A Mavacamten vizsgálata HFpEF-ben és NT-proBNP emelkedésben szenvedő résztvevőknél cTnT emelkedéssel vagy anélkül (EMBARK-HFpEF)
2025. március 14. frissítette: Bristol-Myers Squibb
A Mavacamten (MYK-461) feltáró, nyílt címkéjű, koncepciót igazoló, 2a. fázisú vizsgálata szívelégtelenségben, megőrzött kilökődési frakcióval (HFpEF) és a szív biomarkereinek krónikus emelkedése esetén
Ez egy 2a fázisú elméleti bizonyítási vizsgálat a mavacamten-kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának felmérésére a biomarkerszinteken olyan szívelégtelenségben szenvedő betegeknél, akiknél megmaradt ejekciós frakció (HFpEF) és NT-proBNP-szint emelkedett cTnT-emelkedéssel vagy anélkül. .
Az ebből a vizsgálatból származó adatok megalapozzák a mavacamten jövőbeni vizsgálatát HFpEF-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
- Local Institution - 0028
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Local Institution - 0019
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- Local Institution - 0011
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Local Institution - 0005
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- Local Institution - 0026
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32216
- Local Institution - 0020
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33133
- Local Institution - 0014
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Local Institution - 0018
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Local Institution - 0004
-
Hazel Crest, Illinois, Egyesült Államok, 60429
- Local Institution - 0023
-
-
Louisiana
-
Slidell, Louisiana, Egyesült Államok, 70458
- Local Institution - 0017
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Local Institution - 0007
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Local Institution - 0012
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Local Institution - 0003
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73135
- Local Institution - 0016
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97225
- Local Institution - 0010
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Local Institution - 0001
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Local Institution - 0002
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Local Institution - 0008
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- Local Institution - 0006
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5S 1B2
- Local Institution - 0034
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
50 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Legalább 50 éves a Screening-nél.
- Testsúlya meghaladja a 45 kg-ot a szűréskor.
A szívelégtelenség dokumentált előzetes objektív bizonyítéka, amelyet az alábbi kritériumok közül egy vagy több mutat:
- Korábbi kórházi kezelés szívelégtelenség miatt, dokumentált radiográfiai bizonyítékokkal tüdőpangásról.
- Emelkedett bal kamrai végdiasztolés nyomás vagy pulmonalis kapilláris éknyomás nyugalomban (≥15 Hgmm) vagy edzés közben (≥25 Hgmm).
- Az NT-proBNP (>400 pg/ml) vagy az agyi nátriuretikus peptid (BNP) (>200 pg/ml) emelkedett szintje.
- Echokardiográfiás bizonyíték a mediális E/e' arány ≥ 15-re vagy a bal pitvar megnagyobbodására (bal pitvar térfogatindex >34 ml/m2) spironolaktonnal, eplerenonnal vagy kacsdiuretikummal végzett krónikus kezeléssel együtt.
Az alábbi kritériumok közül egynek vagy többnek megfelel:
- A szűrés hs-cTnT ≥ 99. percentilis ÉS a szűrés NT-proBNP > 200 pg/mL (ha nem pitvarfibrillációban vagy pitvarlebegésben) vagy > 500 pg/mL (ha pitvarfibrillációban vagy pitvarlebegésben van) VAGY ha a szűrt résztvevő afrikai származású, vagy testtömeg-indexe (BMI) ≥ 30,0 kg/m2, a szűrés hs-cTnT ≥ 99. percentilis, ÉS a szűrés NT-proBNP > 160 pg/mL (ha nem pitvarfibrilláció vagy pitvarlebegés) vagy > 400 pg/ml (pitvarfibrilláció vagy pitvarlebegés esetén).
- A szűrési NT-proBNP > 300 pg/mL (ha nem pitvarfibrillációban vagy pitvarlebegésben) vagy > 750 pg/mL (ha pitvarfibrillációban vagy pitvarlebegésben van), VAGY ha a szűrt résztvevő afrikai származású vagy BMI-je ≥ 30. kg/m2, a szűrési NT-proBNP > 240 pg/mL (ha nem pitvarfibrillációban vagy pitvarlebegésben) vagy > 600 pg/mL (ha pitvarfibrillációban vagy pitvarlebegésben van).
- Dokumentált LVEF ≥ 60% a szűrési látogatáson, és nincs korábbi LVEF ≤ 45%.
- Maximális bal kamra falvastagsága ≥12 mm VAGY dokumentált emelkedett bal kamrai tömegindex 2-dimenziós képalkotással (>95 g/m2 nőnél és >115 g/m2 férfinél).
- Kiváló minőségű TTE-kkel rendelkezik echokardiográfiás kontrasztanyag nélkül vagy echokardiográfiás kontrasztanyagokkal.
- NYHA II. vagy III. osztályú tünetei vannak a szűréskor.
Főbb kizárási kritériumok:
- Korábban diagnosztizáltak HCM-et, VAGY HFpEF-et és/vagy szívhipertrófiát okozó ismert infiltratív vagy tárolási rendellenességet, például amiloidózist, Fabry-kórt vagy LV-hipertrófiával járó Noonan-szindrómát VAGY pozitív szérum immunfixációs eredménye.
- Előzményében ájulás szerepel az elmúlt 6 hónapban, vagy tartós kamrai tachycardia, edzéssel az elmúlt 6 hónapban.
- A szűrést megelőző 6 hónapon belül bármikor újraélesztett hirtelen szívleállása vagy ismert, megfelelő beültethető cardioverter defibrillátorból való kisülése volt.
- Perzisztens vagy tartós pitvarfibrillációja van, amely a szűrést megelőzően legalább 4 hétig nem kapott antikoaguláns kezelést, és/vagy a szűrés előtti 6 hónapon belül nincs megfelelően kontrollálva.
- Jelenleg kezelt vagy tervezett kezelés a vizsgálat során: (a) béta-blokkoló és verapamil kombinációja vagy béta-blokkoló és diltiazem kombinációja, (b) dizopiramid, vagy (c) biotin vagy biotin tartalmú kiegészítők/multivitaminok.
- Közepes vagy súlyos aortabillentyű szűkülete, hemodinamikailag jelentős mitralis szűkülete vagy súlyos mitralis vagy tricuspidalis regurgitációja van a szűréskor.
- Súlyos krónikus obstruktív tüdőbetegsége vagy egyéb súlyos tüdőbetegsége van, amely otthoni oxigént, krónikus porlasztóterápiát, krónikus orális szteroidterápiát igényel, vagy 12 hónapon belül tüdődekompenzáció miatt kórházba került.
- Testtömegindexe ≥45,0 kg/m2.
- A bal kamra globális longitudinális feszültsége TTE-vel 0 és -12,0 között van (a központi laboratórium értékelte).
- NT-proBNP-t tartalmaz a szűrésnél >2000 pg/ml.
- Akut dekompenzált szívelégtelenségben szenved, amely intravénás (IV) diuretikumot, IV inotrópokat, IV értágítókat vagy bal kamrai segédeszközt igényel a szűrést megelőző 30 napon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: mavacamten (MYK-461)
|
mavacamten kapszula
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés-kiemelt nemkívánatos eseményekkel (tea) résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
A kezelés által okozott káros eseményt (TEAE) úgy definiálják, mint a nem kedvező orvosi előfordulást egy gyógyszerészeti terméket kezelt klinikai vizsgálatban; Ennek nem feltétlenül kell okozati összefüggést kell tennie ezzel a kezeléssel.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
|
A különleges érdeklődésre számot tartó mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma (AESIS)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
A nemkívánatos eseményt (AE) úgy definiálják, mint a nem kedvező orvosi előfordulást egy gyógyszerészeti terméket kezelt klinikai vizsgálatban; Ennek nem feltétlenül kell okozati összefüggést kell tennie ezzel a kezeléssel.
Különleges érdeklődésre számot tartó AES: tüneti túladagolás, teratogenitás és LVEF ≤30%
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
|
A kezelés-kiemelt súlyos mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma (Tesaes)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
A kezelés-kiemelt súlyos káros eseményt (Tesae) bármilyen adag esetén bármilyen adag esetén definiált orvosi előfordulás, amely: halál eredménye, azonnal életveszélyes (a résztvevőt azonnali halálozási kockázattal helyezi el az eseményből, mivel ez bekövetkezett), a meglévő kórházi életfunkcióknak a szokásos élettartamának meghosszabbításának vagy a szokásos életképességének meghosszabbításának, az eredményekhez tartoznak, vagy a normál élettartam-funkciók meghosszabbítását eredményezik, és eredményeket eredményeznek, vagy jelentősen megsemmisítik az élettartamot. vagy születési rendellenesség, egy fontos orvosi esemény, amely nem okozhat halált, életveszélyes vagy kórházi ápolást igényelhet, de SAE-nek tekinthető, ha a megfelelő orvosi megítélés alapján orvosi vagy műtéti beavatkozást igényelhet a fent felsorolt eredmények elkerülése érdekében.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
|
A laboratóriumi rendellenességekkel rendelkező résztvevők száma, amelyek kezelés-kiemelt nemkívánatos eseményekként jelentettek (tea)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
Vérmintákat gyűjtöttünk a laboratóriumi paraméterek rendellenességeinek felmérésére.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
|
A rendellenes életmentő tünetekkel rendelkező résztvevők száma a kezelés-kiemelt káros eseményekként (tea)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
A kezelés által okozott káros eseményt (TEAE) úgy definiálják, mint a nem kedvező orvosi előfordulást egy gyógyszerészeti terméket kezelt klinikai vizsgálatban; Ennek nem feltétlenül kell okozati összefüggést kell tennie ezzel a kezeléssel.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
|
A szívritmus rendellenességeiben szenvedő résztvevők száma kezelés-kiemelt káros eseményekként jelentett (tea)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
A kezelés által okozott káros eseményt (TEAE) úgy definiálják, mint a nem kedvező orvosi előfordulást egy gyógyszerészeti terméket kezelt klinikai vizsgálatban; Ennek nem feltétlenül kell okozati összefüggést kell tennie ezzel a kezeléssel.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 56 napig (átlagosan 225 napig értékelik, legfeljebb 270 napig)
|
|
A kiindulási arány a 26. héten az N-terminális Pro B-típusú natriuretic peptid (NT-PROBNP) szintjén.
Időkeret: A 26. héten
|
A kiindulási arány az N-terminális Pro B-típusú natriuretic peptid szintjén. Az alapértéket a vizsgált gyógyszer első beadása előtt az utolsó rendelkezésre álló értékként definiálják. |
A 26. héten
|
|
A kiindulási arány a 26. héten a nagy érzékenységű szív troponin T (HS-CTNT) szinteknél nagy érzékenységi vizsgálat alapján értékelve
Időkeret: A 26. héten
|
A kiindulási arány a nagy érzékenységű szív-troponin T (HS-CTNT) szintek nyugalomban. Az alapértéket a vizsgált gyógyszer első beadása előtt az utolsó rendelkezésre álló értékként definiálják. |
A 26. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. március 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. február 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. február 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 19.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. március 14.
Utolsó ellenőrzés
2025. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CV027-005
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .