Исследование по оценке хороидеремии (CHM) последствий для здоровья
13 октября 2021 г. обновлено: Biogen
Результаты хориодемии для здоровья
Основными целями этого исследования являются описание прогрессирования и тяжести заболевания по возрасту у участников с CHM, оценка связанного со здоровьем качества жизни, использования ресурсов и производительности труда, а также оценка качества жизни, производительности труда и влияние на повседневную деятельность лиц, осуществляющих уход за участниками с CHM на разных стадиях прогрессирования заболевания.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
46
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Research Site
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- Research Site
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Соединенные Штаты, 33146
- Research Site
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 97239
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники с диагнозом CHM. Минимум примерно 50% участников будут иметь помощника по уходу, который будет участвовать.
Участвующие врачи будут регистрировать участников для включения в исследование.
Описание
Ключевые критерии включения:
Участники-врачи
- Не менее 60 % времени, потраченного на непосредственный уход за участниками.
- Сертифицированный Советом или имеющий право специалист по офтальмологии, такой как специалист по сетчатке, специалист IRD, ретинальный хирург.
Участники-пациенты
- Диагноз CHM подтвержден генетическим тестированием.
- Включите любые минимальные требования к тяжести заболевания.
- У участника есть по крайней мере одна запись об измерении остроты зрения за последние 24 месяца, ИЛИ лечащий врач присвоил ему серьезное нарушение остроты зрения слепого/слепого с использованием одного из следующих методов: подсчет пальцев, движения рук, светоощущение. / нет светоощущения.
Ключевые критерии исключения:
Участники-врачи
а. Участвующие врачи не должны быть связаны с утвержденной управляющей организацией.
Участники-пациенты
а. Участники, которые прошли генную терапию или любое другое экспериментальное лечение, и участники, которые не согласны с информированным согласием.
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Все участники
Участники, у которых был диагностирован CHM, будут зачислены.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до прогрессирования заболевания по возрасту у участников с CHM
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
До 8 месяцев
|
|
|
Лучшая острота зрения с коррекцией по возрасту
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
Острота зрения с максимальной коррекцией будет использоваться в качестве показателя для оценки тяжести заболевания.
|
До 8 месяцев
|
|
Участники с CHM: оценка EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
EQ-5D — это самостоятельный показатель здоровья для клинической и экономической оценки.
Участники заполняют 5-уровневый (нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и экстремальные проблемы) и 5-уровневый (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия) вопросник относительно их текущего состояния. состояние здоровья.
Уникальная шкала состояния здоровья EQ-5D-5L находится в диапазоне от 0 до 100 и определяется путем объединения 1 уровня каждого из 5 измерений.
Участники указывают свое текущее состояние здоровья, отмечая континуум от 100 (наилучшее вообразимое состояние здоровья) до 0 (наихудшее вообразимое состояние здоровья).
Анкета будет реализована только один раз на человека в течение всего периода исследования.
|
До 8 месяцев
|
|
Участники с CHM: Health Utilities Index (HUI3) Score
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
Health Utilities Index (HUI3) — это семейство общих систем, основанных на предпочтениях, для измерения комплексного состояния здоровья и качества жизни, связанного со здоровьем (HRQL).
HUI® предоставляет описательные данные по нескольким аспектам состояния здоровья, оценку по каждому параметру здоровья и оценку HRQL для общего состояния здоровья.
Показатели здоровья включают зрение, слух, речь, передвижение/подвижность, боль, ловкость, самообслуживание, эмоции и познание.
Каждое измерение имеет от 3 до 6 уровней.
Системы HUI® описывают почти миллион уникальных состояний здоровья.
Оценка HUI3 варьируется от 0,36 (худший) до 1 (лучший).
Анкета будет реализована только один раз на человека в течение всего периода исследования.
|
До 8 месяцев
|
|
Участники с CHM: оценка производительности труда и нарушения активности (WPAI)
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
Производительность труда и нарушение активности (WPAI) представляет собой шкалу из 6 вопросников, используемую для измерения потери производительности труда и ухудшения повседневной деятельности за последние семь дней.
WPAI дает четыре типа оценок: 1. Абсентеизм 2. Презентабельность 3. Снижение производительности труда 4. Нарушение активности в диапазоне от 0 до 100%.
Более высокие числа указывают на большее ухудшение и меньшую продуктивность.
Анкета будет реализована только один раз на человека в течение всего периода исследования.
|
До 8 месяцев
|
|
Участники с CHM: Оценка по опроснику зрительных функций (VFQ-25)
Временное ограничение: В течение 8 месяцев
|
VFQ-25 — это надежная и действительная версия опросника зрительных функций Национального института глаз (NEI-VFQ) из 25 пунктов.
Это особенно полезно в таких условиях, как клинические испытания, где продолжительность интервью имеет решающее значение.
Общая оценка выводится из сводки оценок, полученных по каждому вопросу.
Суммарный балл имеет минимальное значение «0», которое рассматривается как худшая визуальная функциональность, и максимальное значение «100», которое считается лучшей визуальной функциональностью.
Анкета будет реализована только один раз на человека в течение всего периода исследования.
|
В течение 8 месяцев
|
|
Использование ресурсов участниками с CHM
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
Использование медицинских ресурсов будет оцениваться по количеству посещений врача первичной медико-санитарной помощи, посещений специалистов, посещений неотложной медицинской помощи, посещений отделений неотложной помощи (ER), госпитализаций и посещений для реабилитации за последние 12 месяцев при стратификации по всем причинам и связанным с CHM.
|
До 8 месяцев
|
|
Лица, осуществляющие уход за участниками с CHM: Депрессия, о которой сообщает лицо, осуществляющее уход, с помощью опросника здоровья пациента-9 (PHQ-9), оценка
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
PHQ-9 можно использовать для скрининга или диагностики депрессии, а также для измерения тяжести депрессии.
PHQ-9 измеряет частоту симптомов депрессии, при этом пункты оцениваются по 4-балльной шкале (никогда = 0, почти каждый день = 3).
Общий балл колеблется от 0 до 27, где 0 — отсутствие депрессии, а 27 — тяжелая депрессия.
Анкета будет реализована только один раз на человека в течение всего периода исследования.
|
До 8 месяцев
|
|
Лица, осуществляющие уход за участниками с CHM: тревога, о которой сообщает лицо, осуществляющее уход, по шкале общего тревожного расстройства-7 (GAD-7)
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
GAD-7 представляет собой опросник из 7 пунктов, который используется для скрининга, диагностики, мониторинга и измерения тяжести тревоги.
На каждый пункт можно ответить по 4-балльной шкале от 0 = «совсем не уверен» до 3 = «почти каждый день».
Общий балл колеблется от 0 до 21, где 0 означает отсутствие беспокойства, а 27 — сильное беспокойство.
Анкета будет реализована только один раз на человека в течение всего периода исследования.
|
До 8 месяцев
|
|
Опекуны участников с CHM: Оценка реакции опекунов (CRA)
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
Caregiver Reaction Assessment — это инструмент из 24 пунктов, оценивающий положительные и отрицательные аспекты ухода (уважение, отсутствие поддержки со стороны семьи, финансы, расписание и здоровье).
Каждый пункт оценивается по шкале от 1 до 4. 1 (совсем нет) 2 (несколько) 3 (совсем немного) 4 (полностью).
Анкета будет реализована только один раз на человека в течение всего периода исследования.
|
До 8 месяцев
|
|
Лица, осуществляющие уход за участниками с CHM: оценка производительности труда и нарушений активности лиц, осуществляющих уход (WPAI-CG)
Временное ограничение: До 8 месяцев
|
WPAI-CG представляет собой шкалу из 6 анкет, используемую для измерения потери производительности труда и ухудшения повседневной деятельности за последние семь дней.
WPAI дает четыре типа оценок: 1. Абсентеизм 2. Презентабельность 3. Снижение производительности труда 4. Нарушение активности в диапазоне от 0 до 100%.
Более высокие числа указывают на большее ухудшение и меньшую продуктивность.
Анкета будет реализована только один раз на человека в течение всего периода исследования.
|
До 8 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
27 сентября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 сентября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 февраля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 февраля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 февраля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 октября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 октября 2021 г.
Последняя проверка
1 октября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- US-CHM-11722
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на http://clinicalresearch.biogen.com/
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .