Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wyniki zdrowotne choroideremii (CHM).

13 października 2021 zaktualizowane przez: Biogen

Wyniki zdrowotne Choroideremia

Głównymi celami tego badania jest opisanie postępu choroby i ciężkości choroby według wieku u uczestników z CHM, ocena jakości życia związanej ze zdrowiem, wykorzystania zasobów i wydajności pracy oraz ocena jakości życia, wydajności pracy i wpływ na codzienne czynności opiekunów uczestników z CHM na różnych etapach zaawansowania choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, u których zdiagnozowano CHM. Co najmniej około 50% uczestników będzie miało opiekuna, który będzie uczestniczył.

Uczestniczący lekarze będą rejestrować uczestników w celu włączenia ich do badania.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Lekarze Uczestnicy

  1. Co najmniej 60% czasu spędzonego na bezpośredniej opiece nad uczestnikiem.
  2. Certyfikowany przez komisję lub kwalifikujący się ze specjalizacją w okulistyce, taką jak specjalista siatkówki, specjalista IRD, chirurg siatkówki.

Uczestnicy pacjentów

  1. Rozpoznanie CHM potwierdzone badaniami genetycznymi.
  2. Uwzględnij wszelkie wymagania dotyczące minimalnego nasilenia choroby.
  3. Uczestnik ma co najmniej jeden zapis pomiaru ostrości wzroku w ciągu ostatnich 24 miesięcy LUB został uznany przez lekarza prowadzącego za osobę z poważnym upośledzeniem wzroku osoby niewidomej/prawnie niewidomej za pomocą jednej z następujących metod: liczenie palców, ruch ręki, percepcja światła / brak percepcji światła.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Lekarze Uczestnicy

A. Lekarze uczestniczący nie mogą być związani z zatwierdzoną organizacją zarządzającą.

Uczestnicy pacjentów

A. Uczestnicy, którzy otrzymali terapię genową lub inne leczenie eksperymentalne oraz uczestnicy, którzy nie wyrażają zgody na świadomą zgodę.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wszyscy uczestnicy
Uczestnicy, u których zdiagnozowano CHM, zostaną zapisani.
Inny: Brak interwencji
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do progresji choroby według wieku u uczestników z CHM
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
Do 8 miesięcy
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku według wieku
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku zostanie wykorzystana jako wskaźnik do oceny ciężkości choroby.
Do 8 miesięcy
Uczestnicy z CHM: Wynik EuroQol — 5 wymiarów — 5 poziomów (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
EQ-5D to samoopisowa miara zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej. Uczestnicy wypełniają 5-poziomowy (brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy), 5-wymiarowy (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja) dotyczący ich aktualnego stan zdrowia. Unikalna skala stanu zdrowia EQ-5D-5L waha się od 0 do 100 i jest definiowana przez połączenie 1 poziomu z każdego z 5 wymiarów. Uczestnicy wskazują swój aktualny stan zdrowia, zaznaczając na kontinuum od 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Ankieta zostanie zrealizowana tylko jeden raz na osobę w czasie trwania badania.
Do 8 miesięcy
Uczestnicy z CHM: wynik Health Utilities Index (HUI3).
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
Health Utilities Index (HUI3) to rodzina ogólnych systemów opartych na preferencjach do pomiaru kompleksowego stanu zdrowia i jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL). HUI® dostarcza opisowych dowodów dotyczących wielu wymiarów stanu zdrowia, punktacji dla każdego wymiaru zdrowia oraz wyniku HRQL dla ogólnego stanu zdrowia. Wymiary zdrowia obejmują wzrok, słuch, mowę, chodzenie/mobilność, ból, zręczność, samoopiekę, emocje i funkcje poznawcze. Każdy wymiar ma 3-6 poziomów. Systemy HUI® opisują prawie milion unikalnych stanów zdrowia. Wynik HUI3 waha się od 0,36 (najgorszy) do 1 (najlepszy). Ankieta zostanie zrealizowana tylko jeden raz na osobę w czasie trwania badania.
Do 8 miesięcy
Uczestnicy z CHM: Wynik wydajności pracy i upośledzenia aktywności (WPAI).
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
Upośledzenie wydajności pracy i aktywności (WPAI) to 6-kwestionariuszowa skala służąca do pomiaru utraconej wydajności pracy i upośledzenia codziennych czynności w ciągu ostatnich siedmiu dni. WPAI daje cztery rodzaje wyników: 1. Absencja 2. Prezenteizm 3. Utrata wydajności pracy 4. Upośledzenie aktywności, w zakresie od 0-100%. Wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie i mniejszą produktywność. Ankieta zostanie zrealizowana tylko jeden raz na osobę w czasie trwania badania.
Do 8 miesięcy
Uczestnicy z CHM: Wynik kwestionariusza funkcji wzrokowych (VFQ-25).
Ramy czasowe: W ciągu 8 miesięcy
VFQ-25 to wiarygodna i ważna 25-itemowa wersja 51-itemowego kwestionariusza National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ). Jest to szczególnie przydatne w warunkach takich jak badania kliniczne, w których długość wywiadu ma kluczowe znaczenie. Wynik ogólny pochodzi z podsumowania wyników pochodzących z każdego pytania. Wynik całkowity ma minimalną wartość „0” uznawaną za najgorszą funkcjonalność wizualną, a maksymalną wartość „100” za lepszą funkcjonalność wizualną. Ankieta zostanie zrealizowana tylko jeden raz na osobę w czasie trwania badania.
W ciągu 8 miesięcy
Wykorzystanie zasobów u uczestników z CHM
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej zostanie ocenione na podstawie liczby wizyt u lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, wizyt u specjalistów, wizyt w trybie pilnym, wizyt na izbie przyjęć, hospitalizacji i wizyt rehabilitacyjnych w ciągu ostatnich 12 miesięcy, z podziałem na wszystkie przyczyny i związane z CHM.
Do 8 miesięcy
Opiekunowie uczestników z CHM: Depresja zgłaszana przez opiekuna na podstawie kwestionariusza zdrowia pacjenta-9 (PHQ-9) Wynik
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
PHQ-9 może być używany do badania przesiewowego lub diagnozowania depresji, a także do pomiaru nasilenia depresji. Kwestionariusz PHQ-9 mierzy częstość objawów depresji, przy czym pozycje oceniane są na 4-punktowej skali (wcale = 0 do prawie każdego dnia = 3). Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 27, gdzie 0 to brak depresji, a 27 to ciężka depresja. Ankieta zostanie zrealizowana tylko jeden raz na osobę w czasie trwania badania.
Do 8 miesięcy
Opiekunowie uczestników z CHM: Zgłaszany przez opiekuna niepokój związany z ogólnym zaburzeniem lękowym-7 (GAD-7)
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
GAD-7 to kwestionariusz składający się z 7 pozycji, który służy do badań przesiewowych, diagnozowania, monitorowania i mierzenia nasilenia lęku. Na każdą pozycję można odpowiedzieć na 4-punktowej skali od 0 = „wcale nie jestem pewien” do 3 = „prawie codziennie”. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 21, gdzie 0 oznacza brak niepokoju, a 27 to silny niepokój. Ankieta zostanie zrealizowana tylko jeden raz na osobę w czasie trwania badania.
Do 8 miesięcy
Opiekunowie uczestników z CHM: ocena reakcji opiekuna (CRA).
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
Caregiver Reaction Assessment to 24-itemowe narzędzie oceniające pozytywne i negatywne aspekty sprawowania opieki (szacunek, brak wsparcia rodziny, finanse, harmonogram, stan zdrowia). Każdy element oceniany jest w skali od 1 do 4. 1 (wcale) 2 (nieco) 3 (raczej trochę) 4 (całkowicie). Ankieta zostanie zrealizowana tylko jeden raz na osobę w czasie trwania badania.
Do 8 miesięcy
Opiekunowie uczestników z CHM: wynik wydajności pracy i upośledzenia aktywności opiekuna (WPAI-CG)
Ramy czasowe: Do 8 miesięcy
WPAI-CG to 6-kwestionariuszowa skala służąca do pomiaru utraconej wydajności pracy i upośledzenia codziennych czynności w ciągu ostatnich siedmiu dni. WPAI daje cztery rodzaje wyników: 1. Absencja 2. Prezenteizm 3. Utrata wydajności pracy 4. Upośledzenie aktywności, w zakresie od 0-100%. Wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie i mniejszą produktywność. Ankieta zostanie zrealizowana tylko jeden raz na osobę w czasie trwania badania.
Do 8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • US-CHM-11722

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroideremia

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj