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柠檬酸铁与儿童慢性肾脏病 (FIT4KID)

2026年4月14日 更新者:Isidro Salusky, MD、University of California, Los Angeles

磷酸盐结合剂治疗与儿童慢性肾脏病

我们将进行一项为期 12 个月的双盲、随机、安慰剂对照试验,以评估柠檬酸铁 (FC) 疗法对 160 名儿科患者(每组 80 名)的完整 FGF23 水平(iFGF23,主要终点)变化的影响两臂)年龄 6-17 岁,患有慢性肾病 (CKD) 3-4 期和年龄相称的正常血清磷酸盐水平的任一性别。 参与者将被随机分配到两组之一:1) FC 或 2) FC 安慰剂。 将从 12 个核心临床站点招募参与者。

研究概览

详细说明

我们将进行一项双盲、随机、安慰剂对照试验,以评估柠檬酸铁 (FC) 疗法对 6-17 岁慢性肾病患者完整 FGF23 水平(iFGF23,主要终点)变化的影响(CKD) 阶段 3-4 和适合年龄的正常血清磷酸盐水平。 参与者将被随机分配到两组之一:1) FC 或 2) FC 安慰剂。 将从 12 个核心临床站点招募参与者。

干预时间表:在为期 12 个月的试验期间,参与者将每天服用基于体重的固定剂量的 FC。

执行数据收集/分析的时间表:

将在筛选、基线和第 1、2、3、6、9、12 个月收集用于主要结果评估的血液。将以相同的时间间隔收集用于安全性评估的血液。

这项 2 臂试验的主要分析将评估治疗组和安慰剂组之间 12 个月内 iFGF23 水平相对于基线的变化。 该分析将使用线性混合效应模型,随机参与者效应解释重复测量,随机地点效应解释参与者聚集到研究地点,以及固定治疗效果,它与时间指标(3-12 个月 vs . 1-3 个月)。

主要目标:

  • 评估 FC 治疗对 iFGF23 水平变化的影响
  • 确定 FC 的安全性和耐受性。

次要目标:

• 评估FC 对贫血以及矿物质和骨代谢指标的影响。

主要终点:

• iFGF23 水平的变化

安全性和耐受性终点:

• 能够安全耐受 FC

次要终点:

  • 贫血的变化
  • 矿物质和骨代谢指标的变化

这是一项有 12 个地点参与的第 2 阶段研究,需要 36 个月才能完成注册,总共需要 48 个月才能完成数据收集,每个参与者都参与了 12 个月的研究。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

160

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 4H4
        • 招聘中
        • BC Children's Hospital Research Institute
        • 首席研究员:
          • Tom Blydt-Hansen, MD
        • 接触:
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1E8
        • 招聘中
        • SickKids
        • 接触:
          • Yasmine Hejri-Rad
          • 电话号码:309031 416-813-7910
        • 首席研究员:
          • Michael Zappitelli, MD
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • University of California, Los Angeles
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Isidro Salusky, MD
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Orange County
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Shoba Nayran, MD
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California, San Francisco
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Farzana Perwad, MD
        • 副研究员:
          • Anthony Portale, MD
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • 招聘中
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • 首席研究员:
          • Jorge Ramirez, MD
        • 接触:
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory University
        • 首席研究员:
          • Sabina Kennedy, MD
        • 接触:
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Indiana U
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • khalid Myda, MD
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64110
        • 招聘中
        • Children's Mercy Hospital, Kansas City
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Bradley Warady, MD
      • St Louis、Missouri、美国、63130
        • 招聘中
        • Washington U
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Keith Hruska, MD
    • New York
      • New York、New York、美国、11040
        • 招聘中
        • Cohen's Childrens
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Christina Sethna, MD
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • 招聘中
        • Children's Hospital at Montefiore
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Frederick Kaskel, MD
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27708
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Mark Mitsnefes, MD
      • Columbus、Ohio、美国、43205
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 尚未招聘
        • OHSU
        • 首席研究员:
          • Amira Al-Uzri, MD
        • 接触:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Michelle Denburg, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • 招聘中
        • Children's Medical Center, Dallas
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Raymond Quigley, MD
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Baylor College of Medicine
        • 首席研究员:
          • Poyyapakkam R Srivanthos, MD
        • 接触:
      • Houston、Texas、美国、77030

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 6至17岁(含);
  2. 通过修改后的 CKiD 公式估计 GFR 为每 1.73 平方米 15-59 毫升/分钟;56
  3. 年龄适当的正常水平内的血清磷酸盐;
  4. 血清铁蛋白 <500 ng/ml 和 TSAT <50%;
  5. 对于那些接受生长激素、骨化三醇、营养维生素 D、铁和/或 ESA 治疗的患者,此类治疗必须在筛选前至少 2 周稳定剂量;
  6. 能够吞服药片;
  7. 能够每天至少吃两顿饭;
  8. 根据研究者的意见,愿意并能够遵循研究治疗方案并遵守现场研究者的建议。

排除标准:

  1. 进行身体检查并获得生命体征。
  2. 检查经期女性参与者的尿妊娠试验并进行相应的问卷调查。
  3. 管理 GI 症状问卷。
  4. 确定 AE。
  5. 获取有关合并用药的信息。
  6. 处理 24 小时尿样以获得 24 小时尿肌酐和磷酸盐。
  7. 使用 eCAP 系统和药丸计数测量磨合依从性。
  8. 管理医疗依从性测量工具。
  9. 加强依从性。
  10. 准备一个月的药量,输入eCAP系统。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:治疗臂
在为期 12 个月的试验中,参与者将服用基于体重的固定剂量的柠檬酸铁 (FC)。 体重<31公斤的参与者的完整药物剂量为3克/天,体重>31-<51公斤的参与者为5克/天,>51公斤的参与者为6克/天。 这些剂量将分为三剂,随餐服用。
Auryxia®210毫克铁片相当于1 g FC,将在400cc高密度聚乙烯瓶中提供200片。
其他名称:
  • 金雀花
安慰剂比较:控制臂
在为期 12 个月的试验中,参与者将服用基于体重的固定剂量的安慰剂。 体重<31公斤的参与者的完整药物剂量为3克/天,体重>31-<51公斤的参与者为5克/天,>51公斤的参与者为6克/天。 这些剂量将分为三剂,随餐服用。
与柠檬酸铁片相配的安慰剂

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
柠檬酸铁的耐受性
大体时间:12个月
与安慰剂相比,积极治疗是可以耐受的
12个月
IFGF23级别
大体时间:12个月
与安慰剂相比,通过FC的主动治疗将降低IFGF23水平
12个月
柠檬酸铁的安全
大体时间:12个月
将受试者与AE和SAE之间的比例进行比较
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
对转铁蛋白饱和度 (TSAT) 的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,FC 的积极治疗将导致血红蛋白较基线大幅增加、TSAT 较高和铁蛋白较高
12个月
对 PTH 和 1,25 D 的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,FC 积极治疗将导致 PTH 较基线大幅下降,1.25 D 较基线大幅上升
12个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
对磷酸盐的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,FC 的积极治疗将导致 24 小时尿磷酸盐和磷酸盐排出分数的更大程度降低
12个月
对骨表达的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,FC 的积极治疗将导致 FGF23 骨表达的更大减少
12个月
对钙的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,FC 的积极治疗将导致血清钙水平较基线有更大的增加
12个月
对骨生物标志物的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,FC 的积极治疗将导致骨转换生物标志物较基线的更大程度降低
12个月
对 cFGF23 的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,FC 的积极治疗将导致 cFGF23 较基线大幅降低
12个月
GFR
大体时间:12个月
与安慰剂相比,随着时间的推移,使用FC的主动治疗将与GFR的减少较小有关
12个月
骨质厚度
大体时间:12个月
与安慰剂相比,用FC进行主动治疗将与基线​​的骨质厚度较大有关
12个月
对1,25(OH)D水平的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,通过FC的主动治疗将与血清1,25(OH)D水平的基线增加有关
12个月
对Klotho的影响
大体时间:12个月
与安慰剂相比,通过FC的主动治疗将与Klotho水平的基线增加有关
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Isidro B Salusky, MD、University of California, Los Angeles

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月17日

初级完成 (估计的)

2027年10月1日

研究完成 (估计的)

2028年11月30日

研究注册日期

首次提交

2021年2月2日

首先提交符合 QC 标准的

2021年2月2日

首次发布 (实际的)

2021年2月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月14日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

研究完成后,所有取消识别的临床数据(包括研究结果和参与者特征)将提交给国家糖尿病和消化和肾脏疾病(NIDDK)中央存储库。 NIDDK中央记者还将提供识别的研究样品血液和尿液

IPD 共享时间框架

IPD在学习完成后12个月将获得。

IPD 共享访问标准

国家卫生研究院将提供访问权限,任何研究人员都可以要求NIH访问数据。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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