En öppen förlängningsstudie av STK-001 för patienter med Dravets syndrom
2 februari 2026 uppdaterad av: Stoke Therapeutics, Inc
En öppen förlängningsstudie för patienter med Dravets syndrom som tidigare deltagit i studier av STK-001
Stoke Therapeutics utvärderar den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av upprepade doser av STK-001 hos patienter med Dravets syndrom som tidigare deltagit i studier av STK-001.
Förändring i anfallsfrekvens och övergripande klinisk status och livskvalitet kommer att mätas som sekundära effektmått i denna öppna studie.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en multicenter, öppen, multipeldos, säkerhetsförlängningsstudie för patienter som har genomfört ytterligare en studie av STK-001 och uppfyller kriterierna för studieberättigande. STK-001 är ett nytt prövningsläkemedel för behandling av Dravets syndrom. STK-001 är en antisens-oligonukleotid (ASO) som är avsedd att öka nivån av produktivt SCN1A-budbärar-RNA (mRNA) och följaktligen öka uttrycket av natriumkanalen Nav1.1-protein. Denna RNA-baserade metod är inte genterapi, utan snarare RNA-modulering, eftersom den inte manipulerar eller infogar genetisk deoxiribonukleinsyra (DNA).
STK-001 är utformad för att uppreglera Nav1.1-proteinuttryck från den icke-mutanta (vildtyp) kopian av SCN1A-genen för att återställa fysiologiska Nav1.1-nivåer. Nav1.1-nivåerna är reducerade hos personer med Dravets syndrom. Stoke har genererat prekliniska data som visar bevis på mekanismen för STK-001.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- University Of California San Francisco Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Florida Hospital for Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
- UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Slutförd dosering med STK-001 och slutet av studiebesöket i studie STK-001-DS-101, med en acceptabel säkerhetsprofil enligt utredarens bedömning.
- Hade tillfredsställande efterlevnad av studiebesök och procedurer i studie STK-001-DS-101 per utredare och sponsorbedömning.
- Slutförde studie STK-001-DS-101 inom 4 veckor efter starten av deras deltagande i studie STK-001-DS-501 om inte godkänts av sponsor.
Exklusions kriterier:
- Uppfyllde eventuella uttagskriterier från studie STK-001-DS-101.
- Behandlas för närvarande med ett antiepileptiskt läkemedel (AED) som främst fungerar som en natriumkanalblockerare, som underhållsbehandling, inklusive fenytoin, karbamazepin, oxkarbazepin, lamotrigin, lakosamid eller rufinamid.
- Kliniskt signifikanta instabila medicinska tillstånd förutom epilepsi.
- Kliniskt relevanta symtom eller en kliniskt signifikant sjukdom (enligt utredarens bedömning) vid screening eller före dosering på dag 1, annat än epilepsi.
- Spinal deformitet eller annat tillstånd som kan förändra det fria flödet av CSF eller har en implanterad CSF-dräneringsshunt.
- Behandlas (eller behandlas) med en prövningsprodukt (annan än STK-001) sedan deltagande i studie STK-001-DS-101.
- När de deltar i en observationsstudie är de uteslutna om de inte godkänts av sponsorn.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: zorevunersen (STK-001) flera dosnivåer
Rekrytering av patienter efter genomförande av studie STK-001-DS-101 eller studie STK-001-DS-102 om de är behöriga.
Patienterna kommer att få IT-administrering av studieläkemedlet zorevunersen på den dosnivå de fick när de deltog i studie STK-001-DS-101 eller STK-001-DS-102, eller på en dosnivå som rekommenderas av säkerhetsövervakningskommittén (SMC). Den högsta dosen som administreras i denna studie får inte överstiga den som redan har utvärderats i en zorevunersen fas 1/2-studie, och doser över 45 mg/dos i denna studie kräver godkännande från Food and Drug Administration (FDA).
Patienterna kommer initialt att få 3 doser, en ungefär var fjärde månad (16 veckor).
Patienter som tolererar behandlingen kan fortsätta behandlingen med doser ungefär var fjärde månad, med ett slut av studie/uppföljningsbesök 24 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Patienter som inte fortsätter behandlingen efter den tredje dosen kommer att ha ett uppföljningsbesök (V5) vid vecka 48 och ett slut av studiebesök vid vecka 56.
|
zorevunersen-läkemedlet är en antisense-oligonukleotid som administreras som en intratekal injektion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerheten för flera doser zorevunersen
Tidsram: Screening (dag -1) fram till 6 månader efter multipel läkemedelsdosering
|
Säkerhetsvariabler för analys inkluderar förekomst, typ, svårighetsgrad och allvarlighetsgrad av BIV, samt förändringar i vitala tecken, EKG, laboratorieprov, immunogenicitet, fysisk undersökning och resultat från det kliniska screeningsbatteriet för cerebellär funktion.
|
Screening (dag -1) fram till 6 månader efter multipel läkemedelsdosering
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mätning av anfallsfrekvens
Tidsram: Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
|
Mätning av anfallsfrekvens (med pappersdagbok)
|
Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
|
|
Förändring i övergripande klinisk status
Tidsram: Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
|
Förändring i övergripande klinisk status mätt med Clinical Global Impression of Change (CGIC) och Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
|
Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
|
|
Förändring i livskvalitet
Tidsram: Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
|
Förändring i livskvalitet mätt med instrumentet EuroQoL-fem dimensioner, ungdomsversion (EQ-5D-Y)
|
Screening (dag -1) till 6 månader efter flera läkemedelsdoseringar
|
|
Farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dosering (dag 1) till 6 månader efter flerfaldig läkemedelsdosering
|
Analys av plasmakoncentrationer av zorevunersen
|
Dosering (dag 1) till 6 månader efter flerfaldig läkemedelsdosering
|
|
Exponering av zorevunersen i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: Dosering (dag 1) och var 4:e månad fram till sista dagen för studiepreparatdosering
|
Mätning av zorevunersen-koncentrationer
|
Dosering (dag 1) och var 4:e månad fram till sista dagen för studiepreparatdosering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Ann Dandurand, MD, Medical Director
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 januari 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
31 mars 2029
Avslutad studie (Beräknad)
31 mars 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 februari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2021
Första postat (Faktisk)
5 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- STK-001-DS-501
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .