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Mavacamten 在 HFpEF 参与者中的研究和 NT-proBNP 的升高伴或不伴 cTnT 升高 (EMBARK-HFpEF)

2025年3月14日 更新者：Bristol-Myers Squibb

Mavacamten (MYK-461) 在射血分数保留 (HFpEF) 和心脏生物标志物慢性升高的心力衰竭参与者中的探索性、开放标签、概念验证、2a 期研究

这是一项 2a 期概念验证研究，旨在评估 mavacamten 治疗对射血分数保留心力衰竭 (HFpEF) 和 NT-proBNP 升高伴或不伴 cTnT 升高的参与者的生物标志物水平的安全性、耐受性和初步疗效. 来自这项研究的数据将为 HFpEF 患者的 mavacamten 的未来研究设计提供信息。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

30

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5S 1B2
        • Local Institution - 0034
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35249
        • Local Institution - 0028
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Local Institution - 0019
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • Local Institution - 0011
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Local Institution - 0005
      • San Francisco、California、美国、94158
        • Local Institution - 0026
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32216
        • Local Institution - 0020
      • Miami、Florida、美国、33133
        • Local Institution - 0014
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Local Institution - 0018
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Local Institution - 0004
      • Hazel Crest、Illinois、美国、60429
        • Local Institution - 0023
    • Louisiana
      • Slidell、Louisiana、美国、70458
        • Local Institution - 0017
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Local Institution - 0007
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Local Institution - 0012
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Local Institution - 0003
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73135
        • Local Institution - 0016
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97225
        • Local Institution - 0010
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Local Institution - 0001
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Local Institution - 0002
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Local Institution - 0008
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • Local Institution - 0006

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

50年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 筛选时至少 50 岁。
  2. 筛选时体重大于 45 公斤。

  3. 有记录的心力衰竭的客观证据，如以下一项或多项标准所示：

    • 先前因心力衰竭住院，并有肺充血的影像学证据。
    • 静息时 LV 舒张末期压或肺毛细血管楔压升高 (≥15 mm Hg) 或运动时 (≥25 mm Hg)。
    • NT-proBNP (>400 pg/mL) 或脑利钠肽 (BNP) (>200 pg/mL) 水平升高。
    • 超声心动图证据表明内侧 E/e' 比率 ≥ 15 或左心房扩大（左心房容积指数 > 34 mL/m2），同时接受螺内酯、依普利农或袢利尿剂的长期治疗。

  4. 满足以下一项或多项条件：

    1. 筛选 hs-cTnT ≥ 第 99 个百分位数并且筛选 NT-proBNP > 200 pg/mL（如果没有心房颤动或心房扑动）或 > 500 pg/mL（如果有心房颤动或心房扑动）或者如果被筛选的参与者是非洲人后裔或体重指数 (BMI) ≥ 30.0 kg/m2，筛查 hs-cTnT ≥ 第 99 个百分位，并且筛查 NT-proBNP > 160 pg/mL（如果没有心房颤动或心房扑动）或 > 400 pg/mL（如果发生心房颤动或心房扑动）。
    2. 筛选的 NT-proBNP > 300 pg/mL（如果没有心房颤动或心房扑动）或 > 750 pg/mL（如果有心房颤动或心房扑动）或者如果被筛选的参与者是非洲人后裔或 BMI ≥ 30.0 kg/m2，筛查 NT-proBNP > 240 pg/mL（如果没有心房颤动或心房扑动）或 > 600 pg/mL（如果有心房颤动或心房扑动）。
  5. 在筛选访问时已记录 LVEF ≥ 60%，并且之前没有 LVEF ≤ 45% 的病史。
  6. 最大左心室壁厚度≥12 毫米或通过二维成像记录左心室质量指数升高（女性 >95 g/m2，男性 >115 g/m2）。
  7. 在不使用或使用超声心动图造影剂的情况下拥有高质量的 TTE。
  8. 在筛选时具有 NYHA II 级或 III 级症状。

关键排除标准：

  1. 既往诊断为 HCM 或已知浸润性或贮积症导致 HFpEF 和/或心脏肥大，例如淀粉样变性、法布里病或努南综合征伴 LV 肥大或血清免疫固定结果阳性。
  2. 在过去 6 个月内有晕厥病史或在过去 6 个月内运动时持续性室性心动过速。
  3. 在筛选之前的 6 个月内，任何时候都有心脏骤停复苏史或已知适当的植入式心律转复除颤器放电。
  4. 在筛选前至少 4 周有持续性或永久性心房颤动未接受抗凝治疗和/或在筛选前 6 个月内未充分控制心率。
  5. 目前正在接受或计划在研究期间接受以下治疗：（a）β受体阻滞剂和维拉帕米的组合或β受体阻滞剂和地尔硫卓的组合，（b）丙吡胺，或（c）生物素或含生物素的补充剂/多种维生素。
  6. 在筛选时已知中度或重度主动脉瓣狭窄、血流动力学显着的二尖瓣狭窄或严重的二尖瓣或三尖瓣反流。
  7. 患有严重的慢性阻塞性肺病，或其他严重的肺部疾病，需要在家吸氧、长期雾化治疗、长期口服类固醇治疗或因肺代偿失调住院治疗 12 个月内。
  8. 体重指数≥45.0 公斤/平方米。
  9. TTE 的左心室整体纵向应变在 0 到 -12.0 范围内（由中央实验室评估）。
  10. 在筛选时具有 NT-proBNP >2000 pg/mL。
  11. 在筛选前 30 天内发生急性失代偿性心力衰竭事件，需要静脉内 (IV) 利尿剂、IV 强心剂、IV 血管扩张剂或左心室辅助装置。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：mavacamten (MYK-461)
药品：马瓦卡姆腾
mavacamten 胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
患有治疗效果不良事件（TEAE）的参与者数量
大体时间：从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
治疗急需不良事件（TEAE）被定义为临床研究参与者的任何不愉快的医疗事件。它不一定必须与这种治疗的因果关系。
从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
特殊兴趣不利事件的参与者数量（AES）
大体时间：从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
不良事件（AE）定义为临床研究参与者的任何不愉快的医疗事件。它不一定必须与这种治疗的因果关系。 特别感兴趣的AE包括：症状过量，致死性和LVEF≤30％
从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
患有急需严重不良事件的参与者人数（TESAE）
大体时间：从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
治疗表现严重的严重不良事件（TESAE）被定义为任何不受欢迎的医疗发生在任何剂量下：死亡，立即威胁生命（将参与者立即造成发生事件发生的死亡风险），需要在现有的住院或实质性的住院或实质性的住院或实质性的局限性，以使持续性或不断繁重的局限性造成持续的住院或延长，以至于持续不断地造成了一定的影响，以至于持续不断地造成了一定的疾病。异常或出生缺陷，是一项重要的医疗事件，可能不会导致死亡，威胁生命或需要住院，但在基于适当的医疗判断时可能需要医疗或外科手术干预以防止上述任何结果时被视为SAE。
从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
报道为治疗急需不良事件的实验室异常的参与者人数（TEAE）
大体时间：从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
收集血液样本以评估实验室参数的异常。
从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
报道为治疗急性不良事件（TEAE）的异常生命体征的参与者人数
大体时间：从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
治疗急需不良事件（TEAE）被定义为临床研究参与者的任何不愉快的医疗事件。它不一定必须与这种治疗的因果关系。
从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
心律异常的参与者数量报道为治疗伴侣不良事件（TEAE）
大体时间：从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
治疗急需不良事件（TEAE）被定义为临床研究参与者的任何不愉快的医疗事件。它不一定必须与这种治疗的因果关系。
从研究药物的第一次剂量到上次剂量的研究药物（平均评估225天至最高270天）
在静息N末端B型纳地肽肽（NT-ProBNP）水平的第26周的基线与基线的比率与基线的比率
大体时间：在第26周

在N末端B型纳地钠肽水平中的基线比基线。

基线值定义为第一个研究药物之前的最后可用值。
在第26周
在静息高灵敏度心脏肌钙蛋白T（HS-CTNT）水平上通过高敏化测定法评估的高灵敏度心脏肌钙蛋白T（HS-CTNT）的比率与基线的比率
大体时间：在第26周

在静止的高灵敏度心脏肌钙蛋白T（HS-CTNT）水平中，比率与基线。

基线值定义为第一个研究药物之前的最后可用值。
在第26周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bristol-Myers Squibb

调查人员

  • 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年3月30日

初级完成 (实际的)

2024年2月26日

研究完成 (实际的)

2024年2月26日

研究注册日期

首次提交

2021年2月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年2月19日

首次发布 (实际的)

2021年2月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月14日

最后验证

2025年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CV027-005

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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