Een studie om de gezondheidsresultaten van choroideremie (CHM) te beoordelen
13 oktober 2021 bijgewerkt door: Biogen
Choroideremie Gezondheidsresultaten
De primaire doelstellingen van deze studie zijn het beschrijven van de ziekteprogressie en ernst per leeftijd bij deelnemers met CHM, het beoordelen van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, het gebruik van hulpbronnen en de arbeidsproductiviteit, en het beoordelen van de levenskwaliteit, de arbeidsproductiviteit en de impact op dagelijkse activiteiten bij zorgverleners van deelnemers met CHM in verschillende stadia van ziekteprogressie.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
46
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Research Site
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- Research Site
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Verenigde Staten, 33146
- Research Site
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 97239
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers bij wie de diagnose CHM is gesteld. Minimaal ongeveer 50% van de deelnemers heeft een mantelzorger die meedoet.
Deelnemende artsen zullen deelnemers inschrijven voor opname in het onderzoek.
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Arts deelnemers
- Minstens 60% van de tijd doorgebracht in de directe zorg van de deelnemer.
- Board-gecertificeerd of in aanmerking komend met een specialiteit in oogheelkunde, zoals netvliesspecialist, IRD-specialist, netvlieschirurg.
Geduldige deelnemers
- CHM-diagnose bevestigd via genetische tests.
- Vermeld eventuele minimale vereisten voor de ernst van de ziekte.
- Deelnemer heeft in de afgelopen 24 maanden ten minste één registratie van gezichtsscherptemetingen gehad, OF is door de behandelend clinicus toegewezen als iemand met een ernstige VA-stoornis van blind/wettelijk blind door een van de volgende methoden te gebruiken: tellen van vingers, handbewegingen, lichtwaarneming / geen lichtwaarneming.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
Arts deelnemers
A. Deelnemende artsen mogen niet aangesloten zijn bij een erkende beheerorganisatie.
Geduldige deelnemers
A. Deelnemers die gentherapie of een andere onderzoeksbehandeling hebben gekregen en deelnemers die niet akkoord gaan met geïnformeerde toestemming.
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Alle deelnemers
Deelnemers bij wie CHM is vastgesteld, worden ingeschreven.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot ziekteprogressie per leeftijd bij deelnemers met CHM
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
Tot 8 maanden
|
|
|
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte per leeftijd
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
De best gecorrigeerde gezichtsscherpte zal worden gebruikt als indicator om de ernst van de ziekte te beoordelen.
|
Tot 8 maanden
|
|
Deelnemers met CHM: EuroQol- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L) Score
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
EQ-5D is een zelfgerapporteerde gezondheidsmaat voor klinische en economische beoordeling.
Deelnemers vullen de vragenlijst op 5 niveaus (geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen), 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie) in over hun huidige gezondheidstoestand.
Een unieke gezondheidstoestandschaal van de EQ-5D-5L loopt van 0 tot 100 en wordt gedefinieerd door 1 niveau van elk van de 5 dimensies te combineren.
Deelnemers geven hun huidige gezondheidstoestand aan door te markeren op een continuüm van 100 (best denkbare gezondheidstoestand) tot 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand).
De vragenlijst wordt slechts één keer per persoon in de studieduur uitgevoerd.
|
Tot 8 maanden
|
|
Deelnemers met CHM: Health Utilities Index (HUI3) Score
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
Health Utilities Index (HUI3) is een familie van generieke, op voorkeuren gebaseerde systemen voor het meten van een uitgebreide gezondheidsstatus en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL).
HUI® biedt beschrijvend bewijs over meerdere dimensies van gezondheidsstatus, een score voor elke gezondheidsdimensie en een HRQL-score voor algehele gezondheid.
Gezondheidsdimensies omvatten zicht, gehoor, spraak, lopen/mobiliteit, pijn, behendigheid, zelfzorg, emotie en cognitie.
Elke dimensie heeft 3-6 niveaus.
HUI®-systemen beschrijven bijna een miljoen unieke gezondheidstoestanden.
HUI3-score varieert van 0,36 (slechtste) tot 1 (beste).
De vragenlijst wordt slechts één keer per persoon in de studieduur uitgevoerd.
|
Tot 8 maanden
|
|
Deelnemers met CHM: Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) Score
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
De Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) is een schaal met zes vragenlijsten die wordt gebruikt om verloren werkproductiviteit en beperkingen in dagelijkse activiteiten in de afgelopen zeven dagen te meten.
De WPAI geeft vier soorten scores: 1. Absenteïsme 2. Presenteïsme 3. Verlies van arbeidsproductiviteit 4. Activiteitsbeperking, variërend van 0-100%.
Hogere cijfers duiden op een grotere beperking en lagere productiviteit.
De vragenlijst wordt slechts één keer per persoon in de studieduur uitgevoerd.
|
Tot 8 maanden
|
|
Deelnemers met CHM: Score visuele functievragenlijst (VFQ-25).
Tijdsspanne: Binnen 8 maanden
|
VFQ-25 is een betrouwbare en geldige versie met 25 items van de 51 items tellende National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ).
Het is vooral handig in omgevingen zoals klinische onderzoeken, waar de duur van het interview een kritische overweging is.
De globale score is afgeleid van de samenvatting van de scores die uit elke vraag voortvloeien.
De totale score heeft een minimale waarde "0" die wordt beschouwd als de slechtste visuele functionaliteit, en de maximale waarde "100" die wordt beschouwd als de betere visuele functionaliteit.
De vragenlijst wordt slechts één keer per persoon in de studieduur uitgevoerd.
|
Binnen 8 maanden
|
|
Gebruik van hulpbronnen bij deelnemers met CHM
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen zal worden beoordeeld op basis van het aantal bezoeken aan de eerstelijnszorgverlener, bezoeken aan specialisten, bezoeken aan spoedeisende hulp, bezoeken aan de spoedeisende hulp (SEH), ziekenhuisopnames en revalidatiebezoeken in de afgelopen 12 maanden indien gestratificeerd naar alle oorzaken en CHM-gerelateerd.
|
Tot 8 maanden
|
|
Mantelzorgers van deelnemers met CHM: door zorgverleners gerapporteerde depressie via Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) Score
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
PHQ-9 kan worden gebruikt om depressie te screenen of te diagnosticeren, en om de ernst van depressie te meten.
De PHQ-9 meet de frequentie van depressiesymptomen, waarbij items worden gescoord op een 4-puntsschaal (helemaal niet=0 tot bijna elke dag=3).
De totale score varieert van 0-27 waarbij 0 geen depressie is en 27 ernstige depressie is.
De vragenlijst wordt slechts één keer per persoon in de studieduur uitgevoerd.
|
Tot 8 maanden
|
|
Mantelzorgers van deelnemers met CHM: door zorgverlener gerapporteerde angst via algemene angststoornis-7 (GAD-7)-score
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
GAD-7 is een vragenlijst met 7 items die wordt gebruikt voor het screenen, diagnosticeren, monitoren en meten van de ernst van angst.
Elk item kan worden beantwoord op een 4-puntsschaal die loopt van 0= 'helemaal niet zeker' tot 3= 'bijna elke dag'.
De totaalscore loopt van 0-21, waarbij 0 geen angst is en 27 ernstige angst.
De vragenlijst wordt slechts één keer per persoon in de studieduur uitgevoerd.
|
Tot 8 maanden
|
|
Verzorgers van deelnemers met CHM: Caregiver Reaction Assessment (CRA) Score
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
Caregiver Reaction Assessment is een instrument met 24 items dat positieve en negatieve aspecten van mantelzorg beoordeelt (waardering, gebrek aan steun van familie, financiën, planning en gezondheid).
Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 1 tot 4. 1 (helemaal niet) 2 (enigszins) 3 (vrijwel) 4 (helemaal).
De vragenlijst wordt slechts één keer per persoon in de studieduur uitgevoerd.
|
Tot 8 maanden
|
|
Verzorgers van deelnemers met CHM: Work Productivity and Activity Impairment Caregiver (WPAI-CG) Score
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
|
WPAI-CG is een schaal met zes vragenlijsten die wordt gebruikt om verloren werkproductiviteit en beperkingen in dagelijkse activiteiten gedurende de afgelopen zeven dagen te meten.
De WPAI geeft vier soorten scores: 1. Absenteïsme 2. Presenteïsme 3. Verlies van arbeidsproductiviteit 4. Activiteitsbeperking, variërend van 0-100%.
Hogere cijfers duiden op een grotere beperking en lagere productiviteit.
De vragenlijst wordt slechts één keer per persoon in de studieduur uitgevoerd.
|
Tot 8 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 september 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 september 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 februari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 februari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 februari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 oktober 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 oktober 2021
Laatst geverifieerd
1 oktober 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- US-CHM-11722
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .