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Eine Studie zu Mavacamten bei Teilnehmern mit HFpEF und Erhöhung von NT-proBNP mit oder ohne Erhöhung von cTnT (EMBARK-HFpEF)

14. März 2025 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb

Eine explorative, Open-Label-Proof-of-Concept-Phase-2a-Studie zu Mavacamten (MYK-461) bei Teilnehmern mit Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) und chronischer Erhöhung kardialer Biomarker

Dies ist eine Phase-2a-Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit der Mavacamten-Behandlung auf Biomarker-Ebenen bei Teilnehmern mit Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) und Erhöhung von NT-proBNP mit oder ohne Erhöhung von cTnT . Daten aus dieser Studie werden zukünftige Studiendesigns von Mavacamten bei Patienten mit HFpEF beeinflussen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S 1B2
        • Local Institution - 0034
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • Local Institution - 0028
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Local Institution - 0019
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Local Institution - 0011
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Local Institution - 0005
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Local Institution - 0026
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32216
        • Local Institution - 0020
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33133
        • Local Institution - 0014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Local Institution - 0018
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Local Institution - 0004
      • Hazel Crest, Illinois, Vereinigte Staaten, 60429
        • Local Institution - 0023
    • Louisiana
      • Slidell, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70458
        • Local Institution - 0017
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Local Institution - 0007
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Local Institution - 0012
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Local Institution - 0003
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73135
        • Local Institution - 0016
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97225
        • Local Institution - 0010
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Local Institution - 0001
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Local Institution - 0002
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Local Institution - 0008
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Local Institution - 0006

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

50 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Ist bei Screening mindestens 50 Jahre alt.
  2. Das Körpergewicht beträgt beim Screening mehr als 45 kg.

  3. Dokumentierter früherer objektiver Hinweis auf Herzinsuffizienz, wie durch eines oder mehrere der folgenden Kriterien gezeigt:

    • Früherer Krankenhausaufenthalt wegen Herzinsuffizienz mit dokumentiertem röntgenologischem Nachweis einer Lungenstauung.
    • Erhöhter enddiastolischer LV-Druck oder pulmonaler Kapillarkeildruck in Ruhe (≥15 mmHg) oder unter Belastung (≥25 mmHg).
    • Erhöhter Spiegel von NT-proBNP (>400 pg/ml) oder Brain Natriuretic Peptide (BNP) (>200 pg/ml).
    • Echokardiographischer Nachweis eines medialen E/e'-Verhältnisses ≥ 15 oder einer Vergrößerung des linken Vorhofs (linksatrialer Volumenindex > 34 ml/m2) zusammen mit einer chronischen Behandlung mit Spironolacton, Eplerenon oder einem Schleifendiuretikum.

  4. Erfüllt mindestens 1 der folgenden Kriterien:

    1. Ein Screening hs-cTnT ≥ 99. Perzentil UND ein Screening NT-proBNP > 200 pg/mL (wenn nicht bei Vorhofflimmern oder Vorhofflattern) oder > 500 pg/mL (wenn bei Vorhofflimmern oder Vorhofflattern) ODER wenn der gescreente Teilnehmer ist afrikanischer Abstammung oder hat einen Body-Mass-Index (BMI) ≥ 30,0 kg/m2, einen Screening-hs-cTnT ≥ 99. Perzentil UND einen Screening-NT-proBNP > 160 pg/ml (wenn nicht bei Vorhofflimmern oder Vorhofflattern) oder > 400 pg/ml (bei Vorhofflimmern oder Vorhofflattern).
    2. Ein Screening NT-proBNP > 300 pg/mL (wenn nicht bei Vorhofflimmern oder Vorhofflattern) oder > 750 pg/mL (wenn bei Vorhofflimmern oder Vorhofflattern) ODER wenn der gescreente Teilnehmer afrikanischer Abstammung ist oder einen BMI ≥ 30,0 hat kg/m2, ein Screening NT-proBNP > 240 pg/mL (wenn nicht bei Vorhofflimmern oder Vorhofflattern) oder > 600 pg/mL (wenn bei Vorhofflimmern oder Vorhofflattern).
  5. Hat beim Screening-Besuch eine dokumentierte LVEF von ≥ 60 % und keine Vorgeschichte mit einer früheren LVEF von ≤ 45 %.
  6. Hat eine maximale Wandstärke des linken Ventrikels von ≥ 12 mm ODER einen dokumentierten erhöhten linksventrikulären Massenindex durch zweidimensionale Bildgebung (> 95 g/m2 bei Frauen und > 115 g/m2 bei Männern).
  7. Hat hochwertige TTEs ohne oder mit echokardiographischen Kontrastmitteln.
  8. Hat beim Screening Symptome der NYHA-Klasse II oder III.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Hat eine vorherige Diagnose von HCM ODER eine bekannte infiltrative oder Speicherstörung, die HFpEF und / oder Herzhypertrophie verursacht, wie Amyloidose, Morbus Fabry oder Noonan-Syndrom mit LV-Hypertrophie ODER ein positives Ergebnis der Serumimmunfixation.
  2. Hat eine Vorgeschichte von Synkopen innerhalb der letzten 6 Monate oder einer anhaltenden ventrikulären Tachykardie mit körperlicher Betätigung innerhalb der letzten 6 Monate.
  3. Hat eine Vorgeschichte von wiederbelebtem plötzlichem Herzstillstand zu irgendeinem Zeitpunkt oder bekanntermaßen eine geeignete implantierbare Kardioverter-Defibrillator-Entladung innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  4. Hat anhaltendes oder permanentes Vorhofflimmern, das mindestens 4 Wochen vor dem Screening nicht mit Antikoagulation behandelt wurde, und / oder ist innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening nicht angemessen frequenzkontrolliert.
  5. Derzeit behandelte oder geplante Behandlung während der Studie mit entweder: (a) einer Kombination aus Betablocker und Verapamil oder einer Kombination aus Betablocker und Diltiazem, (b) Disopyramid oder (c) Biotin oder biotinhaltigen Nahrungsergänzungsmitteln / Multivitaminen.
  6. Hat eine bekannte mittelschwere oder schwere Aortenklappenstenose, hämodynamisch signifikante Mitralstenose oder schwere Mitral- oder Trikuspidalinsuffizienz beim Screening.
  7. Hat eine schwere chronisch obstruktive Lungenerkrankung oder eine andere schwere Lungenerkrankung, die zu Hause Sauerstoff, eine chronische Verneblertherapie, eine chronische orale Steroidtherapie erfordert oder innerhalb von 12 Monaten wegen Lungendekompensation ins Krankenhaus eingeliefert wird.
  8. Hat einen Body-Mass-Index ≥45,0 kg/m2.
  9. Hat eine linksventrikuläre globale Längsbelastung durch TTE im Bereich von 0 bis -12,0 (bewertet durch das Zentrallabor).
  10. Hat NT-proBNP beim Screening >2000 pg/ml.
  11. Hat akute dekompensierte Herzinsuffizienzereignisse, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening intravenöse (IV) Diuretika, IV-Inotropika, IV-Vasodilatatoren oder ein linksventrikuläres Unterstützungssystem erfordern.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mavacamten (MYK-461)
Arzneimittel: mavakamten
Mavacamten-Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Treatment-aufmerksames unerwünschtes Ereignis (TEAE) ist definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Es muss nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung haben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (Aesis)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Adverse Event (AE) ist definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Es muss nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung haben. Zu den AES von besonderem Interesse gehören: symptomatische Überdosierung, Teratogenität und LVEF ≤ 30%
Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (Tesaes)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Behandlung mit Behandlungsmotionen (Tesae) ist definiert als ein ungünstiges medizinisches Ereignis bei jeder Dosis: Erzielte der Tod, sofortig lebensbedrohlich (der Teilnehmer stellt sofortiges Risiko des Todes aus dem Ereignis), erfordert stationäre Krankenhausaufenthalte oder Verlängerung der vorhandenen Krankenhausaufenthalte. Abnormalität oder Geburtsfehler ist ein wichtiges medizinisches Ereignis, das möglicherweise nicht zum Tod führt, lebensbedrohlich ist oder Krankenhausaufenthalte erfordern, sondern als SAE angesehen werden kann, wenn auf der Grundlage eines angemessenen medizinischen Urteils möglicherweise medizinische oder chirurgische Eingriffe erforderlich sind, um eine der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern.
Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Anzahl der Teilnehmer mit Laboranomalien, die als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (Tees) gemeldet wurden
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Blutproben wurden gesammelt, um die Anomalien bei Laborparametern zu bewerten.
Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Vitalfunktionen, die als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (Tees) angegeben werden
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Treatment-aufmerksames unerwünschtes Ereignis (TEAE) ist definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Es muss nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung haben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Anzahl der Teilnehmer mit Herzrhythmusanomalien, die als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (Tees) gemeldet wurden
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Treatment-aufmerksames unerwünschtes Ereignis (TEAE) ist definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Es muss nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung haben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikamente bis 56 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten (durchschnittlich 225 Tage bis zu einem Maximum von ungefähr 270 Tagen bewertet)
Verhältnis zu Baseline in Woche 26 im ruhenden N-terminalen Pro B-Typ Natriuretic Peptid (NT-ProBNP) Spiegel
Zeitfenster: In Woche 26

Verhältnis zu Grundlinie in Natriuretik-Peptidspiegeln vom Typ n-terminaler Pro B.

Der Basiswert ist definiert als der letzte verfügbare Wert vor der ersten Verabreichung von Studienmedikamenten.
In Woche 26
Verhältnis zu Grundlinie in Woche 26 in der ruhenden hohen Empfindlichkeit kardiak Troponin T (HS-CTNT) -Piegel, die durch hochempfindliche Assay bewertet wurden
Zeitfenster: In Woche 26

Verhältnis zu Grundlinie in der Ruhe hoher Empfindlichkeit kardiak Troponin T (HS-CTNT) -Piegel.

Der Basiswert ist definiert als der letzte verfügbare Wert vor der ersten Verabreichung von Studienmedikamenten.
In Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Ermittler

  • Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Februar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CV027-005

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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