Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus koroideremian (CHM) terveysvaikutusten arvioimiseksi

keskiviikko 13. lokakuuta 2021 päivittänyt: Biogen

Choroideremia Terveystulokset

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on kuvata sairauden etenemistä ja vaikeusastetta iän mukaan CHM-potilailla, arvioida terveyteen liittyvää elämänlaatua, resurssien käyttöä ja työn tuottavuutta sekä arvioida elämänlaatua, työn tuottavuutta ja vaikutus päivittäisiin toimintoihin potilaiden hoitajilla, joilla on CHM sairauden etenemisen eri vaiheissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

46

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 97239
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on diagnosoitu CHM. Vähintään noin 50 %:lla osallistujista on mukana omaishoitaja, joka osallistuu.

Osallistuvat lääkärit rekisteröivät osallistujat tutkimukseen.

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Lääkärit osallistujat

  1. Vähintään 60 % ajasta, joka vietetään suoraan osallistuvaan hoitoon.
  2. Hallituksen sertifioitu tai kelvollinen erikoisalaan oftalmologiassa, kuten verkkokalvon erikoislääkäri, IRD-asiantuntija, verkkokalvokirurgi.

Potilaat osallistujat

  1. CHM-diagnoosi vahvistettu geneettisellä testillä.
  2. Sisällytä kaikki sairauden vakavuuden vähimmäisvaatimukset.
  3. Osallistujalla on vähintään yksi tietue näöntarkkuuden mittauksesta viimeisten 24 kuukauden aikana, TAI hoitava kliinikko on määritellyt vakavaksi VA-vammaiseksi sokeaksi/laillisesti sokeaksi jollakin seuraavista tavoista: sormien laskeminen, käden liike, valon havaitseminen / ei valon havaitsemista.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Lääkärit osallistujat

a. Osallistuvat lääkärit eivät saa olla sidoksissa hyväksyttyyn hallinto-organisaatioon.

Potilaat osallistujat

a. Osallistujat, jotka ovat saaneet geeniterapiaa tai muuta tutkimushoitoa, ja osallistujat, jotka eivät suostu tietoiseen suostumukseen.

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kaikki osallistujat
Osallistujat, joilla on diagnosoitu CHM, otetaan mukaan.
Muut: Ei väliintuloa
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika taudin etenemiseen iän mukaan potilailla, joilla on CHM
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
Jopa 8 kuukautta
Paras korjattu näöntarkkuus iän mukaan
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
Parasta korjattua näöntarkkuutta käytetään indikaattorina taudin vakavuuden arvioinnissa.
Jopa 8 kuukautta
Osallistujat, joilla on CHM: EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L) Pisteet
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
EQ-5D on kliiniseen ja taloudelliseen arviointiin tarkoitettu terveydentilan itseraportointi. Osallistujat täyttävät 5-tason (ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia), 5-ulotteisen (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus) kyselylomakkeen nykyisestä tilanteestaan. terveydentila. Ainutlaatuinen EQ-5D-5L terveydentila-asteikko vaihtelee välillä 0–100, ja se määritellään yhdistämällä yksi taso kustakin viidestä ulottuvuudesta. Osallistujat ilmoittavat nykyisen terveydentilansa merkitsemällä jatkumoa 100:sta (paras kuviteltavissa oleva terveydentila) 0:aan (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila). Kyselylomake toteutetaan vain kerran per henkilö opintojen aikana.
Jopa 8 kuukautta
Osallistujat, joilla on CHM: Health Utilities Index (HUI3) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
Health Utilities Index (HUI3) on joukko yleisiä mieltymyksiin perustuvia järjestelmiä kattavan terveydentilan ja terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQL) mittaamiseen. HUI® tarjoaa kuvailevaa näyttöä terveydentilan useista ulottuvuuksista, pisteet jokaisesta terveyden ulottuvuudesta ja HRQL-pisteet yleisterveydestä. Terveysulottuvuuksiin kuuluvat näkö, kuulo, puhe, liikkuminen/liikkuvuus, kipu, kätevyys, itsehoito, tunteet ja kognitio. Jokaisella ulottuvuudella on 3-6 tasoa. HUI®-järjestelmät kuvaavat lähes miljoona ainutlaatuista terveydentilaa. HUI3-pisteet vaihtelevat 0,36:sta (pahin) 1:een (paras). Kyselylomake toteutetaan vain kerran per henkilö opintojen aikana.
Jopa 8 kuukautta
Osallistujat, joilla on CHM: Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
Työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkeneminen (WPAI) on kuuden kyselylomakkeen asteikko, jolla mitataan työn tuottavuuden menetystä ja päivittäisten toimien heikkenemistä viimeisen seitsemän päivän aikana. WPAI antaa neljän tyyppisiä pistemääriä: 1. Poissaolot 2. Esiintymiset 3. Työn tuottavuuden menetys 4. Toiminnan heikkeneminen, 0-100 %. Suuremmat luvut osoittavat suuremman heikentymisen ja pienemmän tuottavuuden. Kyselylomake toteutetaan vain kerran per henkilö opintojen aikana.
Jopa 8 kuukautta
Osallistujat, joilla on CHM: Visual Function Questionnaire (VFQ-25) -pisteet
Aikaikkuna: 8 kuukauden sisällä
VFQ-25 on luotettava ja kelvollinen 25 kohdan versio National Eye Institute Visual Function Questionnairesta (NEI-VFQ). Se on erityisen hyödyllinen olosuhteissa, kuten kliinisissä kokeissa, joissa haastattelun pituus on kriittinen näkökohta. Yleinen pistemäärä saadaan kustakin kysymyksestä saatujen pisteiden yhteenvedosta. Kokonaispistemäärän minimiarvo "0" on huonoin visuaalinen toiminnallisuus ja maksimiarvo "100" on parempi visuaalinen toiminnallisuus. Kyselylomake toteutetaan vain kerran per henkilö opintojen aikana.
8 kuukauden sisällä
Resurssien käyttö osallistujissa CHM:n kanssa
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
Terveydenhuollon resurssien käyttöä arvioidaan perusterveydenhuollon tarjoajien käyntien, erikoislääkärikäyntien, kiireellisten hoitokäyntien, ensiapukäyntien, sairaalahoitojen ja kuntoutuskäyntien lukumäärän perusteella viimeisen 12 kuukauden aikana, kun se on ositettu kaikkien syiden ja CHM-aiheisten syiden perusteella.
Jopa 8 kuukautta
CHM-potilaiden omaishoitajat: Omaishoitajan ilmoittama masennus potilaan terveyskyselyn 9 (PHQ-9) kautta
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
PHQ-9:ää voidaan käyttää masennuksen seulomiseen tai diagnosointiin sekä masennuksen vakavuuden mittaamiseen. PHQ-9 mittaa masennuksen oireiden esiintymistiheyttä 4-pisteen asteikolla (ei ollenkaan = 0 - lähes joka päivä = 3). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-27, jossa 0 ei ole masennusta ja 27 on vakava masennus. Kyselylomake toteutetaan vain kerran per henkilö opintojen aikana.
Jopa 8 kuukautta
CHM-potilaiden omaishoitajat: Omaishoitajan ilmoittama ahdistus yleisen ahdistuneisuushäiriön 7 (GAD-7) kautta
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
GAD-7 on 7 kohdan kyselylomake, jota käytetään ahdistuksen seulomiseen, diagnosointiin, seurantaan ja mittaamiseen. Jokaiseen kysymykseen voidaan vastata 4 pisteen asteikolla 0= 'en ollenkaan varma' ja 3= 'melkein joka päivä'. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-21, jossa 0 ei ole ahdistusta ja 27 on vakavaa ahdistusta. Kyselylomake toteutetaan vain kerran per henkilö opintojen aikana.
Jopa 8 kuukautta
CHM-potilaiden omaishoitajat: Caregiver Reaction Assessment (CRA) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
Caregiver Reaction Assessment on 24-osainen väline, joka arvioi hoidon myönteisiä ja negatiivisia puolia (arvostus, perheen tuen puute, talous, aikataulu ja terveys). Jokainen kohde on arvioitu asteikolla 1-4. 1 (ei ollenkaan) 2 (jonkin verran) 3 (melko vähän) 4 (täysin). Kyselylomake toteutetaan vain kerran per henkilö opintojen aikana.
Jopa 8 kuukautta
CHM:ää sairastavien osallistujien omaishoitajat: WPAI-CG-pisteet työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemisestä
Aikaikkuna: Jopa 8 kuukautta
WPAI-CG on kuuden kyselylomakkeen asteikko, jolla mitataan työn tuottavuuden menetystä ja päivittäisten toimien heikkenemistä viimeisen seitsemän päivän aikana. WPAI antaa neljän tyyppisiä pistemääriä: 1. Poissaolot 2. Esiintymiset 3. Työn tuottavuuden menetys 4. Toiminnan heikkeneminen, 0-100 %. Suuremmat luvut osoittavat suuremman heikentymisen ja pienemmän tuottavuuden. Kyselylomake toteutetaan vain kerran per henkilö opintojen aikana.
Jopa 8 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 27. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 27. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • US-CHM-11722

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa