Mavacamtenin tutkimus osallistujilla, joilla on HFpEF ja NT-proBNP:n nousu cTnT:n nousun kanssa tai ilman (EMBARK-HFpEF)
perjantai 14. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Tutkiva, avoin, käsitteen todiste, vaiheen 2a tutkimus Mavacamtenista (MYK-461) osallistujilla, joilla on sydämen vajaatoiminta, säilynyt ejektiofraktio (HFpEF) ja krooninen sydämen biomarkkerien nousu
Tämä on vaiheen 2a proof-of-concept -tutkimus, jossa arvioidaan mavacamten-hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehokkuutta biomarkkeritasoilla potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta, jossa on säilynyt ejektiofraktio (HFpEF) ja kohonnut NT-proBNP cTnT:n nousun kanssa tai ilman sitä. .
Tästä tutkimuksesta saadut tiedot auttavat tulevissa mavakamteenin tutkimussuunnitelmissa potilailla, joilla on HFpEF.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5S 1B2
- Local Institution - 0034
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
- Local Institution - 0028
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Local Institution - 0019
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Local Institution - 0011
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Local Institution - 0005
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Local Institution - 0026
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
- Local Institution - 0020
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33133
- Local Institution - 0014
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Local Institution - 0018
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Local Institution - 0004
-
Hazel Crest, Illinois, Yhdysvallat, 60429
- Local Institution - 0023
-
-
Louisiana
-
Slidell, Louisiana, Yhdysvallat, 70458
- Local Institution - 0017
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Local Institution - 0007
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Local Institution - 0012
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Local Institution - 0003
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73135
- Local Institution - 0016
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97225
- Local Institution - 0010
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Local Institution - 0001
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Local Institution - 0002
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Local Institution - 0008
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Local Institution - 0006
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- On vähintään 50-vuotias Screeningissä.
- Ruumiinpaino seulonnassa yli 45 kg.
Dokumentoitu aiempi objektiivinen näyttö sydämen vajaatoiminnasta, joka on osoitettu yhdellä tai useammalla seuraavista kriteereistä:
- Aiempi sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi dokumentoidun röntgenkuvan keuhkojen tukkoisuudesta.
- Kohonnut LV:n loppudiastolinen paine tai keuhkokapillaarin kiilapaine levossa (≥15 mmHg) tai rasituksen yhteydessä (≥25 mmHg).
- NT-proBNP:n (>400 pg/ml) tai aivojen natriureettisen peptidin (BNP) (>200 pg/ml) kohonnut taso.
- Ekokardiografinen näyttö mediaalisesta E/e-suhteesta ≥ 15 tai vasemman eteisen laajentumisesta (vasemman eteisen tilavuusindeksi > 34 ml/m2) yhdessä kroonisen spironolaktonin, eplerenonin tai loop-diureetin kanssa.
Täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä:
- Seulonta hs-cTnT ≥ 99. prosenttipiste JA seulonta NT-proBNP > 200 pg/ml (jos ei eteisvärinässä tai eteislepatuksessa) tai > 500 pg/ml (jos eteisvärinässä tai eteislepatuksessa) TAI jos seulottu osallistuja afrikkalaista syntyperää tai jonka painoindeksi (BMI) on ≥ 30,0 kg/m2, seulonta hs-cTnT ≥ 99. persentiili JA seulonta NT-proBNP > 160 pg/ml (jos ei eteisvärinä tai eteislepatus) tai > 400 pg/ml (jos kyseessä on eteisvärinä tai eteislepatus).
- Seulonta NT-proBNP > 300 pg/ml (jos ei eteisvärinässä tai eteislepatuksessa) tai > 750 pg/ml (jos on eteisvärinä tai eteislepatus) TAI jos seulottu osallistuja on afrikkalaista syntyperää tai hänen BMI ≥ 30. kg/m2, seulonta NT-proBNP > 240 pg/ml (jos ei eteisvärinässä tai eteislepatuksessa) tai > 600 pg/ml (jos kyseessä on eteisvärinä tai eteislepatus).
- Se on dokumentoinut LVEF ≥ 60 % seulontakäynnillä, eikä aikaisempaa LVEF:ää ≤ 45 %.
- Vasemman kammion seinämän enimmäispaksuus on ≥12 mm TAI dokumentoitu kohonnut vasemman kammion massaindeksi 2-ulotteisella kuvantamisella (>95 g/m2, jos nainen ja >115 g/m2, jos mies).
- Siinä on korkealaatuiset TTE:t ilman kaikukardiografisia varjoaineita tai niiden kanssa.
- Hänellä on NYHA-luokan II tai III oireita seulonnassa.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on aiempi diagnoosi HCM TAI tunnettu infiltratiivinen tai varastointihäiriö, joka aiheuttaa HFpEF:ää ja/tai sydämen hypertrofiaa, kuten amyloidoosi, Fabryn tauti tai Noonanin oireyhtymä, johon liittyy LV-hypertrofia TAI positiivinen seerumin immunofiksaatiotulos.
- Hänellä on ollut pyörtymistä viimeisen 6 kuukauden aikana tai jatkuvaa kammiotakykardiaa rasituksen yhteydessä viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Hänellä on ollut elvytetty äkillinen sydämenpysähdys milloin tahansa tai tiedossa sopiva implantoitava kardiovertteridefibrillaattoripurkaus 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Hänellä on jatkuvaa tai pysyvää eteisvärinää, joka ei ole saanut antikoagulaatiota vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja/tai se ei ole riittävästi hallinnassa 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Tällä hetkellä hoidettu tai suunniteltu hoito tutkimuksen aikana joko: (a) beetasalpaajan ja verapamiilin yhdistelmällä tai beetasalpaajan ja diltiatseemin yhdistelmällä, (b) disopyramidilla tai (c) biotiinilla tai biotiinia sisältävillä lisäravinteilla/monivitamiinivalmisteilla.
- Hänellä on tiedossa keskivaikea tai vaikea aorttaläpän ahtauma, hemodynaamisesti merkittävä mitraaliläpän ahtauma tai vaikea mitraali- tai kolmikulmainen regurgitaatio seulonnassa.
- Hänellä on vaikea krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus tai muu vakava keuhkosairaus, joka vaatii kodin happea, kroonista sumutinhoitoa, kroonista oraalista steroidihoitoa tai on sairaalahoidossa keuhkojen vajaatoiminnan vuoksi 12 kuukauden sisällä.
- Sen painoindeksi on ≥45,0 kg/m2.
- Sillä on vasemman kammion globaali pitkittäinen rasitus TTE:llä välillä 0 - -12,0 (keskuslaboratorion arvioima).
- Siinä on NT-proBNP seulonnassa >2000 pg/ml.
- Hänellä on akuutteja dekompensoituneita sydämen vajaatoimintatapahtumia, jotka edellyttävät suonensisäisiä (IV) diureetteja, IV inotrooppisia lääkkeitä, IV vasodilataattoreita tai vasemman kammion apulaitetta 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: mavacamten (MYK-461)
|
mavacamten kapselit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (Teaes)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
Hoitoon liittyvä haittavaikutus (TEAE) määritellään mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujalla oli farmaseuttinen tuote; Sillä ei välttämättä tarvitse olla syy -yhteyttä tähän hoitoon.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on erityisen kiinnostavia haittavaikutuksia (AESS)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
Haittavaikutus (AE) määritellään minkä tahansa epätoivoisen lääketieteellisen esiintymisen kliinisessä tutkimuksessa, jota osallistuja hallinnoi lääketuotetta; Sillä ei välttämättä tarvitse olla syy -yhteyttä tähän hoitoon.
Erityisen kiinnostavan AE: n ovat: oireenmukainen yliannos, teratogeenisyys ja LVEF ≤30%
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä vakavia haittatapahtumia (TESAES)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
Hoitoa esiintyvä vakava haittavaikutus (TESAE) määritellään millä tahansa epätoivottuksi lääketieteellisellä tapahtuvalla, joka: Tuloksena on heti hengenvaarallinen (asettaa osallistujalle välittömän kuoleman riskin tapahtumasta sen esiintyessä) vaatii sairaalahoidon sairaalahoitoa tai olemassa olevaa sairaalahoitoa, joka johtaa pysyvään tai merkittäviin vammaisuuteen tai kyvyttömyyteen tai siihen liittyvään abnormaliin tai merkittäviin abnord-riskiinsä, joihin saadaan aikaansaantisen sairaalahoidon tai kyvyttömyyden ja kyvyttömyyden aiheuttamat abnordit, jotka johtuvat normaalista elämästä. Syntymävaurio on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka ei välttämättä johda kuolemaan, hengenvaarallisiin tai vaatii sairaalahoitoa, mutta jota voidaan pitää SAE: ksi, kun se voi vaatia lääketieteellistä arviointia, se voi vaatia lääketieteellistä tai kirurgista interventiota edellä luetelluista tuloksista.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
|
Laboratorion poikkeavuuksien osallistujien lukumäärä, jotka on ilmoitettu hoitoa esiintyvinä haittavaikutuksina (TEAES)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
Verinäytteet kerättiin laboratorioparametrien poikkeavuuksien arvioimiseksi.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaaleja elintärkeitä merkkejä, ilmoitettiin hoidon esiintyvinä haittavaikutuksina (TEAES)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
Hoitoon liittyvä haittavaikutus (TEAE) määritellään mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujalla oli farmaseuttinen tuote; Sillä ei välttämättä tarvitse olla syy -yhteyttä tähän hoitoon.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
|
Sydämen rytmirytmin poikkeavuuksilla olevien osallistujien lukumäärä ilmoitettua hoitoa esiintyvinä haittavaikutuksina (TEAES)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
Hoitoon liittyvä haittavaikutus (TEAE) määritellään mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujalla oli farmaseuttinen tuote; Sillä ei välttämättä tarvitse olla syy -yhteyttä tähän hoitoon.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 56 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (arvioidaan keskimäärin 225 päivän ajan noin 270 päivän korkeintaan)
|
|
Suhde lähtötasoon viikolla 26 lepäävä N-terminaalinen pro b-tyypin natriureettinen peptiditasot (NT-probNP)
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Suhde lähtötasoon N-terminaalisessa pro b-tyyppisissä natriureettisissa peptiditasoissa. Perusarvo määritellään viimeiseksi käytettävissä olevaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antamista. |
Viikolla 26
|
|
Suhde lähtötasoon viikolla 26 lepäämällä korkea herkkyys sydämen troponiini T (HS-CTNT) -tasot, jotka arvioidaan korkean herkkyyden määrityksellä
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Suhde lähtötasoon lepäämällä korkea herkkyys sydämen troponiini T (HS-CTNT) -tasot. Perusarvo määritellään viimeiseksi käytettävissä olevaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antamista. |
Viikolla 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 30. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. helmikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 23. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CV027-005
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .