Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení zdravotních výsledků choroiderémie (CHM).

13. října 2021 aktualizováno: Biogen

Zdravotní výsledky choroiderémie

Primárními cíli této studie je popsat progresi onemocnění a závažnost podle věku u účastníků s CHM, posoudit kvalitu života související se zdravím, využití zdrojů a produktivitu práce a posoudit kvalitu života, produktivitu práce a dopad na denní aktivity u pečovatelů účastníků s CHM v různých fázích progrese onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

46

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Spojené státy, 33146
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 97239
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, u kterých byla diagnostikována CHM. Minimálně přibližně 50 % účastníků bude mít přidruženého pečovatele, který se zúčastní.

Zúčastnění lékaři zapíší účastníky k zařazení do studie.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Účastníci lékaře

  1. Minimálně 60 % času stráveného v přímé péči o účastníky.
  2. Certifikovaný nebo způsobilý pro specializaci v oftalmologii, jako je specialista na sítnici, specialista na IRD, chirurg sítnice.

Pacientovi účastníci

  1. Diagnóza CHM potvrzena genetickým vyšetřením.
  2. Zahrňte požadavek na minimální závažnost onemocnění.
  3. Účastník má alespoň jeden záznam o měření zrakové ostrosti za posledních 24 měsíců, NEBO byl ošetřujícím lékařem označen jako osoba s těžkým postižením VA nevidomých/právně nevidomých pomocí jedné z následujících metod: počítání prstů, pohyb rukou, vnímání světla / žádné vnímání světla.

Klíčová kritéria vyloučení:

Účastníci lékaře

A. Zúčastnění lékaři nesmí být přidruženi ke schválené řídící organizaci.

Pacientovi účastníci

A. Účastníci, kteří podstoupili genovou terapii nebo jakoukoli jinou výzkumnou léčbu, a účastníci, kteří nesouhlasí s informovaným souhlasem.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni účastníci
Zařazeni budou účastníci, kterým byla diagnostikována CHM.
Jiný: Žádný zásah
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do progrese onemocnění podle věku u účastníků s CHM
Časové okno: Až 8 měsíců
Až 8 měsíců
Nejlépe korigovaná zraková ostrost podle věku
Časové okno: Až 8 měsíců
Nejlepší korigovaná zraková ostrost bude použita jako indikátor pro posouzení závažnosti onemocnění.
Až 8 měsíců
Účastníci s CHM: EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L) Skóre
Časové okno: Až 8 měsíců
EQ-5D je self-report měření zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení. Účastníci vyplní dotazník o 5 úrovních (bez problémů, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy), 5 dimenzích (pohyblivost, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese) týkající se jejich aktuálního stavu. zdravotní stav. Jedinečná stupnice zdravotního stavu EQ-5D-5L se pohybuje od 0 do 100 a je definována kombinací 1 úrovně z každé z 5 dimenzí. Účastníci označují svůj aktuální zdravotní stav označením na kontinuu v rozsahu od 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav) do 0 (nejhorší představitelný zdravotní stav). Dotazník bude za dobu trvání studie implementován pouze jednou na osobu.
Až 8 měsíců
Účastníci s CHM: skóre indexu zdravotních služeb (HUI3).
Časové okno: Až 8 měsíců
Health Utilities Index (HUI3) je skupina obecných systémů založených na preferencích pro měření komplexního zdravotního stavu a kvality života související se zdravím (HRQL). HUI® poskytuje popisné důkazy o různých dimenzích zdravotního stavu, skóre pro každou dimenzi zdraví a skóre HRQL pro celkové zdraví. Zdravotní dimenze zahrnují zrak, sluch, řeč, chůzi/pohyblivost, bolest, obratnost, péči o sebe, emoce a poznávání. Každá dimenze má 3-6 úrovní. Systémy HUI® popisují téměř milion unikátních zdravotních stavů. Skóre HUI3 se pohybuje od 0,36 (nejhorší) do 1 (nejlepší). Dotazník bude za dobu trvání studie implementován pouze jednou na osobu.
Až 8 měsíců
Účastníci s CHM: skóre pracovní produktivity a zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Až 8 měsíců
Snížení produktivity práce a aktivity (WPAI) je 6 dotazníková škála používaná k měření ztracené produktivity práce a zhoršení každodenních činností za posledních sedm dní. WPAI poskytuje čtyři typy skóre: 1. Absence 2. Prezentace 3. Ztráta produktivity práce 4. Snížení aktivity v rozmezí 0-100 %. Vyšší čísla znamenají větší poškození a nižší produktivitu. Dotazník bude za dobu trvání studie implementován pouze jednou na osobu.
Až 8 měsíců
Účastníci s CHM: Skóre vizuálního funkčního dotazníku (VFQ-25).
Časové okno: Do 8 měsíců
VFQ-25 je spolehlivá a platná 25položková verze 51položkového dotazníku National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ). Je to užitečné zejména v prostředích, jako jsou klinické studie, kde je rozhodujícím faktorem délka rozhovoru. Globální skóre se odvozuje ze souhrnu skóre získaných z každé otázky. Celkové skóre má minimální hodnotu „0“, která je považována za nejhorší vizuální funkcionalitu, a maximální hodnotu „100“ považuje za lepší vizuální funkcionalitu. Dotazník bude za dobu trvání studie implementován pouze jednou na osobu.
Do 8 měsíců
Využití zdrojů u účastníků s CHM
Časové okno: Až 8 měsíců
Využití zdrojů zdravotní péče bude posuzováno podle počtu návštěv poskytovatele primární péče, návštěv specialistů, návštěv urgentní péče, návštěv na pohotovosti (ER), hospitalizací a rehabilitačních návštěv za posledních 12 měsíců, bude-li stratifikováno podle všech příčin a souvisejících CHM.
Až 8 měsíců
Pečovatelé účastníků s CHM: Pečovatelem hlášená deprese prostřednictvím dotazníku o zdraví pacienta-9 (PHQ-9) skóre
Časové okno: Až 8 měsíců
PHQ-9 lze použít ke screeningu nebo diagnostice deprese a také k měření závažnosti deprese. PHQ-9 měří frekvenci příznaků deprese s položkami hodnocenými na 4bodové škále (vůbec ne=0 až téměř každý den=3). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 27, kde 0 je žádná deprese a 27 je těžká deprese. Dotazník bude za dobu trvání studie implementován pouze jednou na osobu.
Až 8 měsíců
Pečovatelé účastníků s CHM: Pečovatelem hlášená úzkost prostřednictvím obecné úzkostné poruchy-7 (GAD-7) skóre
Časové okno: Až 8 měsíců
GAD-7 je 7-položkový dotazník, který se používá pro screening, diagnostiku, monitorování a měření závažnosti úzkosti. Na každou položku lze odpovědět na 4bodové škále od 0= „vůbec si nejsem jistý“ do 3= „téměř každý den“. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 21, kde 0 je žádná úzkost a 27 je těžká úzkost. Dotazník bude za dobu trvání studie implementován pouze jednou na osobu.
Až 8 měsíců
Pečovatelé účastníků s CHM: skóre hodnocení reakce pečovatele (CRA).
Časové okno: Až 8 měsíců
Caregiver Reaction Assessment je 24-položkový nástroj, který hodnotí pozitivní a negativní aspekty péče (úcta, nedostatek podpory rodiny, finance, rozvrh a zdraví). Každá položka je hodnocena na stupnici od 1 do 4. 1 (vůbec ne) 2 (poněkud) 3 (dost málo) 4 (úplně). Dotazník bude za dobu trvání studie implementován pouze jednou na osobu.
Až 8 měsíců
Pečovatelé účastníků s CHM: Skóre pečovatele o zhoršení pracovní produktivity a aktivity (WPAI-CG)
Časové okno: Až 8 měsíců
WPAI-CG je 6 dotazníková škála používaná k měření ztracené produktivity práce a zhoršení každodenních činností za posledních sedm dní. WPAI poskytuje čtyři typy skóre: 1. Absence 2. Prezentace 3. Ztráta produktivity práce 4. Snížení aktivity v rozmezí 0-100 %. Vyšší čísla znamenají větší poškození a nižší produktivitu. Dotazník bude za dobu trvání studie implementován pouze jednou na osobu.
Až 8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

27. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

27. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

11. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • US-CHM-11722

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit