Un estudio para evaluar los resultados de salud de la coroideremia (CHM)
13 de octubre de 2021 actualizado por: Biogen
Resultados de salud de la coroideremia
Los objetivos principales de este estudio son describir la progresión y la gravedad de la enfermedad por edad en participantes con CHM, evaluar la calidad de vida relacionada con la salud, la utilización de recursos y la productividad laboral, y evaluar la calidad de vida, la productividad laboral y la impacto en las actividades diarias de los cuidadores de participantes con CHM en diferentes etapas de progresión de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
46
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Research Site
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Research Site
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 97239
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes que han sido diagnosticados con CHM. Un mínimo de aproximadamente el 50% de los participantes tendrá un cuidador asociado que participará.
Los médicos participantes inscribirán a los participantes para su inclusión en el estudio.
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Médicos participantes
- Al menos el 60 % del tiempo dedicado a la atención directa del participante.
- Certificado por la junta o elegible con una especialidad en oftalmología, como especialista en retina, especialista en IRD, cirujano de retina.
Participantes pacientes
- Diagnóstico de CHM confirmado mediante pruebas genéticas.
- Incluya cualquier requisito mínimo de gravedad de la enfermedad.
- El participante tiene al menos un registro de medición de la agudeza visual en los últimos 24 meses, O el médico tratante le ha asignado una deficiencia grave de AV de ciego/legalmente ciego mediante el uso de uno de los siguientes métodos: conteo de dedos, movimiento de la mano, percepción de la luz / sin percepción de luz.
Criterios clave de exclusión:
Médicos participantes
a. Los médicos participantes no deben estar afiliados a una organización de gestión aprobada.
Participantes pacientes
a. Participantes que recibieron terapia génica o cualquier otro tratamiento en investigación y participantes que no aceptan el consentimiento informado.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Todos los participantes
Se inscribirán los participantes que hayan sido diagnosticados con CHM.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la progresión de la enfermedad por edad en participantes con CHM
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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Hasta 8 meses
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Mejor agudeza visual corregida por edad
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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La mejor agudeza visual corregida se utilizará como indicador para evaluar la gravedad de la enfermedad.
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Hasta 8 meses
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Participantes con CHM: EuroQol- 5 Dimensión- 5 Nivel (EQ-5D-5L) Puntaje
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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EQ-5D es una medida de salud de autoinforme para la evaluación clínica y económica.
Los participantes completan el cuestionario de 5 niveles (sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves y problemas extremos), 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión) sobre su situación actual. estado de salud.
Una escala única de estado de salud EQ-5D-5L varía de 0 a 100 y se define combinando 1 nivel de cada una de las 5 dimensiones.
Los participantes indican su estado de salud actual marcando en un continuo que va desde 100 (el mejor estado de salud imaginable) hasta 0 (el peor estado de salud imaginable).
El cuestionario se aplicará una sola vez por persona en la duración del estudio.
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Hasta 8 meses
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Participantes con CHM: Puntuación del índice de servicios públicos de salud (HUI3)
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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Health Utilities Index (HUI3) es una familia de sistemas genéricos basados en preferencias para medir el estado de salud integral y la calidad de vida relacionada con la salud (HRQL).
HUI® proporciona evidencia descriptiva sobre múltiples dimensiones del estado de salud, una puntuación para cada dimensión de la salud y una puntuación de CVRS para la salud general.
Las dimensiones de salud incluyen visión, audición, habla, deambulación/movilidad, dolor, destreza, autocuidado, emoción y cognición.
Cada dimensión tiene de 3 a 6 niveles.
Los sistemas HUI® describen casi un millón de estados de salud únicos.
La puntuación HUI3 oscila entre 0,36 (peor) y 1 (mejor).
El cuestionario se aplicará una sola vez por persona en la duración del estudio.
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Hasta 8 meses
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Participantes con CHM: puntaje de productividad laboral y deterioro de la actividad (WPAI)
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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La Productividad Laboral y el Deterioro de la Actividad (WPAI) es una escala de 6 cuestionarios que se utiliza para medir la productividad laboral perdida y el deterioro en las actividades diarias durante los últimos siete días.
El WPAI arroja cuatro tipos de puntajes: 1. Ausentismo 2. Presentismo 3. Pérdida de productividad laboral 4. Deterioro de la actividad, que van desde 0-100%.
Los números más altos indican mayor deterioro y menor productividad.
El cuestionario se aplicará una sola vez por persona en la duración del estudio.
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Hasta 8 meses
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Participantes con CHM: puntuación del Cuestionario de función visual (VFQ-25)
Periodo de tiempo: Dentro de 8 meses
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VFQ-25 es una versión confiable y válida de 25 ítems del Cuestionario de Función Visual del Instituto Nacional del Ojo (NEI-VFQ) de 51 ítems.
Es especialmente útil en entornos como los ensayos clínicos, donde la duración de la entrevista es una consideración crítica.
La puntuación global se deriva del resumen de las puntuaciones derivadas de cada pregunta.
La puntuación total tiene un valor mínimo "0" considerado como la peor funcionalidad visual, y el valor máximo "100" considerado como la mejor funcionalidad visual.
El cuestionario se aplicará una sola vez por persona en la duración del estudio.
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Dentro de 8 meses
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Utilización de recursos en participantes con CHM
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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La utilización de recursos de atención médica se evaluará según la cantidad de visitas al proveedor de atención primaria, visitas a especialistas, visitas de atención de urgencia, visitas a la sala de emergencias (ER), hospitalizaciones y visitas de rehabilitación en los últimos 12 meses cuando se estratifique por todas las causas y relacionadas con CHM.
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Hasta 8 meses
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Cuidadores de participantes con CHM: puntuación de depresión informada por el cuidador mediante el cuestionario de salud del paciente-9 (PHQ-9)
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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PHQ-9 se puede utilizar para detectar o diagnosticar la depresión, así como para medir la gravedad de la depresión.
El PHQ-9 mide la frecuencia de los síntomas de depresión, con ítems calificados en una escala de 4 puntos (en absoluto = 0 a casi todos los días = 3).
La puntuación total oscila entre 0 y 27, donde 0 es sin depresión y 27 es depresión grave.
El cuestionario se aplicará una sola vez por persona en la duración del estudio.
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Hasta 8 meses
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Cuidadores de participantes con CHM: puntaje de ansiedad informado por el cuidador a través del trastorno de ansiedad general-7 (GAD-7)
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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GAD-7 es un cuestionario de 7 ítems que se utiliza para la detección, el diagnóstico, el seguimiento y la medición de la gravedad de la ansiedad.
Cada elemento se puede responder en una escala de 4 puntos que va desde 0 = 'nada seguro' a 3 = 'casi todos los días'.
La puntuación total oscila entre 0 y 21, donde 0 es sin ansiedad y 27 es ansiedad severa.
El cuestionario se aplicará una sola vez por persona en la duración del estudio.
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Hasta 8 meses
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Cuidadores de participantes con CHM: puntuación de la evaluación de reacción del cuidador (CRA)
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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La evaluación de la reacción del cuidador es un instrumento de 24 ítems que evalúa los aspectos positivos y negativos del cuidado (estima, falta de apoyo familiar, finanzas, horario y salud).
Cada elemento se califica en una escala de 1 a 4. 1 (nada) 2 (algo) 3 (bastante) 4 (completamente).
El cuestionario se aplicará una sola vez por persona en la duración del estudio.
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Hasta 8 meses
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Cuidadores de participantes con CHM: puntaje de productividad laboral y deterioro de la actividad del cuidador (WPAI-CG)
Periodo de tiempo: Hasta 8 meses
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WPAI-CG es una escala de 6 cuestionarios utilizada para medir la productividad laboral perdida y el deterioro en las actividades diarias durante los últimos siete días.
El WPAI arroja cuatro tipos de puntajes: 1. Ausentismo 2. Presentismo 3. Pérdida de productividad laboral 4. Deterioro de la actividad, que van desde 0-100%.
Los números más altos indican mayor deterioro y menor productividad.
El cuestionario se aplicará una sola vez por persona en la duración del estudio.
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Hasta 8 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
27 de septiembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
27 de septiembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
11 de febrero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2021
Última verificación
1 de octubre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- US-CHM-11722
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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