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Une étude pour évaluer les résultats de santé de la choroïdérémie (CHM)

13 octobre 2021 mis à jour par: Biogen

Résultats sur la santé de la choroïdérémie

Les principaux objectifs de cette étude sont de décrire la progression et la gravité de la maladie selon l'âge chez les participants atteints de CHM, d'évaluer la qualité de vie liée à la santé, l'utilisation des ressources et la productivité au travail, et d'évaluer la qualité de vie, la productivité au travail et impact sur les activités quotidiennes des soignants des participants atteints de CHM à différents stades de progression de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

46

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, États-Unis, 33146
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 97239
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants ayant reçu un diagnostic de CHM. Un minimum d'environ 50 % des participants auront un soignant associé qui participera.

Les médecins participants inscriront les participants pour inclusion dans l'étude.

La description

Critères d'inclusion clés :

Participants médecins

  1. Au moins 60 % du temps consacré aux soins directs des participants.
  2. Certifié par le conseil ou éligible avec une spécialité en ophtalmologie, telle que spécialiste de la rétine, spécialiste de l'IRD, chirurgien de la rétine.

Patients participants

  1. Diagnostic CHM confirmé par des tests génétiques.
  2. Inclure toute exigence minimale de gravité de la maladie.
  3. Le participant a au moins un enregistrement de mesure de l'acuité visuelle au cours des 24 derniers mois, OU a été désigné par le clinicien traitant comme ayant une déficience grave de l'AV des aveugles/légalement aveugles en utilisant l'une des méthodes suivantes : comptage des doigts, mouvement de la main, perception de la lumière / pas de perception lumineuse.

Critères d'exclusion clés :

Participants médecins

un. Les médecins participants ne doivent pas être affiliés à un organisme de gestion agréé.

Patients participants

un. Les participants qui ont reçu une thérapie génique ou tout autre traitement expérimental et les participants qui n'acceptent pas le consentement éclairé.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tous les participants
Les participants qui ont reçu un diagnostic de CHM seront inscrits.
Autre: Aucune intervention
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de progression de la maladie selon l'âge chez les participants atteints de CHM
Délai: Jusqu'à 8 mois
Jusqu'à 8 mois
Meilleure acuité visuelle corrigée par âge
Délai: Jusqu'à 8 mois
La meilleure acuité visuelle corrigée sera utilisée comme indicateur pour évaluer la gravité de la maladie.
Jusqu'à 8 mois
Participants avec CHM : Score EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L)
Délai: Jusqu'à 8 mois
EQ-5D est une mesure d'auto-évaluation de la santé pour l'évaluation clinique et économique. Les participants remplissent le questionnaire à 5 niveaux (aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes) et à 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression) concernant leur état de santé. Une échelle unique d'état de santé EQ-5D-5L va de 0 à 100 et est définie en combinant 1 niveau de chacune des 5 dimensions. Les participants indiquent leur état de santé actuel en marquant sur un continuum allant de 100 (meilleur état de santé imaginable) à 0 (pire état de santé imaginable). Le questionnaire ne sera mis en œuvre qu'une seule fois par personne pendant la durée de l'étude.
Jusqu'à 8 mois
Participants avec CHM: score de l'indice de l'état de santé (HUI3)
Délai: Jusqu'à 8 mois
Health Utilities Index (HUI3) est une famille de systèmes génériques basés sur les préférences pour mesurer l'état de santé global et la qualité de vie liée à la santé (HRQL). HUI® fournit des preuves descriptives sur plusieurs dimensions de l'état de santé, un score pour chaque dimension de la santé et un score HRQL pour la santé globale. Les dimensions de la santé comprennent la vision, l'ouïe, la parole, la marche/mobilité, la douleur, la dextérité, les soins personnels, les émotions et la cognition. Chaque dimension a 3 à 6 niveaux. Les systèmes HUI® décrivent près d'un million d'états de santé uniques. Le score HUI3 varie de 0,36 (le pire) à 1 (le meilleur). Le questionnaire ne sera mis en œuvre qu'une seule fois par personne pendant la durée de l'étude.
Jusqu'à 8 mois
Participants avec CHM : score de productivité au travail et de déficience liée à l'activité (WPAI)
Délai: Jusqu'à 8 mois
Le Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) est une échelle de 6 questionnaires utilisée pour mesurer la perte de productivité au travail et la dégradation des activités quotidiennes au cours des sept derniers jours. Le WPAI donne quatre types de scores : 1. Absentéisme 2. Présentéisme 3. Perte de productivité au travail 4. Activité réduite, allant de 0 à 100 %. Des nombres plus élevés indiquent une plus grande déficience et moins de productivité. Le questionnaire ne sera mis en œuvre qu'une seule fois par personne pendant la durée de l'étude.
Jusqu'à 8 mois
Participants avec CHM : score du questionnaire sur la fonction visuelle (VFQ-25)
Délai: Dans les 8 mois
VFQ-25 est une version fiable et valide de 25 éléments du questionnaire de 51 éléments sur la fonction visuelle du National Eye Institute (NEI-VFQ). Il est particulièrement utile dans des contextes tels que les essais cliniques, où la durée de l'entretien est un facteur critique. Le score global découle du résumé des scores découlant de chaque question. Le score total a une valeur minimale "0" considérée comme la pire fonctionnalité visuelle, et la valeur maximale "100" considérée comme la meilleure fonctionnalité visuelle. Le questionnaire ne sera mis en œuvre qu'une seule fois par personne pendant la durée de l'étude.
Dans les 8 mois
Utilisation des ressources chez les participants avec CHM
Délai: Jusqu'à 8 mois
L'utilisation des ressources de soins de santé sera évaluée en fonction du nombre de visites de prestataires de soins primaires, de visites de spécialistes, de visites de soins d'urgence, de visites aux urgences, d'hospitalisations et de visites de réadaptation au cours des 12 derniers mois, lorsqu'elles sont stratifiées par toutes causes et liées au CHM.
Jusqu'à 8 mois
Soignants des participants avec CHM : score de dépression signalé par le soignant via le questionnaire de santé du patient-9 (PHQ-9)
Délai: Jusqu'à 8 mois
Le PHQ-9 peut être utilisé pour dépister ou diagnostiquer la dépression, ainsi que pour mesurer la gravité de la dépression. Le PHQ-9 mesure la fréquence des symptômes de dépression, avec des éléments notés sur une échelle de 4 points (pas du tout = 0 à presque tous les jours = 3). Le score total varie de 0 à 27, où 0 correspond à l'absence de dépression et 27 à une dépression sévère. Le questionnaire ne sera mis en œuvre qu'une seule fois par personne pendant la durée de l'étude.
Jusqu'à 8 mois
Soignants des participants avec CHM : Score d'anxiété déclaré par le soignant via le trouble d'anxiété général-7 (GAD-7)
Délai: Jusqu'à 8 mois
GAD-7 est un questionnaire en 7 points qui est utilisé pour le dépistage, le diagnostic, la surveillance et la mesure de la sévérité de l'anxiété. Chaque item peut être répondu sur une échelle de 4 points allant de 0= "pas sûr du tout" à 3= "presque tous les jours". Le score total varie de 0 à 21, où 0 correspond à aucune anxiété et 27 à une anxiété sévère. Le questionnaire ne sera mis en œuvre qu'une seule fois par personne pendant la durée de l'étude.
Jusqu'à 8 mois
Soignants des participants avec CHM : score d'évaluation de la réaction des soignants (CRA)
Délai: Jusqu'à 8 mois
Caregiver Reaction Assessment est un instrument de 24 items évaluant les aspects positifs et négatifs de la prestation de soins (estime, manque de soutien familial, finances, horaire et santé). Chaque item est noté sur une échelle de 1 à 4. 1 (pas du tout) 2 (un peu) 3 (assez) 4 (tout à fait). Le questionnaire ne sera mis en œuvre qu'une seule fois par personne pendant la durée de l'étude.
Jusqu'à 8 mois
Soignants des participants avec CHM : Score de la productivité au travail et de l'activité avec facultés affaiblies (WPAI-CG)
Délai: Jusqu'à 8 mois
WPAI-CG est une échelle à 6 questionnaires utilisée pour mesurer la perte de productivité au travail et la dégradation des activités quotidiennes au cours des sept derniers jours. Le WPAI donne quatre types de scores : 1. Absentéisme 2. Présentéisme 3. Perte de productivité au travail 4. Activité réduite, allant de 0 à 100 %. Des nombres plus élevés indiquent une plus grande déficience et moins de productivité. Le questionnaire ne sera mis en œuvre qu'une seule fois par personne pendant la durée de l'étude.
Jusqu'à 8 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

27 septembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

27 septembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2021

Première publication (Réel)

11 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 octobre 2021

Dernière vérification

1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • US-CHM-11722

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur http://clinicalresearch.biogen.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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