Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen förlängningsstudie av STK-001 för patienter med Dravets syndrom

8 november 2023 uppdaterad av: Stoke Therapeutics, Inc

En öppen förlängningsstudie för patienter med Dravets syndrom som tidigare deltagit i studier av STK-001

Stoke Therapeutics utvärderar den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av upprepade doser av STK-001 hos patienter med Dravets syndrom som tidigare deltagit i studier av STK-001. Förändring i anfallsfrekvens och övergripande klinisk status och livskvalitet kommer att mätas som sekundära effektmått i denna öppna studie.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en multicenter, öppen, multipeldos, säkerhetsförlängningsstudie för patienter som har genomfört ytterligare en studie av STK-001 och uppfyller kriterierna för studieberättigande. STK-001 är ett nytt prövningsläkemedel för behandling av Dravets syndrom. STK-001 är en antisens-oligonukleotid (ASO) som är avsedd att öka nivån av produktivt SCN1A-budbärar-RNA (mRNA) och följaktligen öka uttrycket av natriumkanalen Nav1.1-protein. Denna RNA-baserade metod är inte genterapi, utan snarare RNA-modulering, eftersom den inte manipulerar eller infogar genetisk deoxiribonukleinsyra (DNA).

STK-001 är utformad för att uppreglera Nav1.1-proteinuttryck från den icke-mutanta (vildtyp) kopian av SCN1A-genen för att återställa fysiologiska Nav1.1-nivåer. Nav1.1-nivåerna är reducerade hos personer med Dravets syndrom. Stoke har genererat prekliniska data som visar bevis på mekanismen för STK-001.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

69

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutförd dosering med STK-001 och slutet av studiebesöket i studie STK-001-DS-101, med en acceptabel säkerhetsprofil enligt utredarens bedömning.
  • Hade tillfredsställande efterlevnad av studiebesök och procedurer i studie STK-001-DS-101 per utredare och sponsorbedömning.
  • Slutförde studie STK-001-DS-101 inom 4 veckor efter starten av deras deltagande i studie STK-001-DS-501 om inte godkänts av sponsor.

Exklusions kriterier:

  • Uppfyllde eventuella uttagskriterier från studie STK-001-DS-101.
  • Behandlas för närvarande med ett antiepileptiskt läkemedel (AED) som främst fungerar som en natriumkanalblockerare, som underhållsbehandling, inklusive fenytoin, karbamazepin, oxkarbazepin, lamotrigin, lakosamid eller rufinamid.
  • Kliniskt signifikanta instabila medicinska tillstånd förutom epilepsi.
  • Kliniskt relevanta symtom eller en kliniskt signifikant sjukdom (enligt utredarens bedömning) vid screening eller före dosering på dag 1, annat än epilepsi.
  • Spinal deformitet eller annat tillstånd som kan förändra det fria flödet av CSF eller har en implanterad CSF-dräneringsshunt.
  • Behandlas (eller behandlas) med en prövningsprodukt (annan än STK-001) sedan deltagande i studie STK-001-DS-101.
  • När de deltar i en observationsstudie är de uteslutna om de inte godkänts av sponsorn.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: STK-001 multipla dosnivåer
Rekrytering av patienter efter avslutad studie STK-001-DS-101 om kvalificerad för ytterligare dosering i denna förlängningsstudie. Patienterna kommer att få IT-administrering av studieläkemedlet STK-001 i den dosnivå de fick under deltagande i studie STK-001-DS-101, eller med en dosnivå som rekommenderas av Safety Monitoring Committee (SMC). Den högsta dosen som administreras i denna studien får inte överstiga det som redan har utvärderats i en STK-001 Fas 1/2-studie, och doser över 30 mg/dos i denna studie kräver godkännande från Food and Drug Administration (FDA). Patienterna kommer initialt att få 3 doser, en var ungefär 4:e månad (16 veckor). Patienter som tolererar behandling kan fortsätta behandlingen med doser ungefär var fjärde månad, med ett studieslut/uppföljningsbesök 24 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet. Patienter som inte fortsätter behandlingen efter den tredje dosen kommer att ha ett uppföljningsbesök (V5) vid vecka 48 och ett studieslut vid vecka 56.
Läkemedel: STK-001
STK-001 läkemedelsprodukt är en antisens-oligonukleotid som administreras som en intratekal injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för flera doser av STK-001
Tidsram: Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
Säkerhetsvariabler för analys inkluderar incidens, typ, svårighetsgrad och allvarlighetsgrad av biverkningar, och förändringar i vitala tecken, EKG, laboratorie, immunogenicitet, fysisk undersökning och Gillette FAQ-parametrar.
Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dosering (dag 1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
Analys av plasmakoncentrationer av STK-001
Dosering (dag 1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
Exponering av STK-001 i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: Dosering (dag 1) till vecka 32 (sista studieläkemedelsdoseringsdag)
Mätning av STK-001-koncentrationer
Dosering (dag 1) till vecka 32 (sista studieläkemedelsdoseringsdag)
Mätning av anfallsfrekvens
Tidsram: Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
Mätning av anfallsfrekvens (med pappersdagbok)
Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
Förändring i övergripande klinisk status
Tidsram: Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
Förändring i övergripande klinisk status mätt med Clinical Global Impression of Change (CGIC) och Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
Förändring i livskvalitet
Tidsram: Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
Förändring i livskvalitet mätt med instrumentet EuroQoL-fem dimensioner, ungdomsversion (EQ-5D-Y)
Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Utredare

  • Studierektor: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 januari 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

3 februari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

3 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2021

Första postat (Faktisk)

5 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STK-001-DS-501

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dravets syndrom

Kliniska prövningar på STK-001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera