一项评估无脉络膜 (CHM) 健康结果的研究
2021年10月13日 更新者：Biogen
无脉络膜健康结果
本研究的主要目标是描述 CHM 参与者按年龄划分的疾病进展和严重程度，评估与健康相关的生活质量、资源利用率和工作效率，并评估生活质量、工作效率和对处于疾病进展不同阶段的 CHM 参与者的护理人员的日常活动的影响。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
46
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Research Site
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San Francisco、California、美国、94158
- Research Site
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Florida
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Coral Gables、Florida、美国、33146
- Research Site
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Gainesville、Florida、美国、32607
- Research Site
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Research Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、97239
- Research Site
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53705
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
取样方法
非概率样本
研究人群
被诊断患有 CHM 的参与者。 至少约 50% 的参与者将有一名相关的护理人员参与。
参与医师将招募参与者以纳入研究。
描述
关键纳入标准：
医师参与者
- 至少 60% 的时间花在直接参与者护理上。
- 委员会认证或有资格获得眼科专业，例如视网膜专家、IRD 专家、视网膜外科医生。
患者参与者
- CHM 诊断通过基因检测确认。
- 包括任何最低疾病严重程度要求。
- 参与者在过去 24 个月内至少有一次视力测量记录，或者已被治疗临床医生指定为具有严重的盲人/法定盲人 VA 损伤，使用以下方法之一：手指计数、手部运动、光感/ 无光感。
关键排除标准：
医师参与者
A。参与医师不得隶属于经批准的管理组织。
患者参与者
A。接受基因治疗或任何其他研究性治疗的参与者以及不同意知情同意的参与者。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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所有参与者
将招募被诊断患有 CHM 的参与者。
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按照治疗组的规定给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CHM 参与者按年龄划分的疾病进展时间
大体时间：长达 8 个月
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长达 8 个月
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按年龄划分的最佳矫正视力
大体时间：长达 8 个月
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最佳矫正视力将用作评估疾病严重程度的指标。
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长达 8 个月
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患有 CHM 的参与者：EuroQol- 5 维 - 5 级 (EQ-5D-5L) 分数
大体时间：长达 8 个月
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EQ-5D 是一种用于临床和经济评估的自我报告健康指标。
参与者完成 5 级（无问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极端问题）、5 维（活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁）调查表，了解他们目前的状况健康状况。
独特的 EQ-5D-5L 健康状态量表的范围从 0 到 100，并通过组合 5 个维度中每个维度的 1 个级别来定义。
参与者通过标记从 100（可想象的最佳健康状态）到 0（可想象的最差健康状态）的连续体来表明他们当前的健康状况。
调查问卷在研究期间每人仅实施一次。
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长达 8 个月
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具有 CHM 的参与者：健康公用事业指数 (HUI3) 得分
大体时间：长达 8 个月
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Health Utilities Index (HUI3) 是一系列基于偏好的通用系统，用于衡量综合健康状况和与健康相关的生活质量 (HRQL)。
HUI® 提供有关健康状况多个维度的描述性证据、每个健康维度的分数以及整体健康的 HRQL 分数。
健康维度包括视觉、听觉、言语、行走/活动能力、疼痛、灵活性、自我保健、情绪和认知。
每个维度有 3-6 个级别。
HUI® 系统描述了近百万种独特的健康状态。
HUI3 得分范围从 0.36（最差）到 1（最好）。
调查问卷在研究期间每人仅实施一次。
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长达 8 个月
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具有 CHM 的参与者：工作效率和活动障碍 (WPAI) 分数
大体时间：长达 8 个月
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工作生产力和活动障碍 (WPAI) 是一个 6 问卷量表，用于衡量过去 7 天的工作生产力损失和日常活动障碍。
WPAI 产生四种类型的分数：1. 旷工 2. 出勤率 3. 工作效率损失 4. 活动障碍，范围从 0-100%。
更高的数字表示更大的损害和更低的生产力。
调查问卷在研究期间每人仅实施一次。
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长达 8 个月
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具有 CHM 的参与者：视觉功能问卷 (VFQ-25) 分数
大体时间：8个月内
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VFQ-25 是 51 项国家眼科研究所视觉功能问卷 (NEI-VFQ) 的可靠且有效的 25 项版本。
它在临床试验等环境中特别有用，在这些环境中，访谈长度是一个关键的考虑因素。
全局分数源自每个问题的分数汇总。
总分的最小值“0”被认为是最差的视觉功能，最大值“100”被认为是更好的视觉功能。
调查问卷在研究期间每人仅实施一次。
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8个月内
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CHM参与者的资源利用
大体时间：长达 8 个月
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医疗保健资源利用率将根据过去 12 个月的初级保健提供者就诊、专家就诊、紧急护理就诊、急诊室 (ER) 就诊、住院和康复就诊的次数进行评估，并按全因和 CHM 相关进行分层。
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长达 8 个月
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CHM 参与者的护理人员：护理人员通过患者健康问卷 9 (PHQ-9) 评分报告的抑郁症
大体时间：长达 8 个月
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PHQ-9 可用于筛查或诊断抑郁症，以及衡量抑郁症的严重程度。
PHQ-9 测量抑郁症状的频率，项目按 4 分制评分（完全没有 = 0 到几乎每天 = 3）。
总分范围为 0-27，其中 0 为无抑郁，27 为严重抑郁。
调查问卷在研究期间每人仅实施一次。
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长达 8 个月
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患有 CHM 的参与者的看护者：看护者通过一般性焦虑症 7 (GAD-7) 评分报告的焦虑
大体时间：长达 8 个月
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GAD-7 是一份包含 7 个项目的问卷，用于筛查、诊断、监测和测量焦虑的严重程度。
每个项目都可以用 4 分制来回答，从 0=“完全不确定”到 3=“几乎每天”。
总分范围为 0-21，其中 0 为无焦虑，27 为严重焦虑。
调查问卷在研究期间每人仅实施一次。
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长达 8 个月
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CHM 参与者的看护者：看护者反应评估 (CRA) 分数
大体时间：长达 8 个月
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看护者反应评估是一个包含 24 个项目的工具，用于评估看护的积极和消极方面（尊重、缺乏家庭支持、财务、日程安排和健康）。
每个项目都按照 1 到 4 的等级进行评分。 1（完全没有） 2（有点） 3（相当多） 4（完全）。
调查问卷在研究期间每人仅实施一次。
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长达 8 个月
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CHM 参与者的护理人员：工作效率和活动障碍护理人员 (WPAI-CG) 评分
大体时间：长达 8 个月
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WPAI-CG 是一个包含 6 个问卷的量表，用于衡量过去 7 天的工作效率损失和日常活动受损情况。
WPAI 产生四种类型的分数：1. 旷工 2. 出勤率 3. 工作效率损失 4. 活动障碍，范围从 0-100%。
更高的数字表示更大的损害和更低的生产力。
调查问卷在研究期间每人仅实施一次。
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长达 8 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月15日
初级完成 (实际的)
2021年9月27日
研究完成 (实际的)
2021年9月27日
研究注册日期
首次提交
2021年2月8日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月8日
首次发布 (实际的)
2021年2月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月13日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
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