En studie for å vurdere choroideremia (CHM) helseresultater
13. oktober 2021 oppdatert av: Biogen
Choroideremia helseutfall
Hovedmålene med denne studien er å beskrive sykdomsprogresjon og alvorlighetsgrad etter alder hos deltakere med CHM, å vurdere helserelatert livskvalitet, ressursutnyttelse og arbeidsproduktivitet, og å vurdere livskvalitet, arbeidsproduktivitet og innvirkning på daglige aktiviteter hos omsorgspersoner til deltakere med CHM i ulike stadier av sykdomsprogresjon.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
46
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Research Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- Research Site
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Forente stater, 33146
- Research Site
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 97239
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere som har fått diagnosen CHM. Minimum ca. 50 % av deltakerne vil ha en tilknyttet omsorgsperson som skal delta.
Deltakende leger vil registrere deltakere for inkludering i studien.
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
Legedeltakere
- Minst 60 % av tiden brukt i direkte deltakeromsorg.
- Styresertifisert eller kvalifisert med en spesialitet i oftalmologi, for eksempel netthinnespesialist, IRD-spesialist, netthinnekirurg.
Pasientdeltakere
- CHM-diagnose bekreftet via genetisk testing.
- Inkluder ethvert minimumskrav til sykdommens alvorlighetsgrad.
- Deltakeren har minst én registrering av synsskarphet i løpet av de siste 24 månedene, ELLER har blitt tildelt av behandlende kliniker som å ha alvorlig VA svekkelse av blinde/lovlig blinde ved å bruke en av følgende metoder: fingertelling, håndbevegelse, lyspersepsjon / ingen lysoppfatning.
Nøkkelekskluderingskriterier:
Legedeltakere
en. Deltakende leger må ikke være tilknyttet en godkjent forvaltningsorganisasjon.
Pasientdeltakere
en. Deltakere som mottok genterapi eller annen undersøkelsesbehandling og deltakere som ikke samtykker i informert samtykke.
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltakere
Deltakere som har fått diagnosen CHM vil bli registrert.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til sykdomsprogresjon etter alder hos deltakere med CHM
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
Inntil 8 måneder
|
|
|
Beste korrigerte synsstyrke etter alder
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
Best korrigert synsskarphet vil bli brukt som en indikator for å vurdere sykdommens alvorlighetsgrad.
|
Inntil 8 måneder
|
|
Deltakere med CHM: EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L) Score
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
EQ-5D er et selvrapporteringsmål for helse for klinisk og økonomisk vurdering.
Deltakerne fullfører spørreskjemaet på 5 nivåer (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer), 5-dimensjons (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon) angående deres nåværende helsetilstand.
En unik EQ-5D-5L helsetilstandsskala varierer fra 0 til 100 og defineres ved å kombinere 1 nivå fra hver av de 5 dimensjonene.
Deltakerne angir sin nåværende helsetilstand ved å markere på et kontinuum som strekker seg fra 100 (best tenkelige helsetilstand) til 0 (dårligst tenkelige helsetilstand).
Spørreskjemaet vil bare bli implementert én gang per person i løpet av studiens varighet.
|
Inntil 8 måneder
|
|
Deltakere med CHM: Health Utilities Index (HUI3) Score
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
Health Utilities Index (HUI3) er en familie av generiske preferansebaserte systemer for måling av omfattende helsestatus og helserelatert livskvalitet (HRQL).
HUI® gir beskrivende bevis på flere dimensjoner av helsestatus, en poengsum for hver dimensjon av helse, og en HRQL-score for generell helse.
Helsedimensjoner inkluderer syn, hørsel, tale, ambulasjon/mobilitet, smerte, fingerferdighet, egenomsorg, følelser og kognisjon.
Hver dimensjon har 3-6 nivåer.
HUI®-systemer beskriver nesten en million unike helsetilstander.
HUI3-poengsum varierer fra 0,36 (dårligst) til 1 (best).
Spørreskjemaet vil bare bli implementert én gang per person i løpet av studiens varighet.
|
Inntil 8 måneder
|
|
Deltakere med CHM: Score for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt (WPAI).
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) er en 6 spørreskjemaskala som brukes til å måle tapt arbeidsproduktivitet og svekkelse i daglige aktiviteter de siste syv dagene.
WPAI gir fire typer skårer: 1. Fravær 2. Tilstedeværelse 3. Arbeidsproduktivitetstap 4. Aktivitetssvikt, som varierer fra 0-100 %.
Høyere tall indikerer større svekkelse og mindre produktivitet.
Spørreskjemaet vil bare bli implementert én gang per person i løpet av studiens varighet.
|
Inntil 8 måneder
|
|
Deltakere med CHM: Visual Function Questionnaire (VFQ-25) Score
Tidsramme: Innen 8 måneder
|
VFQ-25 er en pålitelig og gyldig versjon med 25 elementer av National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ) med 51 elementer.
Det er spesielt nyttig i settinger som kliniske studier, der intervjulengden er en kritisk vurdering.
Den globale poengsummen kommer fra sammendraget av poengsummene fra hvert spørsmål.
Den totale poengsummen har en minimumsverdi "0" betraktet som den dårligste visuelle funksjonaliteten, og maksimumsverdien "100" betraktet som den bedre visuelle funksjonaliteten.
Spørreskjemaet vil bare bli implementert én gang per person i løpet av studiens varighet.
|
Innen 8 måneder
|
|
Ressursutnyttelse hos deltakere med CHM
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
Helseressursutnyttelse vil bli vurdert etter antall besøk hos primærhelsepersonell, spesialistbesøk, akuttbesøk, akuttbesøk, sykehusinnleggelser og rehabiliteringsbesøk i løpet av de siste 12 månedene når det er lagdelt etter alle årsaker og CHM-relatert.
|
Inntil 8 måneder
|
|
Omsorgspersoner for deltakere med CHM: Omsorgsrapportert depresjon via pasienthelsespørreskjema-9 (PHQ-9) Score
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
PHQ-9 kan brukes til å screene for eller diagnostisere depresjon, samt måle alvorlighetsgraden av depresjonen.
PHQ-9 måler frekvensen av depresjonssymptomer, med elementer skåret på en 4-punkts skala (ikke i det hele tatt=0 til nesten hver dag=3).
Totalskåren varierer fra 0-27 der 0 er ingen depresjon og 27 er alvorlig depresjon.
Spørreskjemaet vil bare bli implementert én gang per person i løpet av studiens varighet.
|
Inntil 8 måneder
|
|
Omsorgspersoner til deltakere med CHM: Omsorgsrapportert angst via generell angstlidelse-7 (GAD-7) score
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
GAD-7 er et 7-elements spørreskjema som brukes til screening, diagnostisering, overvåking og måling av alvorlighetsgraden av angst.
Hvert element kan besvares på en 4-punkts skala som går fra 0= 'ikke sikker i det hele tatt' til 3= 'nesten hver dag'.
Totalskåren varierer fra 0-21 der 0 er ingen angst og 27 er alvorlig angst.
Spørreskjemaet vil bare bli implementert én gang per person i løpet av studiens varighet.
|
Inntil 8 måneder
|
|
Caregivers of Participants With CHM: Caregiver Reaction Assessment (CRA) Score
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
Caregiver Reaction Assessment er et 24-elements instrument som vurderer positive og negative aspekter ved omsorg (aktelse, mangel på familiestøtte, økonomi, timeplan og helse).
Hvert element er vurdert på en skala fra 1 til 4. 1 (ikke i det hele tatt) 2 (noe) 3 (ganske mye) 4 (helt).
Spørreskjemaet vil bare bli implementert én gang per person i løpet av studiens varighet.
|
Inntil 8 måneder
|
|
Omsorgspersoner for deltakere med CHM: Score for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt Caregiver (WPAI-CG)
Tidsramme: Inntil 8 måneder
|
WPAI-CG er en 6 spørreskjemaskala som brukes til å måle tapt arbeidsproduktivitet og svekkelse i daglige aktiviteter de siste syv dagene.
WPAI gir fire typer skårer: 1. Fravær 2. Tilstedeværelse 3. Arbeidsproduktivitetstap 4. Aktivitetssvikt, som varierer fra 0-100 %.
Høyere tall indikerer større svekkelse og mindre produktivitet.
Spørreskjemaet vil bare bli implementert én gang per person i løpet av studiens varighet.
|
Inntil 8 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
27. september 2021
Studiet fullført (Faktiske)
27. september 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. februar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. februar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
11. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. oktober 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. oktober 2021
Sist bekreftet
1. oktober 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- US-CHM-11722
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .