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Une étude de Mavacamten chez les participants avec HFpEF et élévation du NT-proBNP avec ou sans élévation du cTnT (EMBARK-HFpEF)

14 mars 2025 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb

Une étude exploratoire, ouverte, de preuve de concept, de phase 2a sur le mavacamten (MYK-461) chez des participants atteints d'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée (HFpEF) et d'élévation chronique des biomarqueurs cardiaques

Il s'agit d'une étude de preuve de concept de phase 2a visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire du traitement au mavacamten sur les niveaux de biomarqueurs chez les participants souffrant d'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée (HFpEF) et d'élévation du NT-proBNP avec ou sans élévation du cTnT . Les données de cette étude éclaireront les futures conceptions d'études sur le mavacamten chez les patients atteints d'HFpEF.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 1B2
        • Local Institution - 0034
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35249
        • Local Institution - 0028
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Local Institution - 0019
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Local Institution - 0011
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Local Institution - 0005
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Local Institution - 0026
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32216
        • Local Institution - 0020
      • Miami, Florida, États-Unis, 33133
        • Local Institution - 0014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Local Institution - 0018
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Local Institution - 0004
      • Hazel Crest, Illinois, États-Unis, 60429
        • Local Institution - 0023
    • Louisiana
      • Slidell, Louisiana, États-Unis, 70458
        • Local Institution - 0017
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Local Institution - 0007
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Local Institution - 0012
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Local Institution - 0003
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73135
        • Local Institution - 0016
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97225
        • Local Institution - 0010
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Local Institution - 0001
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Local Institution - 0002
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Local Institution - 0008
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Local Institution - 0006

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

50 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. A au moins 50 ans au dépistage.
  2. Le poids corporel est supérieur à 45 kg au dépistage.

  3. Preuve objective documentée antérieure d'insuffisance cardiaque, comme le montrent 1 ou plusieurs des critères suivants :

    • Hospitalisation antérieure pour insuffisance cardiaque avec preuves radiographiques documentées de congestion pulmonaire.
    • Pression télédiastolique VG élevée ou pression capillaire pulmonaire au repos (≥ 15 mm Hg) ou à l'exercice (≥ 25 mm Hg).
    • Niveau élevé de NT-proBNP (> 400 pg/mL) ou de peptide natriurétique cérébral (BNP) (> 200 pg/mL).
    • Preuve échocardiographique d'un rapport E/e' médian ≥ 15 ou d'une hypertrophie auriculaire gauche (indice de volume auriculaire gauche > 34 mL/m2) associée à un traitement chronique par spironolactone, éplérénone ou un diurétique de l'anse.

  4. Répond à 1 ou plusieurs des critères suivants :

    1. Un dépistage hs-cTnT ≥ 99e centile ET un dépistage NT-proBNP > 200 pg/mL (si pas en fibrillation auriculaire ou flutter auriculaire) ou > 500 pg/mL (si en fibrillation auriculaire ou flutter auriculaire) OU si le participant dépisté est d'ascendance africaine ou a un indice de masse corporelle (IMC) ≥ 30,0 kg/m2, un dépistage hs-cTnT ≥ 99e centile, ET un dépistage NT-proBNP > 160 pg/mL (si pas en fibrillation auriculaire ou flutter auriculaire) ou > 400 pg/mL (en cas de fibrillation auriculaire ou de flutter auriculaire).
    2. Un dépistage NT-proBNP > 300 pg/mL (si pas en fibrillation auriculaire ou flutter auriculaire) ou > 750 pg/mL (en cas de fibrillation auriculaire ou flutter auriculaire) OU si le participant dépisté est d'ascendance africaine ou a un IMC ≥ 30,0 kg/m2, un dépistage NT-proBNP > 240 pg/mL (si pas en fibrillation auriculaire ou flutter auriculaire) ou > 600 pg/mL (si en fibrillation auriculaire ou flutter auriculaire).
  5. A documenté une FEVG ≥ 60 % lors de la visite de dépistage et aucun antécédent de FEVG ≤ 45 %.
  6. A une épaisseur maximale de la paroi ventriculaire gauche ≥ 12 mm OU un indice de masse ventriculaire gauche élevé documenté par imagerie bidimensionnelle (> 95 g/m2 si femme et > 115 g/m2 si homme).
  7. A des TTE de haute qualité sans ou avec des agents de contraste échocardiographiques.
  8. A des symptômes NYHA de classe II ou III lors du dépistage.

Critères d'exclusion clés :

  1. A un diagnostic antérieur de HCM OU un trouble d'infiltration ou de stockage connu provoquant une HFpEF et / ou une hypertrophie cardiaque, comme l'amylose, la maladie de Fabry ou le syndrome de Noonan avec hypertrophie LV OU un résultat positif d'immunofixation sérique.
  2. A des antécédents de syncope au cours des 6 derniers mois ou de tachycardie ventriculaire soutenue avec exercice au cours des 6 derniers mois.
  3. A des antécédents d'arrêt cardiaque soudain réanimé à tout moment ou une décharge de défibrillateur automatique implantable appropriée connue dans les 6 mois précédant le dépistage.
  4. A une fibrillation auriculaire persistante ou permanente sans anticoagulation pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et/ou n'est pas suffisamment contrôlée dans les 6 mois précédant le dépistage.
  5. Traitement en cours ou prévu au cours de l'étude avec soit : (a) une combinaison de bêta-bloquant et de vérapamil ou une combinaison de bêta-bloquant et de diltiazem, (b) du disopyramide, ou (c) de la biotine ou des suppléments/multivitamines contenant de la biotine.
  6. A connu une sténose valvulaire aortique modérée ou sévère, une sténose mitrale hémodynamiquement significative ou une régurgitation mitrale ou tricuspide sévère lors du dépistage.
  7. Atteint d'une maladie pulmonaire obstructive chronique grave ou d'une autre maladie pulmonaire grave nécessitant de l'oxygène à domicile, une thérapie chronique par nébuliseur, une corticothérapie orale chronique ou une hospitalisation pour décompensation pulmonaire dans les 12 mois.
  8. A un indice de masse corporelle ≥45,0 kg/m2.
  9. A laissé une contrainte longitudinale globale ventriculaire par TTE comprise entre 0 et -12,0 (évaluée par le laboratoire central).
  10. A NT-proBNP au dépistage> 2000 pg / ml.
  11. A des événements d'insuffisance cardiaque décompensée aiguë nécessitant des diurétiques intraveineux (IV), des inotropes IV, des vasodilatateurs IV ou un dispositif d'assistance ventriculaire gauche dans les 30 jours précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: mavacamten (MYK-461)
Médicament: mavacamten
gélules de mavacamten

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
L'événement indésirable émergent (TEEE) est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une enquête clinique, un participant a administré un produit pharmaceutique; Il ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec ce traitement.
À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
Nombre de participants ayant des événements indésirables d'intérêt particulier (Aesis)
Délai: À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
L'événement indésirable (AE) est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une enquête clinique, un participant a administré un produit pharmaceutique; Il ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec ce traitement. Les EI d'intérêt particulier comprennent: une surdose symptomatique, une tératogénicité et un LVEF ≤ 30%
À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
Nombre de participants ayant des événements indésirables graves (TESAE) au traitement (TESAE)
Délai: À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
L'événement indésirable grave (TESAE), émergent-émergent, est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse à n'importe quelle dose qui: entraîne la mort, est immédiatement mortelle (place le participant à un risque immédiat de décès après l'événement tel qu'il s'est produit), nécessite une hospitalisation hospitalière ou une prolongation de l'hospitalisation existante, des résultats en matière de persistance ou de déficience significative ou d'incapacité ou de perturbation substantielle de la capacité à mener des fonctions de vie normales, une incapacité ou une rupture subin ou une anomalie congénitale, est un événement médical important qui peut ne pas entraîner la mort, mettant la vie en danger ou nécessiter une hospitalisation, mais peut être considéré comme un SAE lorsque, sur la base d'un jugement médical approprié, il peut nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour empêcher l'un des résultats énumérés ci-dessus.
À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
Nombre de participants ayant des anomalies de laboratoire signalées comme des événements indésirables émergents (TEAS)
Délai: À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
Des échantillons de sang ont été prélevés pour évaluer les anomalies des paramètres de laboratoire.
À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
Nombre de participants présentant des signes vitaux anormaux signalés comme des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
L'événement indésirable émergent (TEEE) est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une enquête clinique, un participant a administré un produit pharmaceutique; Il ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec ce traitement.
À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
Nombre de participants présentant des anomalies du rythme cardiaque signalées comme des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
L'événement indésirable émergent (TEEE) est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une enquête clinique, un participant a administré un produit pharmaceutique; Il ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec ce traitement.
À partir de la première dose de médicament à l'étude à 56 jours après la dernière dose de médicament à l'étude (évalué pour une moyenne de 225 jours jusqu'à un maximum d'environ 270 jours)
Rapport à référence à la semaine 26 dans les niveaux de peptide natriurétique de type N-terminal N-terminal (NT-PROBNP)
Délai: À la semaine 26

Rapport à la ligne de base dans les niveaux de peptide natriurétique N-terminal Pro B.

La valeur de base est définie comme la dernière valeur disponible avant la première administration de médicament à l'étude.
À la semaine 26
Rapport à référence à la semaine 26 dans les niveaux de trroponine cardiaque T cardiaque à haute sensibilité au repos (HS-CTNT) évalué par test à haute sensibilité
Délai: À la semaine 26

Rapport à référence dans les niveaux de trroponine cardiaque T cardiaque (HS-CTNT) au repos.

La valeur de base est définie comme la dernière valeur disponible avant la première administration de médicament à l'étude.
À la semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

26 février 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

26 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2021

Première publication (Réel)

23 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CV027-005

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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