Um estudo para avaliar os resultados de saúde da coroideremia (CHM)
13 de outubro de 2021 atualizado por: Biogen
Resultados de saúde da coroideremia
Os principais objetivos deste estudo são descrever a progressão e a gravidade da doença por idade em participantes com CHM, avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde, a utilização de recursos e a produtividade no trabalho e avaliar a qualidade de vida, produtividade no trabalho e impacto nas atividades diárias em cuidadores de participantes com CHM em diferentes estágios de progressão da doença.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
46
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Research Site
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Research Site
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 97239
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes que foram diagnosticados com CHM. Um mínimo de aproximadamente 50% dos participantes terá um cuidador associado que participará.
Os médicos participantes inscreverão os participantes para inclusão no estudo.
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Médicos Participantes
- Pelo menos 60% do tempo gasto no atendimento direto ao participante.
- Certificado pelo Conselho ou qualificado com uma Especialidade em Oftalmologia, como Especialista em Retina, Especialista em IRD, Cirurgião em Retina.
Pacientes Participantes
- Diagnóstico de CHM confirmado por meio de teste genético.
- Inclua qualquer requisito mínimo de gravidade da doença.
- O participante tem pelo menos um registro de medição da acuidade visual nos últimos 24 meses, OU foi atribuído pelo médico assistente como tendo comprometimento AV grave de cego/legalmente cego usando um dos seguintes métodos: contagem de dedos, movimento da mão, percepção de luz / sem percepção de luz.
Principais Critérios de Exclusão:
Médicos Participantes
a. Os médicos participantes não devem ser afiliados a uma organização de gerenciamento aprovada.
Pacientes Participantes
a. Participantes que receberam terapia genética ou qualquer outro tratamento experimental e participantes que não concordam com o consentimento informado.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Todos os participantes
Os participantes que foram diagnosticados com CHM serão inscritos.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo para Progressão da Doença por Idade em Participantes com CHM
Prazo: Até 8 meses
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Até 8 meses
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Melhor Acuidade Visual Corrigida por Idade
Prazo: Até 8 meses
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A melhor acuidade visual corrigida será utilizada como um indicador para avaliar a gravidade da doença.
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Até 8 meses
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Participantes com CHM: Pontuação EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L)
Prazo: Até 8 meses
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EQ-5D é uma medida de auto-relato de saúde para avaliação clínica e econômica.
Os participantes completam o questionário de 5 níveis (sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos), 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão) sobre sua situação atual. quadro clínico.
Uma escala única de estado de saúde EQ-5D-5L varia de 0 a 100 e é definida pela combinação de 1 nível de cada uma das 5 dimensões.
Os participantes indicam seu estado de saúde atual marcando em um continuum que varia de 100 (melhor estado de saúde imaginável) a 0 (pior estado de saúde imaginável).
O questionário será aplicado apenas uma vez por pessoa durante a duração do estudo.
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Até 8 meses
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Participantes com CHM: Pontuação do Índice de Utilidades de Saúde (HUI3)
Prazo: Até 8 meses
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O Health Utilities Index (HUI3) é uma família de sistemas genéricos baseados em preferências para medir o estado de saúde abrangente e a qualidade de vida relacionada à saúde (HRQL).
O HUI® fornece evidências descritivas sobre múltiplas dimensões do estado de saúde, uma pontuação para cada dimensão da saúde e uma pontuação de HRQL para a saúde geral.
As dimensões de saúde incluem visão, audição, fala, deambulação/mobilidade, dor, destreza, autocuidado, emoção e cognição.
Cada dimensão tem de 3 a 6 níveis.
Os sistemas HUI® descrevem quase um milhão de estados de saúde únicos.
A pontuação do HUI3 varia de 0,36 (pior) a 1 (melhor).
O questionário será aplicado apenas uma vez por pessoa durante a duração do estudo.
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Até 8 meses
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Participantes com CHM: Pontuação de Produtividade no Trabalho e Prejuízo na Atividade (WPAI)
Prazo: Até 8 meses
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O Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) é uma escala de 6 questionários usada para medir a perda de produtividade no trabalho e o prejuízo nas atividades diárias nos últimos sete dias.
O WPAI produz quatro tipos de pontuação: 1. Absenteísmo 2. Presenteísmo 3. Perda de produtividade no trabalho 4. Prejuízo na atividade, variando de 0 a 100%.
Números mais altos indicam maior comprometimento e menor produtividade.
O questionário será aplicado apenas uma vez por pessoa durante a duração do estudo.
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Até 8 meses
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Participantes com CHM: Pontuação do Questionário de Função Visual (VFQ-25)
Prazo: Dentro de 8 meses
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O VFQ-25 é uma versão confiável e válida de 25 itens do Questionário de Função Visual do National Eye Institute (NEI-VFQ) de 51 itens.
É especialmente útil em ambientes como ensaios clínicos, onde a duração da entrevista é uma consideração crítica.
A pontuação global deriva do resumo das pontuações derivadas de cada questão.
A pontuação total tem valor mínimo “0” considerado como a pior funcionalidade visual, e o valor máximo “100” considerado como a melhor funcionalidade visual.
O questionário será aplicado apenas uma vez por pessoa durante a duração do estudo.
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Dentro de 8 meses
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Utilização de recursos em participantes com CHM
Prazo: Até 8 meses
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A utilização de recursos de saúde será avaliada pelo número de consultas de cuidados primários, consultas de especialistas, consultas de atendimento de urgência, atendimentos de pronto-socorro (ER), hospitalizações e consultas de reabilitação nos últimos 12 meses, quando estratificada por todas as causas e relacionadas a CHM.
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Até 8 meses
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Cuidadores de participantes com CHM: Depressão relatada pelo cuidador por meio do questionário de saúde do paciente-9 (PHQ-9) Pontuação
Prazo: Até 8 meses
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O PHQ-9 pode ser usado para rastrear ou diagnosticar a depressão, bem como medir a gravidade da depressão.
O PHQ-9 mede a frequência dos sintomas de depressão, com itens pontuados em uma escala de 4 pontos (nunca = 0 a quase todos os dias = 3).
A pontuação total varia de 0 a 27, onde 0 é sem depressão e 27 é depressão grave.
O questionário será aplicado apenas uma vez por pessoa durante a duração do estudo.
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Até 8 meses
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Cuidadores de participantes com CHM: Ansiedade relatada pelo cuidador por meio do Transtorno de Ansiedade Geral-7 (GAD-7) Pontuação
Prazo: Até 8 meses
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O GAD-7 é um questionário de 7 itens usado para triagem, diagnóstico, monitoramento e medição da gravidade da ansiedade.
Cada item pode ser respondido em uma escala de 4 pontos, variando de 0= 'não tenho certeza' a 3= 'quase todos os dias'.
A pontuação total varia de 0 a 21, onde 0 é nenhuma ansiedade e 27 é ansiedade severa.
O questionário será aplicado apenas uma vez por pessoa durante a duração do estudo.
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Até 8 meses
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Cuidadores de participantes com CHM: Pontuação da Avaliação da Reação do Cuidador (CRA)
Prazo: Até 8 meses
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A Caregiver Reaction Assessment é um instrumento de 24 itens que avalia aspectos positivos e negativos da prestação de cuidados (estima, falta de apoio familiar, finanças, horário e saúde).
Cada item é avaliado em uma escala de 1 a 4. 1 (nada) 2 (um pouco) 3 (bastante) 4 (totalmente).
O questionário será aplicado apenas uma vez por pessoa durante a duração do estudo.
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Até 8 meses
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Cuidadores de participantes com CHM: Produtividade no Trabalho e Prejuízo na Atividade do Cuidador (WPAI-CG)
Prazo: Até 8 meses
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WPAI-CG é uma escala de 6 questionários usada para medir a perda de produtividade no trabalho e prejuízo nas atividades diárias nos últimos sete dias.
O WPAI produz quatro tipos de pontuação: 1. Absenteísmo 2. Presenteísmo 3. Perda de produtividade no trabalho 4. Prejuízo na atividade, variando de 0 a 100%.
Números mais altos indicam maior comprometimento e menor produtividade.
O questionário será aplicado apenas uma vez por pessoa durante a duração do estudo.
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Até 8 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
27 de setembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
27 de setembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de fevereiro de 2021
Primeira postagem (Real)
11 de fevereiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de outubro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de outubro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- US-CHM-11722
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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