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Dravet Syndrome 환자를 위한 STK-001의 공개 확장 연구

2026년 2월 2일 업데이트: Stoke Therapeutics, Inc

이전에 STK-001 연구에 참여했던 드라베 증후군 환자를 위한 공개 확장 연구

Stoke Therapeutics는 이전에 STK-001 연구에 참여한 Dravet 증후군 환자를 대상으로 STK-001 반복 투여의 장기 안전성 및 내약성을 평가하고 있습니다. 발작 빈도의 변화, 전반적인 임상 상태, 삶의 질은 이 오픈 라벨 연구에서 2차 종점으로 측정될 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 STK-001에 대한 또 다른 연구를 완료하고 연구 적격성 기준을 충족하는 환자를 위한 다중 센터, 공개 라벨, 다중 용량, 안전성 확장 연구입니다. STK-001은 드라베증후군 치료제로 임상시험 중인 신약이다. STK-001은 생산적인 SCN1A 메신저 RNA(mRNA)의 수준을 증가시켜 결과적으로 나트륨 채널 Nav1.1 단백질의 발현을 증가시키기 위한 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다. 이 RNA 기반 접근법은 유전적 디옥시리보핵산(DNA)을 조작하거나 삽입하지 않기 때문에 유전자 치료가 아니라 RNA 변조입니다.

STK-001은 SCN1A 유전자의 비돌연변이(야생형) 사본에서 Nav1.1 단백질 발현을 상향 조절하여 생리학적 Nav1.1 수준을 복원하도록 설계되었습니다. Nav1.1 수치는 Dravet 증후군 환자에서 감소합니다. Stoke는 STK-001의 메커니즘 증명을 입증하는 전임상 데이터를 생성했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • STK-001로 투약 완료 및 연구 STK-001-DS-101에서 연구 방문 종료, 연구자 판단에 따라 허용 가능한 안전성 프로필.
  • 조사자 및 후원자의 판단에 따라 연구 STK-001-DS-101의 연구 방문 및 절차를 만족스럽게 준수했습니다.
  • 스폰서가 승인하지 않는 한 연구 STK-001-DS-501에 참여하기 시작한 지 4주 이내에 연구 STK-001-DS-101을 완료했습니다.

제외 기준:

  • 연구 STK-001-DS-101의 모든 철회 기준을 충족했습니다.
  • 페니토인, 카르바마제핀, 옥스카바제핀, 라모트리진, 라코사미드 또는 루피나미드를 포함한 유지 요법으로 주로 나트륨 채널 차단제로 작용하는 항간질제(AED)로 현재 치료 중입니다.
  • 간질 이외의 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태.
  • 간질 이외의 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 유의한 질병(조사자의 판단에 따름).
  • 척추 기형 또는 CSF의 자유 흐름을 변경하거나 이식된 CSF 배수 션트가 있는 기타 상태.
  • 연구 STK-001-DS-101에 참여한 이후 연구 제품(STK-001 제외)으로 치료를 받았거나 치료를 받고 있습니다.
  • 관찰 연구에 참여하는 이들은 스폰서가 승인하지 않는 한 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: zorevunersen (STK-001) 다중 용량 수준
STK-001-DS-101 또는 STK-001-DS-102 연구 완료 후 적격한 환자 모집. 환자는 STK-001-DS-101 또는 STK-001-DS-102 연구 참여 시 받은 용량 수준으로, 또는 안전성 모니터링 위원회(SMC)가 권장하는 용량 수준으로 연구 약물 zorevunersen의 척수강내 투여를 받게 됩니다. 본 연구에서 투여되는 최고 용량은 zorevunersen 1/2상 연구에서 이미 평가된 용량을 초과할 수 없으며, 본 연구에서 45 mg/회 용량 이상은 식품의약품안전처(FDA)의 승인이 필요합니다. 환자는 초기에 약 4개월(16주) 간격으로 1회씩 총 3회 투여를 받게 됩니다. 치료를 잘 견디는 환자는 약 4개월 간격으로 투여를 계속할 수 있으며, 연구 약물 마지막 투여 후 24주에 연구 종료/추적 방문을 실시합니다. 세 번째 투여 후 치료를 계속하지 않는 환자는 48주차에 추적 방문(V5)을, 56주차에 연구 종료 방문을 실시합니다.
의약품: zorevunersen (STK-001)
zorevunersen 약물 제품은 척수강 내 주사로 투여되는 안티센스 올리고뉴클레오타이드입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
다중 용량의 조레부넨센의 안전성
기간: 선별 검사 (Day -1)부터 다중 약물 투여 후 6개월까지
안전성 분석 변수에는 이상반응의 발생률, 유형, 중증도 및 심각성, 활력 징후, 심전도, 검사실, 면역원성, 신체 검사의 변화, 그리고 소뇌 기능 임상 선별 검사 배터리 결과가 포함됩니다.
선별 검사 (Day -1)부터 다중 약물 투여 후 6개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
발작 빈도 측정
기간: 다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-1일)
발작빈도 측정(종이일기)
다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-1일)
전반적인 임상 상태의 변화
기간: 다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-1일)
CGIC(Clinical Global Impression of Change) 및 CaGIC(Caregiver Global Impression of Change)로 측정한 전반적인 임상 상태의 변화
다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-1일)
삶의 질 변화
기간: 다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-1일)
EuroQoL-5차원 청소년 버전(EQ-5D-Y) 기기로 측정한 삶의 질 변화
다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-1일)
약동학적 (PK) 파라미터
기간: 투여(1일차)부터 다중 약물 투여 후 6개월까지
조레분어센의 혈장 농도 분석
투여(1일차)부터 다중 약물 투여 후 6개월까지
뇌척수액(CSF)에서의 zorevunersen 노출
기간: 투여 (1일차) 및 마지막 연구 약물 투여일까지 매 4개월마다
조레분어센 농도 측정
투여 (1일차) 및 마지막 연구 약물 투여일까지 매 4개월마다

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stoke Therapeutics, Inc

수사관

  • 연구 책임자: Ann Dandurand, MD, Medical director

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 1월 20일

기본 완료 (추정된)

2029년 3월 31일

연구 완료 (추정된)

2029년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 2일

처음 게시됨 (실제)

2021년 2월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STK-001-DS-501

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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