En studie för att bedöma choroideremia (CHM) hälsoresultat
13 oktober 2021 uppdaterad av: Biogen
Choroideremi Hälsoresultat
De primära målen för denna studie är att beskriva sjukdomsprogression och svårighetsgrad efter ålder hos deltagare med CHM, att bedöma hälsorelaterad livskvalitet, resursutnyttjande och arbetsproduktivitet, och att bedöma livskvalitet, arbetsproduktivitet och påverkan på dagliga aktiviteter hos vårdgivare till deltagare med CHM i olika stadier av sjukdomsprogression.
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
46
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Research Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- Research Site
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Förenta staterna, 33146
- Research Site
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 97239
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare som har fått diagnosen CHM. Minst cirka 50 % av deltagarna kommer att ha en associerad vårdgivare som kommer att delta.
Deltagande läkare kommer att registrera deltagare för inkludering i studien.
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Läkare deltagare
- Minst 60 % av tiden som spenderas i direkt deltagarevård.
- Styrelsecertifierad eller kvalificerad med en specialitet i oftalmologi, såsom retinalspecialist, IRD-specialist, retinalkirurg.
Patientdeltagare
- CHM-diagnos bekräftad genom genetisk testning.
- Inkludera eventuella minimala krav på sjukdomens svårighetsgrad.
- Deltagaren har minst en registrering av synskärpa mätt under de senaste 24 månaderna, ELLER har tilldelats av den behandlande läkaren att ha allvarlig VA-nedsättning av blinda/lagligt blinda genom att använda en av följande metoder: fingerräkning, handrörelse, ljusuppfattning / ingen ljusuppfattning.
Viktiga uteslutningskriterier:
Läkare deltagare
a. Deltagande läkare får inte vara anslutna till en godkänd förvaltningsorganisation.
Patientdeltagare
a. Deltagare som fått genterapi eller någon annan undersökningsbehandling och deltagare som inte samtycker till informerat samtycke.
OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Alla deltagare
Deltagare som har diagnostiserats med CHM kommer att registreras.
|
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tid till sjukdomsprogression efter ålder hos deltagare med CHM
Tidsram: Upp till 8 månader
|
Upp till 8 månader
|
|
|
Bästa korrigerade synskärpan efter ålder
Tidsram: Upp till 8 månader
|
Bästa korrigerade synskärpa kommer att användas som en indikator för att bedöma sjukdomens svårighetsgrad.
|
Upp till 8 månader
|
|
Deltagare med CHM: EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L) Score
Tidsram: Upp till 8 månader
|
EQ-5D är ett självrapporterande hälsomått för klinisk och ekonomisk bedömning.
Deltagarna fyller i frågeformuläret på fem nivåer (inga problem, små problem, måttliga problem, svåra problem och extrema problem), femdimensionellt (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression) angående deras nuvarande hälsotillstånd.
En unik EQ-5D-5L hälsotillståndsskala sträcker sig från 0 till 100 och definieras genom att kombinera en nivå från var och en av de 5 dimensionerna.
Deltagarna anger sitt nuvarande hälsotillstånd genom att markera på ett kontinuum som sträcker sig från 100 (bästa tänkbara hälsotillstånd) till 0 (sämsta tänkbara hälsotillstånd).
Enkäten kommer endast att implementeras en gång per person under studietiden.
|
Upp till 8 månader
|
|
Deltagare med CHM: Health Utilities Index (HUI3) Score
Tidsram: Upp till 8 månader
|
Health Utilities Index (HUI3) är en familj av generiska preferensbaserade system för att mäta omfattande hälsotillstånd och hälsorelaterad livskvalitet (HRQL).
HUI® ger beskrivande bevis på flera dimensioner av hälsotillstånd, ett poängtal för varje dimension av hälsa och ett HRQL-poäng för övergripande hälsa.
Hälsodimensioner inkluderar syn, hörsel, tal, ambulation/rörlighet, smärta, fingerfärdighet, egenvård, känslor och kognition.
Varje dimension har 3-6 nivåer.
HUI®-system beskriver nästan en miljon unika hälsotillstånd.
HUI3-poäng varierar från 0,36 (sämst) till 1 (bäst).
Enkäten kommer endast att implementeras en gång per person under studietiden.
|
Upp till 8 månader
|
|
Deltagare med CHM: Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) Score
Tidsram: Upp till 8 månader
|
Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) är en 6 frågeformulärskala som används för att mäta förlorad arbetsproduktivitet och nedsättning i dagliga aktiviteter under de senaste sju dagarna.
WPAI ger fyra typer av poäng: 1. Frånvaro 2. Presenteesism 3. Arbetsproduktivitetsförlust 4. Aktivitetsnedsättning, från 0-100 %.
Högre siffror indikerar större funktionsnedsättning och lägre produktivitet.
Enkäten kommer endast att implementeras en gång per person under studietiden.
|
Upp till 8 månader
|
|
Deltagare med CHM: Visual Function Questionnaire (VFQ-25) Score
Tidsram: Inom 8 månader
|
VFQ-25 är en pålitlig och giltig version med 25 artiklar av National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ) med 51 artiklar.
Det är särskilt användbart i miljöer som kliniska prövningar, där intervjulängden är en avgörande faktor.
Den globala poängen kommer från sammanfattningen av poängen från varje fråga.
Den totala poängen har ett lägsta värde "0" som anses vara den sämsta visuella funktionaliteten, och det maximala värdet "100" anses vara den bättre visuella funktionaliteten.
Enkäten kommer endast att implementeras en gång per person under studietiden.
|
Inom 8 månader
|
|
Resursutnyttjande hos deltagare med CHM
Tidsram: Upp till 8 månader
|
Utnyttjandet av resurserna i vården kommer att bedömas utifrån antalet besök hos primärvårdsgivaren, specialistbesök, akuta vårdbesök, akutmottagningsbesök, sjukhusinläggningar och rehabiliteringsbesök under de senaste 12 månaderna när de är stratifierade efter alla orsaker och CHM-relaterat.
|
Upp till 8 månader
|
|
Vårdgivare till deltagare med CHM: Vårdgivare-rapporterad depression via Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) Poäng
Tidsram: Upp till 8 månader
|
PHQ-9 kan användas för att screena för eller diagnostisera depression, samt mäta depressionens svårighetsgrad.
PHQ-9 mäter frekvensen av depressionssymtom, med objekt som poängsätts på en 4-gradig skala (inte alls=0 till nästan varje dag=3).
Den totala poängen varierar från 0-27 där 0 är ingen depression och 27 är svår depression.
Enkäten kommer endast att implementeras en gång per person under studietiden.
|
Upp till 8 månader
|
|
Vårdgivare till deltagare med CHM: Vårdgivare-rapporterad ångest via allmän ångestsyndrom-7 (GAD-7) poäng
Tidsram: Upp till 8 månader
|
GAD-7 är ett frågeformulär med 7 punkter som används för att screena, diagnostisera, övervaka och mäta hur allvarlig ångest är.
Varje punkt kan besvaras på en 4-gradig skala som går från 0= 'inte alls säker' till 3= 'nästan varje dag'.
Totalpoängen sträcker sig från 0-21 där 0 är ingen ångest och 27 är svår ångest.
Enkäten kommer endast att implementeras en gång per person under studietiden.
|
Upp till 8 månader
|
|
Caregivers of Participants With CHM: Caregiver Reaction Assessment (CRA) Score
Tidsram: Upp till 8 månader
|
Caregiver Reaction Assessment är ett instrument med 24 punkter som bedömer positiva och negativa aspekter av omsorgen (aktning, brist på familjestöd, ekonomi, schema och hälsa).
Varje föremål är betygsatt på en skala från 1 till 4. 1 (inte alls) 2 (något) 3 (ganska lite) 4 (helt).
Enkäten kommer endast att implementeras en gång per person under studietiden.
|
Upp till 8 månader
|
|
Vårdgivare till deltagare med CHM: Poäng för arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning Caregiver (WPAI-CG)
Tidsram: Upp till 8 månader
|
WPAI-CG är en 6 frågeformulärskala som används för att mäta förlorad arbetsproduktivitet och försämring i dagliga aktiviteter under de senaste sju dagarna.
WPAI ger fyra typer av poäng: 1. Frånvaro 2. Presenteesism 3. Arbetsproduktivitetsförlust 4. Aktivitetsnedsättning, från 0-100 %.
Högre siffror indikerar större funktionsnedsättning och lägre produktivitet.
Enkäten kommer endast att implementeras en gång per person under studietiden.
|
Upp till 8 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
27 september 2021
Avslutad studie (Faktisk)
27 september 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 februari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 februari 2021
Första postat (Faktisk)
11 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 oktober 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 oktober 2021
Senast verifierad
1 oktober 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- US-CHM-11722
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
I enlighet med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .