Een studie van Mavacamten bij deelnemers met HFpEF en verhoging van NT-proBNP met of zonder verhoging van cTnT (EMBARK-HFpEF)
14 maart 2025 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb
Een verkennend, open-label, proof-of-concept, fase 2a-onderzoek van Mavacamten (MYK-461) bij deelnemers met hartfalen met behouden ejectiefractie (HFpEF) en chronische verhoging van cardiale biomarkers
Dit is een fase 2a proof-of-concept-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van behandeling met mavacamten op biomarkerniveaus te beoordelen bij deelnemers met hartfalen met geconserveerde ejectiefractie (HFpEF) en verhoging van NT-proBNP met of zonder verhoging van cTnT .
Gegevens van deze studie zullen toekomstige onderzoeksontwerpen van mavacamten bij patiënten met HFpEF informeren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5S 1B2
- Local Institution - 0034
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
- Local Institution - 0028
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Local Institution - 0019
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- Local Institution - 0011
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Local Institution - 0005
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- Local Institution - 0026
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32216
- Local Institution - 0020
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33133
- Local Institution - 0014
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Local Institution - 0018
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Local Institution - 0004
-
Hazel Crest, Illinois, Verenigde Staten, 60429
- Local Institution - 0023
-
-
Louisiana
-
Slidell, Louisiana, Verenigde Staten, 70458
- Local Institution - 0017
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
- Local Institution - 0007
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Local Institution - 0012
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Local Institution - 0003
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73135
- Local Institution - 0016
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97225
- Local Institution - 0010
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Local Institution - 0001
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Local Institution - 0002
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Local Institution - 0008
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- Local Institution - 0006
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
50 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Is bij Screening minimaal 50 jaar oud.
- Bij screening is het lichaamsgewicht groter dan 45 kg.
Gedocumenteerd voorafgaand objectief bewijs van hartfalen zoals aangetoond door 1 of meer van de volgende criteria:
- Eerdere ziekenhuisopname voor hartfalen met gedocumenteerd radiografisch bewijs van longcongestie.
- Verhoogde LV einddiastolische druk of pulmonale capillaire wigdruk in rust (≥15 mm Hg) of bij inspanning (≥25 mm Hg).
- Verhoogd niveau van NT-proBNP (>400 pg/ml) of hersennatriuretisch peptide (BNP) (>200 pg/ml).
- Echocardiografisch bewijs van mediale E/e'-ratio ≥ 15 of vergroting van het linker atrium (volume-index linker atrium >34 ml/m2) samen met chronische behandeling met spironolacton, eplerenon of een lisdiureticum.
Voldoet aan 1 of meer van de volgende criteria:
- Een screening hs-cTnT ≥ 99e percentiel EN een screening NT-proBNP > 200 pg/ml (indien niet bij atriumfibrilleren of atriumflutter) of > 500 pg/ml (indien bij atriumfibrilleren of atriumflutter) OF als de gescreende deelnemer van Afrikaanse afkomst of heeft een body mass index (BMI) ≥ 30,0 kg/m2, een screening hs-cTnT ≥ 99e percentiel, EN een screening NT-proBNP > 160 pg/mL (indien niet bij atriumfibrilleren of atriumflutter) of > 400 pg/ml (bij atriale fibrillatie of atriale flutter).
- Een screening NT-proBNP > 300 pg/ml (indien niet bij boezemfibrilleren of boezemflutter) of > 750 pg/ml (bij boezemfibrilleren of boezemflutter) OF als de gescreende deelnemer van Afrikaanse afkomst is of een BMI ≥ 30,0 heeft kg/m2, een screening NT-proBNP > 240 pg/ml (indien niet bij atriumfibrilleren of atriumflutter) of > 600 pg/ml (indien bij atriumfibrilleren of atriumflutter).
- Heeft LVEF ≥60% gedocumenteerd tijdens het screeningsbezoek en geen voorgeschiedenis van eerdere LVEF ≤ 45%.
- Heeft een maximale linkerventrikelwanddikte ≥12 mm OF gedocumenteerde verhoogde linkerventrikelmassa-index door 2-dimensionale beeldvorming (>95 g/m2 bij vrouwen en >115 g/m2 bij mannen).
- Heeft TTE's van hoge kwaliteit zonder of met echocardiografische contrastmiddelen.
- Heeft symptomen van NYHA klasse II of III bij screening.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Heeft een eerdere diagnose van HCM OF een bekende infiltratieve of opslagstoornis die HFpEF en/of cardiale hypertrofie veroorzaakt, zoals amyloïdose, de ziekte van Fabry of het Noonan-syndroom met LV-hypertrofie OF een positief serumimmunofixatieresultaat.
- Heeft een voorgeschiedenis van syncope in de afgelopen 6 maanden of aanhoudende ventriculaire tachycardie bij inspanning in de afgelopen 6 maanden.
- Heeft een voorgeschiedenis van gereanimeerde plotselinge hartstilstand op enig moment of bekende geschikte implanteerbare cardioverterdefibrillatorontlading binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Aanhoudend of permanent boezemfibrilleren heeft gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening geen antistolling en/of de snelheid is niet voldoende onder controle binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Momenteel behandelde of geplande behandeling tijdens het onderzoek met ofwel: (a) een combinatie van bètablokker en verapamil of een combinatie van bètablokker en diltiazem, (b) disopyramide, of (c) biotine of biotinebevattende supplementen/multivitaminen.
- Heeft matige of ernstige aortaklepstenose, hemodynamisch significante mitralisstenose of ernstige mitralisklep- of tricuspidalisregurgitatie bekend bij de screening.
- Heeft een ernstige chronische obstructieve longziekte, of een andere ernstige longziekte, waarvoor thuis zuurstof, chronische verneveltherapie, chronische orale corticosteroïdtherapie nodig is of binnen 12 maanden in het ziekenhuis wordt opgenomen voor pulmonale decompensatie.
- Heeft body mass index ≥45.0 kg/m2.
- Heeft linker ventriculaire globale longitudinale spanning door TTE in het bereik van 0 tot -12,0 (beoordeeld door het centrale laboratorium).
- Heeft NT-proBNP bij Screening >2000 pg/mL.
- Heeft acuut gedecompenseerd hartfalen waarvoor intraveneuze (IV) diuretica, IV inotropen, IV vasodilatatoren of een linkerventrikelhulpmiddel nodig zijn binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: mavacamten (MYK-461)
|
mavacamten-capsules
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
Behandelings-opkomst bijwerkingen (TEE) wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een klinisch onderzoeksdeelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend; Het hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling te hebben.
|
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen van Special Interest (Aeses)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
Bijwerkingen (AE) wordt gedefinieerd als een ongewenste medisch voorkomen in een deelnemer aan klinisch onderzoek dat een farmaceutisch product heeft toegediend; Het hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling te hebben.
AE's van speciale interesse zijn onder meer: symptomatische overdosis, teratogeniteit en LVEF ≤30%
|
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met behandelings-opkomende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
Behandelingspercentage ernstige bijwerkingen (TESAE) wordt gedefinieerd als een ongewenste medische gebeurtenis bij elke dosis die: resultaat in de dood, onmiddellijk levensbedreigend is (plaatst de deelnemer op onmiddellijk risico op overlijden door het geval van het evenement zoals het heeft plaatsgevonden), vereist in de gevolgen van de bestaande ziekenhuisopname of een onstuimige diskerij of een onstuimige disbevestiging van het gebruik van een verbieding van de normale levensdoorheid, resultaten in een verbieding van de normale levensfunctie, resultaten in een verbieding van de normale levensfunctie, resultaten in een verbieding van de normale levensfunctie, resultaten in een verbieding van de normale levensfunctie, resultaten in een verbieding van de normale levensfunctie, resultaten in een verbieding van de normale levensfuncties, resultaten van een verbieding van de normale levensfunctie, resultaten in een verbieding van de normale levensfunctie of een onheilspellende disbruik of een onheilspellende disbruik of een onheilspellen Geboortefout, is een belangrijke medische gebeurtenis die niet kan leiden tot de dood, levensbedreigend is of ziekenhuisopname nodig heeft, maar kan worden beschouwd als een SAE wanneer het op basis van een passend medisch oordeel medische of chirurgische interventie kan vereisen om een van de hierboven genoemde resultaten te voorkomen.
|
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met laboratoriumafwijkingen gerapporteerd als bijwerkingen voor behandelingsopkomst (Teaes)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
Bloedmonsters werden verzameld om de afwijkingen in laboratoriumparameters te beoordelen.
|
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met abnormale vitale tekenen gerapporteerd als bijwerkingen voor de behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
Behandelings-opkomst bijwerkingen (TEE) wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een klinisch onderzoeksdeelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend; Het hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling te hebben.
|
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met cardiale ritmeafwijkingen gerapporteerd als bijwerkingen voor de behandelingsopkomst (Teaes)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
Behandelings-opkomst bijwerkingen (TEE) wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een klinisch onderzoeksdeelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend; Het hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling te hebben.
|
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen gedurende 56 dagen na de laatste dosis studiemedicijn (beoordeeld gedurende een gemiddelde van 225 dagen tot een maximum van ongeveer 270 dagen)
|
|
Verhouding tot basislijn in week 26 in het rusten van N-terminale pro b-type natriuretische peptide (NT-proBNP) niveaus
Tijdsspanne: In week 26
|
Verhouding tot basislijn in N-terminale pro B-type natriuretische peptideniveaus. De basiswaarde wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare waarde vóór de eerste toediening van het studiemedicijn. |
In week 26
|
|
Verhouding tot basislijn in week 26 in rustende hoge gevoeligheid cardiale troponine T (HS-CTNT) niveaus beoordeeld door hoge gevoeligheidstest
Tijdsspanne: In week 26
|
Verhouding tot basislijn in rustende hoge gevoeligheid cardiale troponine T (HS-CTNT) niveaus. De basiswaarde wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare waarde vóór de eerste toediening van het studiemedicijn. |
In week 26
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 maart 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 februari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 februari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 februari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 februari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 februari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 maart 2025
Laatst geverifieerd
1 maart 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CV027-005
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .