Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til vurdering af choroideremia (CHM) sundhedsresultater

13. oktober 2021 opdateret af: Biogen

Choroideremia sundhedsresultater

De primære mål med denne undersøgelse er at beskrive sygdomsprogression og sværhedsgrad efter alder hos deltagere med CHM, at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet, ressourceudnyttelse og arbejdsproduktivitet og at vurdere livskvalitet, arbejdsproduktivitet og indflydelse på daglige aktiviteter hos pårørende til deltagere med CHM på forskellige stadier af sygdomsprogression.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

46

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 97239
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der har fået diagnosen CHM. Minimum cirka 50 % af deltagerne vil have en tilknyttet omsorgsperson, som vil deltage.

Deltagende læger vil tilmelde deltagere til inklusion i undersøgelsen.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Læge deltagere

  1. Mindst 60 % af tiden brugt i direkte deltagerpleje.
  2. Board-certificeret eller kvalificeret med en specialitet i oftalmologi, såsom nethindespecialist, IRD-specialist, nethindekirurg.

Patient deltagere

  1. CHM diagnose bekræftet via genetisk testning.
  2. Medtag ethvert minimumskrav til sygdomssværhedsgrad.
  3. Deltageren har mindst én registrering af synsskarphedsmåling inden for de seneste 24 måneder, ELLER er blevet tildelt af den behandlende kliniker som havende alvorlig VA-svækkelse af blinde/lovligt blinde ved at bruge en af ​​følgende metoder: fingertælling, håndbevægelse, lysopfattelse / ingen lysopfattelse.

Nøgleekskluderingskriterier:

Læge deltagere

en. Deltagende læger må ikke være tilknyttet en godkendt ledelsesorganisation.

Patient deltagere

en. Deltagere, der modtog genterapi eller anden undersøgelsesbehandling, og deltagere, der ikke accepterer informeret samtykke.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alle deltagere
Deltagere, der er blevet diagnosticeret med CHM, vil blive tilmeldt.
Andet: Ingen indgriben
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til sygdomsprogression efter alder hos deltagere med CHM
Tidsramme: Op til 8 måneder
Op til 8 måneder
Bedste korrigerede synsstyrke efter alder
Tidsramme: Op til 8 måneder
Bedst korrigeret synsstyrke vil blive brugt som en indikator til at vurdere sygdommens sværhedsgrad.
Op til 8 måneder
Deltagere med CHM: EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L) Score
Tidsramme: Op til 8 måneder
EQ-5D er et selvrapporteringsmål for sundhed til klinisk og økonomisk vurdering. Deltagerne udfylder 5-niveaus (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer), 5-dimensions (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression) spørgeskema vedrørende deres nuværende sundhedstilstand. En unik EQ-5D-5L sundhedstilstandsskala går fra 0 til 100 og defineres ved at kombinere 1 niveau fra hver af de 5 dimensioner. Deltagerne angiver deres nuværende sundhedstilstand ved at markere på et kontinuum, der spænder fra 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand) til 0 (værst tænkelige sundhedstilstand). Spørgeskemaet vil kun blive implementeret én gang pr. person i undersøgelsens varighed.
Op til 8 måneder
Deltagere med CHM: Health Utilities Index (HUI3) Score
Tidsramme: Op til 8 måneder
Health Utilities Index (HUI3) er en familie af generiske præferencebaserede systemer til måling af omfattende sundhedsstatus og sundhedsrelateret livskvalitet (HRQL). HUI® giver beskrivende dokumentation for flere dimensioner af sundhedsstatus, en score for hver dimension af sundhed og en HRQL-score for overordnet sundhed. Sundhedsdimensioner omfatter syn, hørelse, tale, ambulation/mobilitet, smerte, fingerfærdighed, egenomsorg, følelser og kognition. Hver dimension har 3-6 niveauer. HUI®-systemer beskriver næsten en million unikke sundhedstilstande. HUI3-score går fra 0,36 (dårligst) til 1 (bedst). Spørgeskemaet vil kun blive implementeret én gang pr. person i undersøgelsens varighed.
Op til 8 måneder
Deltagere med CHM: Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) Score
Tidsramme: Op til 8 måneder
Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) er en 6 spørgeskemaskala, der bruges til at måle tabt arbejdsproduktivitet og svækkelse i daglige aktiviteter i løbet af de seneste syv dage. WPAI'en giver fire typer score: 1. Fravær 2. Tilstedeværelse 3. Tab af arbejdsproduktivitet 4. Aktivitetsnedsættelse, der spænder fra 0-100%. Højere tal indikerer større værdiforringelse og mindre produktivitet. Spørgeskemaet vil kun blive implementeret én gang pr. person i undersøgelsens varighed.
Op til 8 måneder
Deltagere med CHM: Visual Function Questionnaire (VFQ-25) Score
Tidsramme: Inden for 8 måneder
VFQ-25 er en pålidelig og gyldig 25-element version af 51-element National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ). Det er især nyttigt i omgivelser som kliniske forsøg, hvor interviewlængden er en kritisk overvejelse. Den globale score stammer fra opsummeringen af ​​de score, der stammer fra hvert spørgsmål. Den samlede score har en minimumsværdi "0" betragtet som den dårligste visuelle funktionalitet, og den maksimale værdi "100" betragtet som den bedre visuelle funktionalitet. Spørgeskemaet vil kun blive implementeret én gang pr. person i undersøgelsens varighed.
Inden for 8 måneder
Ressourceudnyttelse hos deltagere med CHM
Tidsramme: Op til 8 måneder
Udnyttelse af sundhedsressourcer vil blive vurderet ud fra antallet af besøg hos primære udbydere, specialistbesøg, akutte plejebesøg, skadestuebesøg, hospitalsindlæggelser og rehabiliteringsbesøg i de seneste 12 måneder, når de er stratificeret efter alle årsager og CHM-relateret.
Op til 8 måneder
Omsorgspersoner for deltagere med CHM: Caregiver-rapporteret depression via Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) Score
Tidsramme: Op til 8 måneder
PHQ-9 kan bruges til at screene for eller diagnosticere depression, samt måle sværhedsgraden af ​​depression. PHQ-9 måler hyppigheden af ​​depressionssymptomer med punkter scoret på en 4-punkts skala (slet ikke = 0 til næsten hver dag = 3). Den samlede score spænder fra 0-27, hvor 0 er ingen depression og 27 er svær depression. Spørgeskemaet vil kun blive implementeret én gang pr. person i undersøgelsens varighed.
Op til 8 måneder
Omsorgspersoner for deltagere med CHM: Caregiver-rapporteret angst via generel angstlidelse-7 (GAD-7) score
Tidsramme: Op til 8 måneder
GAD-7 er et spørgeskema med 7 punkter, der bruges til screening, diagnosticering, overvågning og måling af angstens sværhedsgrad. Hvert emne kan besvares på en 4-punkts skala, der går fra 0= 'slet ikke sikker' til 3= 'næsten hver dag'. Den samlede score spænder fra 0-21, hvor 0 er ingen angst og 27 er svær angst. Spørgeskemaet vil kun blive implementeret én gang pr. person i undersøgelsens varighed.
Op til 8 måneder
Caregivers of Participants With CHM: Caregiver Reaction Assessment (CRA) Score
Tidsramme: Op til 8 måneder
Caregiver Reaction Assessment er et instrument med 24 elementer, der vurderer positive og negative aspekter af omsorgsydelser (agtelse, manglende familiestøtte, økonomi, tidsplan og helbred). Hvert emne er bedømt på en skala fra 1 til 4. 1 (slet ikke) 2 (noget) 3 (ganske lidt) 4 (helt). Spørgeskemaet vil kun blive implementeret én gang pr. person i undersøgelsens varighed.
Op til 8 måneder
Omsorgspersoner for deltagere med CHM: Score for arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse Caregiver (WPAI-CG)
Tidsramme: Op til 8 måneder
WPAI-CG er en 6 spørgeskemaskala, der bruges til at måle tabt arbejdsproduktivitet og svækkelse i daglige aktiviteter i løbet af de seneste syv dage. WPAI'en giver fire typer score: 1. Fravær 2. Tilstedeværelse 3. Tab af arbejdsproduktivitet 4. Aktivitetsnedsættelse, der spænder fra 0-100%. Højere tal indikerer større værdiforringelse og mindre produktivitet. Spørgeskemaet vil kun blive implementeret én gang pr. person i undersøgelsens varighed.
Op til 8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

27. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • US-CHM-11722

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Choroideræmi

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner