En undersøgelse af Mavacamten hos deltagere med HFpEF og forhøjelse af NT-proBNP med eller uden forhøjelse af cTnT (EMBARK-HFpEF)
14. marts 2025 opdateret af: Bristol-Myers Squibb
En eksplorativ, åben-label, proof-of-concept, fase 2a-undersøgelse af Mavacamten (MYK-461) i deltagere med hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion (HFpEF) og kronisk forhøjelse af hjertebiomarkører
Dette er et fase 2a proof-of-concept-studie for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt af mavacamten-behandling på biomarkørniveauer hos deltagere med hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion (HFpEF) og forhøjelse af NT-proBNP med eller uden forhøjelse af cTnT .
Data fra denne undersøgelse vil informere fremtidige undersøgelsesdesign af mavacamten hos patienter med HFpEF.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5S 1B2
- Local Institution - 0034
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
- Local Institution - 0028
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Local Institution - 0019
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
- Local Institution - 0011
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Local Institution - 0005
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- Local Institution - 0026
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216
- Local Institution - 0020
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33133
- Local Institution - 0014
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Local Institution - 0018
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Local Institution - 0004
-
Hazel Crest, Illinois, Forenede Stater, 60429
- Local Institution - 0023
-
-
Louisiana
-
Slidell, Louisiana, Forenede Stater, 70458
- Local Institution - 0017
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
- Local Institution - 0007
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Local Institution - 0012
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Local Institution - 0003
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73135
- Local Institution - 0016
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97225
- Local Institution - 0010
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Local Institution - 0001
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Local Institution - 0002
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Local Institution - 0008
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- Local Institution - 0006
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
50 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Er mindst 50 år på Screening.
- Kropsvægten er større end 45 kg ved screening.
Dokumenteret forudgående objektiv bevis for hjertesvigt som vist ved 1 eller flere af følgende kriterier:
- Tidligere indlæggelse på grund af hjertesvigt med dokumenteret røntgenbevis på lungetilstopning.
- Forhøjet LV-enddiastolisk tryk eller pulmonært kapillærkiletryk i hvile (≥15 mm Hg) eller ved træning (≥25 mm Hg).
- Forhøjet niveau af NT-proBNP (>400 pg/mL) eller hjernenatriuretisk peptid (BNP) (>200 pg/mL).
- Ekkokardiografisk tegn på medialt E/e'-forhold ≥ 15 eller venstre forkammerforstørrelse (volumenindeks til venstre forkammer >34 ml/m2) sammen med kronisk behandling med spironolacton, eplerenon eller et loop-diuretikum.
Opfylder 1 eller flere af følgende kriterier:
- En screening hs-cTnT ≥ 99. percentil OG en screening NT-proBNP > 200 pg/mL (hvis ikke ved atrieflimren eller atrieflimren) eller > 500 pg/mL (hvis i atrieflimren eller atrieflimren) ELLER hvis den screenede deltager er af afrikansk afstamning eller har et body mass index (BMI) ≥ 30,0 kg/m2, en screening hs-cTnT ≥ 99. percentil OG en screening NT-proBNP > 160 pg/mL (hvis ikke ved atrieflimren eller atrieflimren) eller > 400 pg/ml (hvis i atrieflimren eller atrieflimren).
- En screening NT-proBNP > 300 pg/mL (hvis ikke ved atrieflimren eller atrieflimren) eller > 750 pg/mL (hvis i atrieflimren eller atrieflimren) ELLER hvis den screenede deltager er af afrikansk afstamning eller har et BMI ≥ 30,0 kg/m2, en screening NT-proBNP > 240 pg/mL (hvis ikke ved atrieflimren eller atrieflimren) eller > 600 pg/mL (hvis i atrieflimren eller atrieflimren).
- Har dokumenteret LVEF ≥60 % ved screeningsbesøget og ingen historie med tidligere LVEF ≤ 45 %.
- Har maksimal venstre ventrikulær vægtykkelse ≥12 mm ELLER dokumenteret forhøjet venstre ventrikelmasseindeks ved 2-dimensionel billeddannelse (>95 g/m2 hvis hun og >115 g/m2 hvis den er mandlig).
- Har højkvalitets TTE'er uden eller med ekkokardiografiske kontrastmidler.
- Har NYHA klasse II eller III symptomer ved screening.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Har en tidligere diagnose af HCM ELLER en kendt infiltrativ eller opbevaringslidelse, der forårsager HFpEF og/eller hjertehypertrofi, såsom amyloidose, Fabrys sygdom eller Noonans syndrom med LV-hypertrofi ELLER et positivt serumimmunfikseringsresultat.
- Har en historie med synkope inden for de sidste 6 måneder eller vedvarende ventrikulær takykardi med træning inden for de seneste 6 måneder.
- Har en historie med genoplivet pludseligt hjertestop på ethvert tidspunkt eller kendt passende implanterbar cardioverter-defibrillatorudledning inden for 6 måneder før screening.
- Har vedvarende eller permanent atrieflimren, der ikke har været på antikoagulering i mindst 4 uger før screening og/eller er ikke tilstrækkeligt kontrolleret inden for 6 måneder før screening.
- Aktuelt behandlet eller planlagt behandling under studiet med enten: (a) en kombination af betablokker og verapamil eller en kombination af betablokker og diltiazem, (b) disopyramid eller (c) biotin eller biotinholdige kosttilskud/multivitaminer.
- Har kendt moderat eller svær aortaklapstenose, hæmodynamisk signifikant mitralstenose eller svær mitral- eller tricuspidal regurgitation ved screening.
- Har svær kronisk obstruktiv lungesygdom eller anden alvorlig lungesygdom, der kræver ilt i hjemmet, kronisk forstøverbehandling, kronisk oral steroidbehandling eller indlagt på hospital for lungedekompensation inden for 12 måneder.
- Har kropsmasseindeks ≥45,0 kg/m2.
- Har forladt ventrikulær global longitudinel belastning af TTE i området fra 0 til -12,0 (vurderet af centrallaboratoriet).
- Har NT-proBNP ved screening >2000 pg/ml.
- Har akutte dekompenserede hjertesvigtshændelser, der kræver intravenøse (IV) diuretika, IV inotroper, IV vasodilatorer eller en venstre ventrikulær hjælpeanordning inden for 30 dage før screening.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: mavacamten (MYK-461)
|
mavacamten kapsler
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
Behandling-opstående bivirkning (TEAE) defineres som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret et farmaceutisk produkt; Det behøver ikke nødvendigvis at have et årsagsforhold til denne behandling.
|
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
|
Antal deltagere med bivirkninger af særlig interesse (enese)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
Bivirkning (AE) defineres som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret et farmaceutisk produkt; Det behøver ikke nødvendigvis at have et årsagsforhold til denne behandling.
AES af særlig interesse inkluderer: symptomatisk overdosering, teratogenicitet og LVEF ≤30%
|
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
|
Antal deltagere med behandlingsvingeri alvorlige bivirkninger (Tesaes)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
Treatment-emergent serious adverse event (TESAE) is defined as any untoward medical occurrence at any dose that: Results in death, Is immediately life-threatening (places the participant at immediate risk of death from the event as it occurred), Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, Results in persistent or significant disability or incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, Results in a congenital Abnormalitet eller fødselsdefekt, er en vigtig medicinsk begivenhed, der muligvis ikke resulterer i død, være livstruende eller kræve indlæggelse, men kan betragtes som en SAE, når det baseret på passende medicinsk vurdering kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgriben for at forhindre nogen af de ovennævnte resultater.
|
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
|
Antal deltagere med laboratorieaf abnormiteter rapporteret som behandling-opstående bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
Blodprøver blev opsamlet for at vurdere abnormiteterne i laboratorieparametre.
|
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
|
Antal deltagere med unormale vitale tegn rapporteret som behandling-opstående bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
Behandling-opstående bivirkning (TEAE) defineres som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret et farmaceutisk produkt; Det behøver ikke nødvendigvis at have et årsagsforhold til denne behandling.
|
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
|
Antal deltagere med hjertehytme abnormiteter rapporteret som behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
Behandling-opstående bivirkning (TEAE) defineres som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret et farmaceutisk produkt; Det behøver ikke nødvendigvis at have et årsagsforhold til denne behandling.
|
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin gennem 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (vurderet i gennemsnit 225 dage op til et maksimum på cirka 270 dage)
|
|
Forhold og baseline i uge 26 i hvile N-terminal pro B-type natriuretisk peptid (NT-ProbNP) niveauer
Tidsramme: I uge 26
|
Forhold og baseline i N-terminal pro B-type natriuretisk peptidniveauer. Baseline -værdien er defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første administration af undersøgelsesmedicin. |
I uge 26
|
|
Forhold og baseline i uge 26 i hvile høj følsomhed hjerte troponin T (HS-CTNT) niveauer vurderet ved hjælp af højfølsomhed
Tidsramme: I uge 26
|
Forhold og baseline i hvilende højfølsomhed hjerte-troponin T (HS-CTNT) niveauer. Baseline -værdien er defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første administration af undersøgelsesmedicin. |
I uge 26
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. marts 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
26. februar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
26. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. februar 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. februar 2021
Først opslået (Faktiske)
23. februar 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CV027-005
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .