Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie STK-001 pro pacienty s Dravetovým syndromem

2. února 2026 aktualizováno: Stoke Therapeutics, Inc

Otevřená rozšiřující studie pro pacienty s Dravetovým syndromem, kteří se dříve účastnili studií STK-001

Stoke Therapeutics hodnotí dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost opakovaných dávek STK-001 u pacientů s Dravetovým syndromem, kteří se dříve účastnili studií STK-001. Změna frekvence záchvatů a celkový klinický stav a kvalita života budou měřeny jako sekundární cílové parametry v této otevřené studii.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je multicentrická, otevřená, vícedávková, rozšířená bezpečnostní studie pro pacienty, kteří dokončili další studii STK-001 a splňují kritéria způsobilosti pro studii. STK-001 je nový výzkumný lék pro léčbu Dravetova syndromu. STK-001 je antisense oligonukleotid (ASO), který je určen ke zvýšení hladiny produktivní SCN1A messenger RNA (mRNA) a následně ke zvýšení exprese proteinu Nav1.1 sodíkového kanálu. Tento přístup založený na RNA není genová terapie, ale spíše modulace RNA, protože nemanipuluje ani nevkládá genetickou deoxyribonukleovou kyselinu (DNA).

STK-001 je navržen tak, aby upreguloval expresi proteinu Nav1.1 z nemutované (divokého typu) kopie genu SCN1A, aby se obnovily fyziologické hladiny Nav1.1. Hladiny Nav1.1 jsou sníženy u lidí s Dravetovým syndromem. Stoke vytvořila preklinická data prokazující důkaz mechanismu pro STK-001.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončeno dávkování STK-001 a návštěva na konci studie ve studii STK-001-DS-101 s přijatelným bezpečnostním profilem podle posouzení zkoušejícího.
  • Měl uspokojivou shodu se studijními návštěvami a postupy ve studii STK-001-DS-101 podle posouzení zkoušejícího a sponzora.
  • Dokončili studii STK-001-DS-101 do 4 týdnů od zahájení své účasti ve studii STK-001-DS-501, pokud to neschválí zadavatel.

Kritéria vyloučení:

  • Splnil všechna kritéria pro stažení ze studie STK-001-DS-101.
  • V současné době léčeni antiepileptiky (AED) působícími primárně jako blokátor sodíkových kanálů jako udržovací terapie, včetně fenytoinu, karbamazepinu, oxkarbazepinu, lamotriginu, lacosamidu nebo rufinamidu.
  • Klinicky významné nestabilní zdravotní stavy jiné než epilepsie.
  • Klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění (podle úsudku zkoušejícího) při screeningu nebo před podáním dávky v den 1, jiné než epilepsie.
  • Deformita páteře nebo jiný stav, který může změnit volný průtok CSF, nebo má implantovaný drenážní zkrat CSF.
  • Od účasti ve studii STK-001-DS-101 léčen (nebo je léčen) hodnoceným přípravkem (jiným než STK-001).
  • Pokud se účastní pozorovací studie, jsou vyloučeni, pokud to neschválí sponzor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: zorevunersen (STK-001) více dávkových úrovní
Zařazení pacientů po dokončení studie STK-001-DS-101 nebo studie STK-001-DS-102, pokud jsou způsobilí. Pacienti obdrží intratekální podání studijního léčiva zorevunersen v dávce, kterou dostávali během účasti ve studii STK-001-DS-101 nebo STK-001-DS-102, nebo v dávce doporučené Výborem pro monitorování bezpečnosti (SMC). Nejvyšší dávka podaná v této studii nesmí překročit dávku, která již byla hodnocena ve studii zorevunersen fáze 1/2, a dávky nad 45 mg/dávka v této studii vyžadují schválení Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Pacienti nejprve obdrží 3 dávky, každou přibližně každé 4 měsíce (16 týdnů). Pacienti, kteří léčbu dobře snášejí, mohou pokračovat v léčbě s dávkami přibližně každé 4 měsíce, s návštěvou na konci studie/sledování 24 týdnů po poslední dávce studijního léčiva. Pacienti, kteří po třetí dávce v léčbě nepokračují, podstoupí sledovací návštěvu (V5) v týdnu 48 a návštěvu na konci studie v týdnu 56.
Lék: zorevunersen (STK-001)
zorevunersen léčivý přípravek je antisense oligonukleotid podávaný jako intrathekální injekce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost opakovaných dávek přípravku zorevunersen
Časové okno: Screening (den -1) až do 6 měsíců po opakovaném podání léku
Bezpečnostní proměnné pro analýzu zahrnují výskyt, typ, závažnost a závažnost nežádoucích příhod a změny vitálních funkcí, EKG, laboratorních hodnot, imunogenicity, fyzikálního vyšetření a výsledků klinického screeningového testu cerebelární funkce.
Screening (den -1) až do 6 měsíců po opakovaném podání léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření frekvence záchvatů
Časové okno: Screening (den -1) do 6 měsíců po podání více léků
Měření frekvence záchvatů (papírovým deníkem)
Screening (den -1) do 6 měsíců po podání více léků
Změna celkového klinického stavu
Časové okno: Screening (den -1) do 6 měsíců po podání více léků
Změna celkového klinického stavu měřená klinickým globálním dojmem změny (CGIC) a globálním dojmem změny pečovatele (CaGIC)
Screening (den -1) do 6 měsíců po podání více léků
Změna kvality života
Časové okno: Screening (den -1) do 6 měsíců po podání více léků
Změna kvality života měřená nástrojem EuroQoL-pěti dimenzí, verze pro mládež (EQ-5D-Y)
Screening (den -1) do 6 měsíců po podání více léků
Farmakokinetické (PK) parametry
Časové okno: Dávkování (Den 1) až do 6 měsíců po opakovaném podání léku
Analýza plazmatických koncentrací zorevunersenu
Dávkování (Den 1) až do 6 měsíců po opakovaném podání léku
Expozice zorevunersenu v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Dávkování (den 1) a každé 4 měsíce až do posledního dne dávkování studijního léku
Měření koncentrací zorevunersenu
Dávkování (den 1) a každé 4 měsíce až do posledního dne dávkování studijního léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stoke Therapeutics, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ann Dandurand, MD, Medical director

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. ledna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STK-001-DS-501

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Klinické studie na zorevunersen (STK-001)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit