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Uno studio per valutare i risultati sulla salute della coroideremia (CHM).

13 ottobre 2021 aggiornato da: Biogen

Risultati sulla salute della coroideremia

Gli obiettivi primari di questo studio sono descrivere la progressione e la gravità della malattia per età nei partecipanti con CHM, valutare la qualità della vita correlata alla salute, l'utilizzo delle risorse e la produttività del lavoro e valutare la qualità della vita, la produttività del lavoro e impatto sulle attività quotidiane nei caregiver dei partecipanti con CHM nelle diverse fasi della progressione della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

46

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stati Uniti, 33146
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 97239
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti a cui è stata diagnosticata la CHM. Un minimo di circa il 50% dei partecipanti avrà un caregiver associato che parteciperà.

I medici partecipanti registreranno i partecipanti per l'inclusione nello studio.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Partecipanti medici

  1. Almeno il 60% del tempo trascorso nella cura diretta del partecipante.
  2. Certificato dal consiglio o idoneo con una specializzazione in oftalmologia, come specialista della retina, specialista IRD, chirurgo della retina.

Partecipanti pazienti

  1. Diagnosi di CHM confermata tramite test genetici.
  2. Includere qualsiasi requisito minimo di gravità della malattia.
  3. Il partecipante ha almeno una registrazione della misurazione dell'acuità visiva negli ultimi 24 mesi, OPPURE è stato assegnato dal medico curante come affetto da grave compromissione dell'AV di cieco/legalmente cieco utilizzando uno dei seguenti metodi: conteggio delle dita, movimento della mano, percezione della luce / nessuna percezione della luce.

Criteri chiave di esclusione:

Partecipanti medici

UN. I medici partecipanti non devono essere affiliati a un'organizzazione di gestione approvata.

Partecipanti pazienti

UN. - Partecipanti che hanno ricevuto la terapia genica o qualsiasi altro trattamento sperimentale e partecipanti che non accettano il consenso informato.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutti i partecipanti
Verranno arruolati i partecipanti a cui è stata diagnosticata la CHM.
Altro: Nessun intervento
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla progressione della malattia per età nei partecipanti con CHM
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
Fino a 8 mesi
Migliore acuità visiva corretta per età
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
La migliore acuità visiva corretta verrà utilizzata come indicatore per valutare la gravità della malattia.
Fino a 8 mesi
Partecipanti con CHM: Punteggio EuroQol-5 Dimensione-5 Livello (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
EQ-5D è una misura di salute auto-segnalata per la valutazione clinica ed economica. I partecipanti completano il questionario a 5 livelli (nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi), a 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione) riguardanti la loro attuale stato di salute. Un'esclusiva scala dello stato di salute EQ-5D-5L va da 0 a 100 ed è definita combinando 1 livello da ciascuna delle 5 dimensioni. I partecipanti indicano il loro attuale stato di salute segnando su un continuum che va da 100 (migliore stato di salute immaginabile) a 0 (peggiore stato di salute immaginabile). Il questionario verrà implementato solo una volta per persona durante la durata dello studio.
Fino a 8 mesi
Partecipanti con CHM: Punteggio Health Utilities Index (HUI3).
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
Health Utilities Index (HUI3) è una famiglia di sistemi generici basati sulle preferenze per misurare lo stato di salute completo e la qualità della vita correlata alla salute (HRQL). HUI® fornisce prove descrittive su più dimensioni dello stato di salute, un punteggio per ogni dimensione della salute e un punteggio HRQL per la salute generale. Le dimensioni della salute includono vista, udito, parola, deambulazione/mobilità, dolore, destrezza, cura di sé, emozione e cognizione. Ogni dimensione ha 3-6 livelli. I sistemi HUI® descrivono quasi un milione di stati di salute unici. Il punteggio HUI3 varia da 0,36 (peggiore) a 1 (migliore). Il questionario verrà implementato solo una volta per persona durante la durata dello studio.
Fino a 8 mesi
Partecipanti con CHM: punteggio WPAI (Work Productivity and Activity Impairment).
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
Il Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) è una scala di 6 questionari utilizzata per misurare la produttività del lavoro persa e la compromissione delle attività quotidiane negli ultimi sette giorni. Il WPAI fornisce quattro tipi di punteggio: 1. Assenteismo 2. Presenteismo 3. Perdita di produttività sul lavoro 4. Compromissione dell'attività, compresa tra 0 e 100%. I numeri più alti indicano una maggiore compromissione e una minore produttività. Il questionario verrà implementato solo una volta per persona durante la durata dello studio.
Fino a 8 mesi
Partecipanti con CHM: punteggio del questionario sulla funzione visiva (VFQ-25).
Lasso di tempo: Entro 8 mesi
VFQ-25 è una versione affidabile e valida di 25 voci del National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ) di 51 voci. È particolarmente utile in contesti come gli studi clinici, in cui la durata dell'intervista è una considerazione critica. Il punteggio globale deriva dalla sintesi dei punteggi derivanti da ciascuna domanda. Il punteggio totale ha un valore minimo "0" considerato come la peggiore funzionalità visiva, e il valore massimo "100" considerato come la migliore funzionalità visiva. Il questionario verrà implementato solo una volta per persona durante la durata dello studio.
Entro 8 mesi
Utilizzo delle risorse nei partecipanti con CHM
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
L'utilizzo delle risorse sanitarie sarà valutato in base al numero di visite del fornitore di cure primarie, visite specialistiche, visite di cure urgenti, visite al pronto soccorso (ER), ricoveri e visite di riabilitazione negli ultimi 12 mesi, se stratificato per tutte le cause e correlato a CHM.
Fino a 8 mesi
Caregiver di partecipanti con CHM: Depressione segnalata dal caregiver tramite il questionario sulla salute del paziente-9 (PHQ-9) Punteggio
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
PHQ-9 può essere utilizzato per lo screening o la diagnosi della depressione, nonché per misurare la gravità della depressione. Il PHQ-9 misura la frequenza dei sintomi della depressione, con item segnati su una scala a 4 punti (per niente=0 a quasi ogni giorno=3). Il punteggio totale varia da 0 a 27 dove 0 non indica depressione e 27 indica depressione grave. Il questionario verrà implementato solo una volta per persona durante la durata dello studio.
Fino a 8 mesi
Caregiver di partecipanti con CHM: ansia riferita dal caregiver tramite il punteggio del disturbo d'ansia generale-7 (GAD-7)
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
GAD-7 è un questionario di 7 voci che viene utilizzato per lo screening, la diagnosi, il monitoraggio e la misurazione della gravità dell'ansia. Ad ogni item si può rispondere su una scala a 4 punti che va da 0= 'per niente sicuro' a 3= 'quasi tutti i giorni'. Il punteggio totale varia da 0 a 21, dove 0 indica assenza di ansia e 27 indica grave ansia. Il questionario verrà implementato solo una volta per persona durante la durata dello studio.
Fino a 8 mesi
Caregiver di partecipanti con CHM: punteggio di valutazione della reazione del caregiver (CRA).
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
La valutazione della reazione del caregiver è uno strumento di 24 item che valuta gli aspetti positivi e negativi del caregiving (stima, mancanza di sostegno familiare, finanze, orari e salute). Ogni elemento è valutato su una scala da 1 a 4. 1 (per niente) 2 (abbastanza) 3 (abbastanza) 4 (completamente). Il questionario verrà implementato solo una volta per persona durante la durata dello studio.
Fino a 8 mesi
Caregiver di partecipanti con CHM: produttività lavorativa e punteggio del caregiver con compromissione dell'attività (WPAI-CG)
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
WPAI-CG è una scala di 6 questionari utilizzata per misurare la produttività del lavoro persa e la compromissione delle attività quotidiane negli ultimi sette giorni. Il WPAI fornisce quattro tipi di punteggio: 1. Assenteismo 2. Presenteismo 3. Perdita di produttività sul lavoro 4. Compromissione dell'attività, compresa tra 0 e 100%. I numeri più alti indicano una maggiore compromissione e una minore produttività. Il questionario verrà implementato solo una volta per persona durante la durata dello studio.
Fino a 8 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

27 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

27 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

11 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • US-CHM-11722

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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