Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a choroiderémia (CHM) egészségügyi eredményeinek felmérésére

2021. október 13. frissítette: Biogen

Choroideremia Egészségügyi eredmények

A tanulmány elsődleges célja a betegség progressziójának és súlyosságának kor szerinti leírása a CHM-ben szenvedő betegeknél, az egészséggel összefüggő életminőség, az erőforrás-felhasználás és a munka termelékenységének felmérése, valamint az életminőség, a munka termelékenységének és hatással van a napi tevékenységekre a CHM-ben szenvedő résztvevők gondozóinál a betegség progressziójának különböző szakaszaiban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

46

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Egyesült Államok, 33146
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 97239
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Azok a résztvevők, akiknél CHM-et diagnosztizáltak. A résztvevők legalább körülbelül 50%-ának van egy társgondozója, aki részt vesz.

A részt vevő orvosok bevonják a résztvevőket a vizsgálatba.

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

Orvos résztvevők

  1. A közvetlen résztvevő gondozásban eltöltött idő legalább 60%-a.
  2. Tanúsítvány vagy szemészeti szakterületre jogosult, például retinaspecialista, IRD-specialista, retinasebész.

Beteg résztvevők

  1. A CHM-diagnózist genetikai vizsgálattal igazolták.
  2. Tartalmazzon minden minimális betegség súlyossági követelményt.
  3. A résztvevőnek az elmúlt 24 hónapban legalább egy látásélességének mérési rekordja van, VAGY a kezelő klinikus súlyos VA-károsodást szenvedett vak/jogálisan vak személynek minősítette a következő módszerek valamelyikével: ujjszámlálás, kézmozgás, fényérzékelés / nincs fényérzékelés.

Főbb kizárási kritériumok:

Orvos résztvevők

a. A részt vevő orvosok nem állhatnak kapcsolatban jóváhagyott irányító szervezettel.

Beteg résztvevők

a. Azok a résztvevők, akik génterápiában vagy bármely más vizsgálati kezelésben részesültek, és a résztvevők, akik nem járulnak hozzá a tájékozott beleegyezésbe.

MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Minden résztvevő
Azok a résztvevők, akiknél CHM-et diagnosztizáltak, beiratkoznak.
Egyéb: Nincs beavatkozás
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség előrehaladásának ideje az életkor szerint a CHM-ben szenvedő résztvevőknél
Időkeret: Akár 8 hónapig
Akár 8 hónapig
Életkor szerint legjobban korrigált látásélesség
Időkeret: Akár 8 hónapig
A legjobb korrigált látásélességet használjuk indikátorként a betegség súlyosságának értékeléséhez.
Akár 8 hónapig
CHM-mel rendelkező résztvevők: EuroQol-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) Pontszám
Időkeret: Akár 8 hónapig
Az EQ-5D egy önbeszámoló egészségügyi mérőszám klinikai és gazdasági értékeléshez. A résztvevők kitöltik az 5 szintű (nincs probléma, enyhe problémák, közepes problémák, súlyos problémák és extrém problémák), 5 dimenziós (mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió) kérdőívet aktuális állapotukra vonatkozóan. egészségi állapot. Az egyedi EQ-5D-5L egészségi állapot skála 0-tól 100-ig terjed, és az 5 dimenzió mindegyikéből egy-egy szint kombinálásával határozható meg. A résztvevők a 100-tól (elképzelhető legjobb egészségi állapot) 0-ig (elképzelhető legrosszabb egészségi állapot) terjedő kontinuumon jelzik aktuális egészségi állapotukat. A kérdőívet a vizsgálat időtartama alatt személyenként csak egyszer töltjük ki.
Akár 8 hónapig
CHM-vel rendelkező résztvevők: egészségügyi közszolgáltatási index (HUI3) pontszám
Időkeret: Akár 8 hónapig
Az Health Utilities Index (HUI3) általános, preferencián alapuló rendszerek családja az átfogó egészségi állapot és az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQL) mérésére. A HUI® leíró bizonyítékot nyújt az egészségi állapot több dimenziójáról, az egészség minden dimenziójára egy pontszámot és egy HRQL pontszámot az általános egészségi állapotra vonatkozóan. Az egészségügyi dimenziók közé tartozik a látás, a hallás, a beszéd, a mozgás/mobilitás, a fájdalom, a kézügyesség, az öngondoskodás, az érzelmek és a megismerés. Mindegyik dimenziónak 3-6 szintje van. A HUI® rendszerek csaknem egymillió egyedi egészségi állapotot írnak le. A HUI3 pontszám 0,36 (legrosszabb) és 1 (legjobb) között mozog. A kérdőívet a vizsgálat időtartama alatt személyenként csak egyszer töltjük ki.
Akár 8 hónapig
CHM-ben szenvedő résztvevők: Munka termelékenységi és aktivitási károsodása (WPAI) pontszám
Időkeret: Akár 8 hónapig
A Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) egy 6-os kérdőíves skála, amelyet a munkatermelékenység elvesztésének és a napi tevékenységek során bekövetkezett károsodásának mérésére használnak az elmúlt hét napban. A WPAI négyféle pontszámot ad: 1. Hiányzás 2. Előadás 3. Munka termelékenységének csökkenése 4. Tevékenységcsökkenés, 0-100% között mozog. A magasabb számok nagyobb károsodást és alacsonyabb termelékenységet jeleznek. A kérdőívet a vizsgálat időtartama alatt személyenként csak egyszer töltjük ki.
Akár 8 hónapig
CHM-vel rendelkező résztvevők: Visual Function Questionnaire (VFQ-25) Pontszám
Időkeret: 8 hónapon belül
A VFQ-25 az 51 tételes National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ) megbízható és érvényes, 25 elemből álló változata. Különösen hasznos olyan helyzetekben, mint például a klinikai vizsgálatok, ahol az interjú hossza kritikus szempont. A globális pontszám az egyes kérdésekből származó pontszámok összesítéséből adódik. Az összpontszám minimális értéke „0”, amely a legrosszabb vizuális funkcionalitás, a maximális „100” pedig a jobb vizuális funkcionalitás. A kérdőívet a vizsgálat időtartama alatt személyenként csak egyszer töltjük ki.
8 hónapon belül
Erőforrás-felhasználás a CHM-mel rendelkező résztvevőknél
Időkeret: Akár 8 hónapig
Az egészségügyi erőforrások kihasználtságát az alapellátást nyújtó látogatások, a szakorvosi látogatások, a sürgősségi ellátási látogatások, a sürgősségi osztályon (ER) végzett látogatások, a kórházi kezelések és a rehabilitációs látogatások száma alapján értékelik az elmúlt 12 hónapban, ha minden ok és CHM-hez kapcsolódóan rétegezzük.
Akár 8 hónapig
A CHM-ben szenvedő résztvevők gondozói: A gondozó által bejelentett depresszió a 9-es beteg-egészségügyi kérdőíven (PHQ-9) pontszám
Időkeret: Akár 8 hónapig
A PHQ-9 használható a depresszió szűrésére vagy diagnosztizálására, valamint a depresszió súlyosságának mérésére. A PHQ-9 a depressziós tünetek gyakoriságát méri, egy 4-pontos skálán (egyáltalán nem = 0-tól majdnem minden nap = 3-ig) pontozva. Az összpontszám 0 és 27 között mozog, ahol a 0 a nem depressziót, a 27 pedig a súlyos depressziót jelenti. A kérdőívet a vizsgálat időtartama alatt személyenként csak egyszer töltjük ki.
Akár 8 hónapig
A CHM-ben szenvedő résztvevők gondozói: A gondozó által jelentett szorongás általános szorongásos zavar-7 (GAD-7) pontszám
Időkeret: Akár 8 hónapig
A GAD-7 egy 7 elemből álló kérdőív, amelyet a szorongás szűrésére, diagnosztizálására, monitorozására és súlyosságának mérésére használnak. Minden kérdésre egy 4 pontos skálán lehet válaszolni, amely 0= 'egyáltalán nem biztos'-tól 3= 'majdnem minden nap'-ig terjed. A teljes pontszám 0 és 21 között mozog, ahol a 0 a szorongás hiányát, a 27 pedig a súlyos szorongást jelenti. A kérdőívet a vizsgálat időtartama alatt személyenként csak egyszer töltjük ki.
Akár 8 hónapig
A CHM-ben szenvedő résztvevők gondozói: Gondozói reakcióértékelés (CRA) pontszám
Időkeret: Akár 8 hónapig
A Gondozói Reakcióértékelés egy 24 elemből álló eszköz, amely a gondozás pozitív és negatív aspektusait (megbecsülés, a család támogatásának hiánya, pénzügyek, időbeosztás és egészségi állapot) értékeli. Minden elem 1-től 4-ig terjedő skálán van értékelve. 1 (egyáltalán nem) 2 (valamennyire) 3 (egy kicsit) 4 (teljesen). A kérdőívet a vizsgálat időtartama alatt személyenként csak egyszer töltjük ki.
Akár 8 hónapig
A CHM-ben szenvedő résztvevők gondozói: Munka termelékenységi és aktivitási zavarokkal küzdő gondozói (WPAI-CG) pontszám
Időkeret: Akár 8 hónapig
A WPAI-CG egy 6-os kérdőíves skála, amellyel mérhető az elmúlt hét napban az elveszett munkatermelékenység és a napi tevékenységek során tapasztalt károsodás. A WPAI négyféle pontszámot ad: 1. Hiányzás 2. Előadás 3. Munka termelékenységének csökkenése 4. Tevékenységcsökkenés, 0-100% között mozog. A magasabb számok nagyobb károsodást és alacsonyabb termelékenységet jeleznek. A kérdőívet a vizsgálat időtartama alatt személyenként csak egyszer töltjük ki.
Akár 8 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biogen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. december 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. szeptember 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. szeptember 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 8.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 13.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • US-CHM-11722

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a http://clinicalresearch.biogen.com/ oldalon

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mongolia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel