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Eine Studie zur Bewertung der Gesundheitsergebnisse bei Choroiderämie (CHM).

13. Oktober 2021 aktualisiert von: Biogen

Gesundheitsergebnisse bei Choroiderämie

Die Hauptziele dieser Studie sind die Beschreibung des Krankheitsverlaufs und der Schwere nach Alter bei Teilnehmern mit CHM, die Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der Ressourcennutzung und der Arbeitsproduktivität sowie die Beurteilung der Lebensqualität, der Arbeitsproduktivität usw Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten der Betreuer von Teilnehmern mit CHM in verschiedenen Stadien des Krankheitsverlaufs.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 97239
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, bei denen CHM diagnostiziert wurde. Mindestens etwa 50 % der Teilnehmer haben eine begleitende Betreuungsperson, die daran teilnimmt.

Die teilnehmenden Ärzte werden die Teilnehmer für die Aufnahme in die Studie einschreiben.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Ärzte-Teilnehmer

  1. Mindestens 60 % der Zeit werden in der direkten Betreuung der Teilnehmer verbracht.
  2. Vom Vorstand zertifizierter oder zugelassener Facharzt für Augenheilkunde, z. B. Netzhautspezialist, IRD-Spezialist, Netzhautchirurg.

Patiententeilnehmer

  1. CHM-Diagnose durch Gentest bestätigt.
  2. Berücksichtigen Sie alle Mindestanforderungen an den Schweregrad der Erkrankung.
  3. Der Teilnehmer verfügt über mindestens eine Aufzeichnung der Sehschärfemessung in den letzten 24 Monaten, ODER der behandelnde Arzt hat anhand einer der folgenden Methoden festgestellt, dass er eine schwere visuelle Beeinträchtigung der Sehschärfe als blind/vollständig blind aufweist: Fingerzählen, Handbewegung, Lichtwahrnehmung / keine Lichtwahrnehmung.

Wichtige Ausschlusskriterien:

Ärzte-Teilnehmer

A. Teilnehmende Ärzte dürfen keiner zugelassenen Verwaltungsorganisation angeschlossen sein.

Patiententeilnehmer

A. Teilnehmer, die eine Gentherapie oder eine andere Prüfbehandlung erhalten haben, und Teilnehmer, die einer Einwilligung nach Aufklärung nicht zustimmen.

HINWEIS: Möglicherweise gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alle Teilnehmer
Teilnehmer, bei denen CHM diagnostiziert wurde, werden eingeschrieben.
Sonstiges: Kein Eingriff
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit nach Alter bei Teilnehmern mit CHM
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
Bis zu 8 Monate
Am besten korrigierte Sehschärfe nach Alter
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
Die bestkorrigierte Sehschärfe wird als Indikator zur Beurteilung der Schwere der Erkrankung herangezogen.
Bis zu 8 Monate
Teilnehmer mit CHM: EuroQol-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) Score
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
EQ-5D ist ein Selbstberichtsmaß für die Gesundheit zur klinischen und wirtschaftlichen Beurteilung. Die Teilnehmer füllen den 5-stufigen Fragebogen (keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme) und 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression) zu ihrem aktuellen Stand aus Gesundheitszustand. Eine einzigartige EQ-5D-5L-Gesundheitszustandsskala reicht von 0 bis 100 und wird durch die Kombination einer Stufe aus jeder der fünf Dimensionen definiert. Die Teilnehmer geben ihren aktuellen Gesundheitszustand an, indem sie ein Kontinuum von 100 (bester vorstellbarer Gesundheitszustand) bis 0 (schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand) markieren. Der Fragebogen wird im Studienzeitraum nur einmal pro Person durchgeführt.
Bis zu 8 Monate
Teilnehmer mit CHM: Health Utilities Index (HUI3) Score
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
Der Health Utilities Index (HUI3) ist eine Familie generischer präferenzbasierter Systeme zur Messung des umfassenden Gesundheitszustands und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL). HUI® bietet deskriptive Belege für mehrere Dimensionen des Gesundheitszustands, eine Bewertung für jede Gesundheitsdimension und eine HRQL-Bewertung für die allgemeine Gesundheit. Zu den Gesundheitsdimensionen gehören Sehen, Hören, Sprechen, Gehen/Mobilität, Schmerz, Geschicklichkeit, Selbstfürsorge, Emotionen und Kognition. Jede Dimension hat 3-6 Ebenen. HUI®-Systeme beschreiben fast eine Million einzigartige Gesundheitszustände. Der HUI3-Score reicht von 0,36 (am schlechtesten) bis 1 (am besten). Der Fragebogen wird im Studienzeitraum nur einmal pro Person durchgeführt.
Bis zu 8 Monate
Teilnehmer mit CHM: Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) Score
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
Die Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigung (WPAI) ist eine Skala mit sechs Fragebögen, mit der verlorene Arbeitsproduktivität und Beeinträchtigungen bei täglichen Aktivitäten in den letzten sieben Tagen gemessen werden. Der WPAI liefert vier Arten von Werten: 1. Fehlzeiten, 2. Präsentismus, 3. Verlust der Arbeitsproduktivität, 4. Beeinträchtigung der Aktivität, im Bereich von 0–100 %. Höhere Zahlen deuten auf eine stärkere Beeinträchtigung und eine geringere Produktivität hin. Der Fragebogen wird im Studienzeitraum nur einmal pro Person durchgeführt.
Bis zu 8 Monate
Teilnehmer mit CHM: Ergebnis des Fragebogens zur visuellen Funktion (VFQ-25).
Zeitfenster: Innerhalb von 8 Monaten
VFQ-25 ist eine zuverlässige und gültige 25-Punkte-Version des 51 Punkte umfassenden National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ). Dies ist besonders nützlich in Umgebungen wie klinischen Studien, bei denen die Länge der Interviews eine entscheidende Rolle spielt. Die Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Zusammenfassung der Punktwerte, die sich aus jeder Frage ergeben. Die Gesamtpunktzahl hat einen Mindestwert von „0“, der als schlechteste visuelle Funktionalität gilt, und einen Höchstwert von „100“, der als bessere visuelle Funktionalität gilt. Der Fragebogen wird im Studienzeitraum nur einmal pro Person durchgeführt.
Innerhalb von 8 Monaten
Ressourcennutzung bei Teilnehmern mit CHM
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
Die Ressourcennutzung im Gesundheitswesen wird anhand der Anzahl der Besuche bei Hausärzten, Fachärzten, Notfallbesuchen, Besuchen in der Notaufnahme, Krankenhausaufenthalten und Rehabilitationsbesuchen in den letzten 12 Monaten bewertet, stratifiziert nach allen Ursachen und CHM-bezogen.
Bis zu 8 Monate
Betreuer von Teilnehmern mit CHM: Von Betreuern gemeldete Depression über Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) Score
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
PHQ-9 kann zum Screening oder zur Diagnose von Depressionen sowie zur Messung des Schweregrads einer Depression verwendet werden. Der PHQ-9 misst die Häufigkeit von Depressionssymptomen, wobei die Punkte auf einer 4-Punkte-Skala bewertet werden (überhaupt nicht = 0 bis fast jeden Tag = 3). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 27, wobei 0 keine Depression und 27 eine schwere Depression bedeutet. Der Fragebogen wird im Studienzeitraum nur einmal pro Person durchgeführt.
Bis zu 8 Monate
Betreuer von Teilnehmern mit CHM: Von Betreuern gemeldete Angst aufgrund des Scores für die allgemeine Angststörung 7 (GAD-7).
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
GAD-7 ist ein 7-Punkte-Fragebogen, der zum Screening, zur Diagnose, zur Überwachung und zur Messung der Schwere von Angstzuständen verwendet wird. Jeder Punkt kann auf einer 4-Punkte-Skala beantwortet werden, die von 0 = „überhaupt nicht sicher“ bis 3 = „fast jeden Tag“ reicht. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 21, wobei 0 keine Angst und 27 schwere Angst bedeutet. Der Fragebogen wird im Studienzeitraum nur einmal pro Person durchgeführt.
Bis zu 8 Monate
Betreuer von Teilnehmern mit CHM: Caregiver Reaction Assessment (CRA) Score
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
Das Caregiver Reaction Assessment ist ein 24-Punkte-Instrument zur Bewertung positiver und negativer Aspekte der Pflege (Wertschätzung, mangelnde Unterstützung durch die Familie, Finanzen, Zeitplan und Gesundheit). Jeder Punkt wird auf einer Skala von 1 bis 4 bewertet. 1 (überhaupt nicht) 2 (eher) 3 (ziemlich) 4 (vollkommen). Der Fragebogen wird im Studienzeitraum nur einmal pro Person durchgeführt.
Bis zu 8 Monate
Betreuer von Teilnehmern mit CHM: Work Productivity and Activity Impairment Caregiver (WPAI-CG) Score
Zeitfenster: Bis zu 8 Monate
WPAI-CG ist eine 6-Fragebogen-Skala zur Messung der verlorenen Arbeitsproduktivität und Beeinträchtigung bei täglichen Aktivitäten in den letzten sieben Tagen. Der WPAI liefert vier Arten von Werten: 1. Fehlzeiten, 2. Präsentismus, 3. Verlust der Arbeitsproduktivität, 4. Beeinträchtigung der Aktivität, im Bereich von 0–100 %. Höhere Zahlen deuten auf eine stärkere Beeinträchtigung und eine geringere Produktivität hin. Der Fragebogen wird im Studienzeitraum nur einmal pro Person durchgeführt.
Bis zu 8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • US-CHM-11722

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit der Transparenz- und Datenfreigaberichtlinie für klinische Studien von Biogen auf http://clinicalresearch.biogen.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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