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Um estudo de extensão aberto do STK-001 para pacientes com síndrome de Dravet

8 de novembro de 2023 atualizado por: Stoke Therapeutics, Inc

Um estudo de extensão aberto para pacientes com síndrome de Dravet que participaram anteriormente de estudos de STK-001

A Stoke Therapeutics está avaliando a segurança e tolerabilidade a longo prazo de doses repetidas de STK-001 em pacientes com síndrome de Dravet que participaram anteriormente de estudos de STK-001. Mudança na frequência de convulsões e estado clínico geral e qualidade de vida serão medidos como desfechos secundários neste estudo aberto.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo de extensão de segurança multicêntrico, aberto, de dose múltipla, para pacientes que concluíram outro estudo do STK-001 e atendem aos critérios de elegibilidade do estudo. STK-001 é um novo medicamento experimental para o tratamento da síndrome de Dravet. O STK-001 é um oligonucleotídeo antisense (ASO) que tem como objetivo aumentar o nível do RNA mensageiro (mRNA) SCN1A produtivo e, consequentemente, aumentar a expressão da proteína Nav1.1 do canal de sódio. Esta abordagem baseada em RNA não é terapia genética, mas sim modulação de RNA, uma vez que não manipula nem insere ácido desoxirribonucléico (DNA) genético.

O STK-001 foi projetado para regular positivamente a expressão da proteína Nav1.1 da cópia não mutante (tipo selvagem) do gene SCN1A para restaurar os níveis fisiológicos de Nav1.1. Os níveis de Nav1.1 são reduzidos em pessoas com síndrome de Dravet. Stoke gerou dados pré-clínicos demonstrando a prova de mecanismo para STK-001.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

69

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Dosagem concluída com STK-001 e a Visita de Fim do Estudo no Estudo STK-001-DS-101, com um perfil de segurança aceitável por julgamento do Investigador.
  • Cumprimento satisfatório das visitas e procedimentos do estudo no Estudo STK-001-DS-101 por julgamento do Investigador e do Patrocinador.
  • Estudo STK-001-DS-101 concluído dentro de 4 semanas após o início de sua participação no Estudo STK-001-DS-501, a menos que aprovado pelo patrocinador.

Critério de exclusão:

  • Atendeu a todos os critérios de retirada do Estudo STK-001-DS-101.
  • Atualmente tratado com um medicamento antiepiléptico (DAE) que atua principalmente como bloqueador do canal de sódio, como terapia de manutenção, incluindo fenitoína, carbamazepina, oxcarbazepina, lamotrigina, lacosamida ou rufinamida.
  • Condições médicas instáveis ​​clinicamente significativas, exceto epilepsia.
  • Sintomas clinicamente relevantes ou uma doença clinicamente significativa (no julgamento do Investigador) na Triagem ou antes da dosagem no Dia 1, exceto epilepsia.
  • Deformidade da coluna vertebral ou outra condição que possa alterar o fluxo livre de LCR ou tenha uma derivação de drenagem de LCR implantada.
  • Tratado (ou está sendo tratado) com um produto experimental (diferente do STK-001) desde a participação no Estudo STK-001-DS-101.
  • Ao participar de um estudo observacional, eles são excluídos, a menos que aprovados pelo Patrocinador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Níveis de dose múltipla STK-001
Inscrição de pacientes após a conclusão do estudo STK-001-DS-101 se for elegível para dosagem adicional neste estudo de extensão. Os pacientes receberão administração IT do medicamento do estudo STK-001 no nível de dose que receberam enquanto participavam do Estudo STK-001-DS-101, ou em um nível de dose recomendado pelo Comitê de Monitoramento de Segurança (SMC). o estudo não pode exceder o que já foi avaliado em um estudo STK-001 Fase 1/2, e doses acima de 30 mg/dose neste estudo requerem aprovação da Food and Drug Administration (FDA). Os pacientes receberão inicialmente 3 doses, uma a cada aproximadamente 4 meses (16 semanas). Os pacientes que toleram o tratamento podem continuar o tratamento com doses aproximadamente a cada 4 meses, com uma visita de final de estudo/acompanhamento 24 semanas após a última dose do medicamento do estudo. Os pacientes que não continuarem o tratamento após a terceira dose terão uma Visita de Acompanhamento (V5) na Semana 48 e uma Visita de Fim do Estudo na Semana 56.
Medicamento: STK-001
O medicamento STK-001 é um oligonucleotídeo antisense administrado como uma injeção intratecal.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança de doses múltiplas de STK-001
Prazo: Triagem (Dia -1) até 6 meses após a dosagem múltipla de medicamentos
As variáveis ​​de segurança para análise incluem a incidência, tipo, gravidade e gravidade dos EAs e alterações nos sinais vitais, ECG, laboratório, imunogenicidade, exame físico e parâmetros de perguntas frequentes da Gillette.
Triagem (Dia -1) até 6 meses após a dosagem múltipla de medicamentos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros Farmacocinéticos (PK)
Prazo: Dosagem (dia 1) até 6 meses após a dosagem múltipla do medicamento
Análise das concentrações plasmáticas de STK-001
Dosagem (dia 1) até 6 meses após a dosagem múltipla do medicamento
Exposição de STK-001 no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Dosagem (Dia 1) até a Semana 32 (último dia de dosagem do medicamento do estudo)
Medição das concentrações de STK-001
Dosagem (Dia 1) até a Semana 32 (último dia de dosagem do medicamento do estudo)
Medição da frequência de convulsão
Prazo: Triagem (Dia -1) até 6 meses após a dosagem múltipla de medicamentos
Medição da frequência de convulsão (por diário de papel)
Triagem (Dia -1) até 6 meses após a dosagem múltipla de medicamentos
Mudança no estado clínico geral
Prazo: Triagem (Dia -1) até 6 meses após a dosagem múltipla de medicamentos
Mudança no estado clínico geral conforme medido pela Impressão Clínica Global de Mudança (CGIC) e a Impressão Global de Mudança do Cuidador (CaGIC)
Triagem (Dia -1) até 6 meses após a dosagem múltipla de medicamentos
Mudança na Qualidade de Vida
Prazo: Triagem (Dia -1) até 6 meses após a dosagem múltipla de medicamentos
Mudança na qualidade de vida conforme medida pelo instrumento EuroQoL-cinco dimensões, versão para jovens (EQ-5D-Y)
Triagem (Dia -1) até 6 meses após a dosagem múltipla de medicamentos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Stoke Therapeutics, Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

3 de fevereiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

3 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STK-001-DS-501

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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