Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Mavacamten hos deltagare med HFpEF och höjning av NT-proBNP med eller utan höjning av cTnT (EMBARK-HFpEF)

14 mars 2025 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb

En utforskande, öppen etikett, Proof-of-Concept, Fas 2a-studie av Mavacamten (MYK-461) i deltagare med hjärtsvikt med konserverad ejektionsfraktion (HFpEF) och kronisk förhöjning av hjärtbiomarkörer

Detta är en fas 2a proof-of-concept-studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av mavacamten-behandling på biomarkörnivåer hos deltagare med hjärtsvikt med konserverad ejektionsfraktion (HFpEF) och förhöjning av NT-proBNP med eller utan förhöjning av cTnT . Data från denna studie kommer att informera framtida studiedesign av mavacamten hos patienter med HFpEF.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • Local Institution - 0028
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Local Institution - 0019
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Local Institution - 0011
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Local Institution - 0005
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Local Institution - 0026
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32216
        • Local Institution - 0020
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33133
        • Local Institution - 0014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Local Institution - 0018
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Local Institution - 0004
      • Hazel Crest, Illinois, Förenta staterna, 60429
        • Local Institution - 0023
    • Louisiana
      • Slidell, Louisiana, Förenta staterna, 70458
        • Local Institution - 0017
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Local Institution - 0007
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Local Institution - 0012
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Local Institution - 0003
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73135
        • Local Institution - 0016
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97225
        • Local Institution - 0010
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Local Institution - 0001
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Local Institution - 0002
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Local Institution - 0008
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Local Institution - 0006
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S 1B2
        • Local Institution - 0034

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

50 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Är minst 50 år på Screening.
  2. Kroppsvikten är större än 45 kg vid screening.

  3. Dokumenterade tidigare objektiva bevis på hjärtsvikt enligt 1 eller flera av följande kriterier:

    • Tidigare sjukhusvistelse för hjärtsvikt med dokumenterade röntgenbevis på lungstockning.
    • Förhöjt LV-änddiastoliskt tryck eller pulmonärt kapillärkiltryck i vila (≥15 mm Hg) eller vid träning (≥25 mm Hg).
    • Förhöjd nivå av NT-proBNP (>400 pg/ml) eller hjärnans natriuretisk peptid (BNP) (>200 pg/ml).
    • Ekokardiografiskt bevis på medialt E/e'-förhållande ≥ 15 eller förstoring av vänster förmak (vänster förmaksvolymindex >34 ml/m2) tillsammans med kronisk behandling med spironolakton, eplerenon eller loopdiuretikum.

  4. Uppfyller 1 eller flera av följande kriterier:

    1. En screening hs-cTnT ≥ 99:e percentil OCH en screening NT-proBNP > 200 pg/ml (om inte vid förmaksflimmer eller förmaksfladder) eller > 500 pg/ml (om vid förmaksflimmer eller förmaksfladder) ELLER om den screenade deltagaren är av afrikansk härkomst eller har ett kroppsmassaindex (BMI) ≥ 30,0 kg/m2, en screening hs-cTnT ≥ 99:e percentil, OCH en screening NT-proBNP > 160 pg/mL (om inte vid förmaksflimmer eller förmaksfladder) eller > 400 pg/ml (vid förmaksflimmer eller förmaksfladder).
    2. En screening NT-proBNP > 300 pg/ml (om inte vid förmaksflimmer eller förmaksfladder) eller > 750 pg/ml (om vid förmaksflimmer eller förmaksfladder) ELLER om den screenade deltagaren är av afrikansk härkomst eller har ett BMI ≥ 30,0 kg/m2, en screening NT-proBNP > 240 pg/ml (om inte vid förmaksflimmer eller förmaksfladder) eller > 600 pg/ml (vid förmaksflimmer eller förmaksfladder).
  5. Har dokumenterat LVEF ≥60 % vid screeningbesöket och ingen historia av tidigare LVEF ≤ 45 %.
  6. Har maximal väggtjocklek på vänster kammare ≥12 mm ELLER dokumenterat förhöjt massindex för vänster kammare genom 2-dimensionell avbildning (>95 g/m2 om hona och >115 g/m2 om manlig).
  7. Har högkvalitativa TTE utan eller med ekokardiografiska kontrastmedel.
  8. Har NYHA klass II eller III symtom vid screening.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Har en tidigare diagnos av HCM ELLER en känd infiltrativ eller lagringsstörning som orsakar HFpEF och/eller hjärthypertrofi, såsom amyloidos, Fabrys sjukdom eller Noonans syndrom med LV-hypertrofi ELLER ett positivt serumimmunfixeringsresultat.
  2. Har en historia av synkope under de senaste 6 månaderna eller ihållande ventrikulär takykardi med träning under de senaste 6 månaderna.
  3. Har en historia av återupplivat plötsligt hjärtstillestånd när som helst eller känd lämplig implanterbar defibrillatorurladdning inom 6 månader före screening.
  4. Har ihållande eller permanent förmaksflimmer som inte fått antikoagulering under minst 4 veckor före screening och/eller är inte tillräckligt kontrollerad inom 6 månader före screening.
  5. För närvarande behandlad eller planerad behandling under studien med antingen: (a) en kombination av betablockerare och verapamil eller en kombination av betablockerare och diltiazem, (b) disopyramid, eller (c) biotin eller biotininnehållande tillskott/multivitaminer.
  6. Har känd måttlig eller svår aortaklaffstenos, hemodynamiskt signifikant mitralisstenos eller svår mitralis- eller trikuspidaluppstötning vid screening.
  7. Har allvarlig kronisk obstruktiv lungsjukdom eller annan allvarlig lungsjukdom som kräver syrgas i hemmet, kronisk nebulisatorbehandling, kronisk oral steroidbehandling eller inlagd på sjukhus för lungdekompensation inom 12 månader.
  8. Har body mass index ≥45,0 kg/m2.
  9. Har lämnat ventrikulär global longitudinell töjning av TTE i intervallet från 0 till -12,0 (bedömd av centrallaboratoriet).
  10. Har NT-proBNP vid screening >2000 pg/ml.
  11. Har akuta dekompenserade hjärtsviktshändelser som kräver intravenösa (IV) diuretika, IV inotroper, IV vasodilaterare eller en vänsterkammarhjälpenhet inom 30 dagar före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: mavacamten (MYK-461)
Läkemedel: mavacamten
mavacamten kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlings-emergente-händelser (TEAE)
Tidsram: Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Behandlings-emergent biverkning (TEEE) definieras som varje otillbörlig medicinsk förekomst i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerade en farmaceutisk produkt; Det behöver inte nödvändigtvis ha en kausal relation med denna behandling.
Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Antal deltagare med biverkningar av särskilt intresse (Aesis)
Tidsram: Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Biverkning (AE) definieras som alla otillbörliga medicinska förekomster i en klinisk undersökning som administrerade en farmaceutisk produkt; Det behöver inte nödvändigtvis ha en kausal relation med denna behandling. AE: er av särskilt intresse inkluderar: symptomatisk överdos, teratogenicitet och LVEF ≤30%
Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Antal deltagare med behandlings-Emergent allvarliga biverkningar (TESAES)
Tidsram: Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Treatment-emergent serious adverse event (TESAE) is defined as any untoward medical occurrence at any dose that: Results in death, Is immediately life-threatening (places the participant at immediate risk of death from the event as it occurred), Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, Results in persistent or significant disability or incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, Results in a congenital abnormality eller födelsedefekt, är en viktig medicinsk händelse som kanske inte resulterar i dödsfall, är livshotande eller kräver sjukhusvistelse, men kan betraktas som en SAE när det, baserat på lämplig medicinsk bedömning, kan kräva medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra någon av de resultat som anges ovan.
Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Antal deltagare med laboratorieavvikelser rapporterade som behandlings-framstående biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Blodprover samlades in för att bedöma avvikelserna i laboratorieparametrar.
Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Antal deltagare med onormala vitala tecken rapporterade som behandlings-framstående biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Behandlings-emergent biverkning (TEEE) definieras som varje otillbörlig medicinsk förekomst i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerade en farmaceutisk produkt; Det behöver inte nödvändigtvis ha en kausal relation med denna behandling.
Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Antal deltagare med hjärtrytmavvikelser rapporterade som behandlings-framstående biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Behandlings-emergent biverkning (TEEE) definieras som varje otillbörlig medicinsk förekomst i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerade en farmaceutisk produkt; Det behöver inte nödvändigtvis ha en kausal relation med denna behandling.
Från den första dosen av studiemedicin genom 56 dagar efter den sista dosen av studiemedicin (bedömd i genomsnitt 225 dagar upp till max cirka 270 dagar)
Förhållande till baslinjen vid vecka 26 i vilande N-terminal pro B-typ natriuretisk peptidnivåer (NT-ProBNP)
Tidsram: Vid vecka 26

Förhållande till baslinjen i N-terminal pro B-typ natriuretiska peptidnivåer.

Baslinjevärdet definieras som det sista tillgängliga värdet före den första administrationen av studieläkemedel.
Vid vecka 26
Förhållande till baslinjen vid vecka 26 i vilande högkänslighet hjärttroponin T (HS-CTNT) nivåer bedömd genom högkänslighetsanalys
Tidsram: Vid vecka 26

Förhållande till baslinjen i vilande nivåer med hög känslighet hjärttroponin T (HS-CTNT).

Baslinjevärdet definieras som det sista tillgängliga värdet före den första administrationen av studieläkemedel.
Vid vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Utredare

  • Studierektor: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

26 februari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

26 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2021

Första postat (Faktisk)

23 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CV027-005

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera