测试阿托伐他汀降低长期溃疡性结肠炎患者的结肠癌风险
阿托伐他汀针对显性阴性错义突变体 P53 的随机和安慰剂对照 II 期试验,用于降低长期溃疡性结肠炎相关癌症的风险
研究概览
详细说明
主要目标:
I. 确定阿托伐他汀钙(阿托伐他汀)治疗对降低表达突变 p53 蛋白的结肠上皮细胞比例的影响,通过免疫组织化学染色检测到在阿托伐他汀干预前后进行的结肠镜检查中获得的结直肠粘膜活检样本,并与安慰剂对照进行比较。
次要目标:
一、阿托伐他汀对 Ki-67(细胞增殖)、Waf1p21(野生型 p53 等位基因再激活信号)、cleaved caspase-3(野生型 p53 诱导的细胞凋亡)等生物标志物水平的免疫组化(IHC)检测) 结直肠活检标本的方法。
二。使用下一代测序和液滴数字聚合酶链反应 (PCR) 检查阿托伐他汀对 TP53 基因突变的光谱、热点和负载的影响。
三、使用 Geboes 分级系统检查阿托伐他汀对结直肠活检组织学炎症严重程度的影响。
四、检查阿托伐他汀对胆固醇、高密度脂蛋白 (HDL) 和低密度脂蛋白 (LDL) 血浆浓度的影响,以监测阿托伐他汀降低胆固醇的作用及其与结直肠活检中生物标志物水平的相关性。
V. 使用溃疡性结肠炎疾病活动指数(即梅奥评分)检查阿托伐他汀对溃疡性结肠炎(UC)相关症状的临床疗效的影响。
六。将储存结直肠活检和血液样本以及核糖核酸 (RNA) 和种系脱氧核糖核酸 (DNA) 以供未来分析,特别是蛋白质组学/异戊二烯化蛋白质概况、细胞因子/趋化因子概况、炎症脂质介质概况、RNA 测序 (RNAseq) 和 Chaperon /Co-chaperon 蛋白等
大纲:患者被随机分配到 2 组中的 1 组。
ARM I:患者每天一次(QD)口服(PO)阿托伐他汀,持续 12 个月。 患者还接受结肠镜检查和活组织检查,并在试验中采集血液。
ARM II:患者接受安慰剂 PO QD 12 个月。 患者还接受结肠镜检查和活组织检查,并在试验中采集血液。
完成研究治疗后,患者将在 2 周内接受随访。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Cancer Center
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-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 参加者必须患有溃疡性结肠炎,病史 > 8 年,并通过年度内窥镜检查(Mayo 分级 < 3)确认临床缓解(包括肠外表现/并发症的临床缓解)
- 他们必须在 3 个月以上的美沙拉嗪、硫嘌呤或生物制剂维持治疗中保持稳定(溃疡性结肠炎疾病活动指数 [UCDAI] =< 1)
- 允许有部分结肠切除史
- 临床缓解的 UC,但在进入内窥镜检查时伴有发育不良相关病变或肿块 (DALM),且 DALM 已通过内窥镜粘膜切除术完全切除,允许
- 参与者18-70岁(男女均可)。 这是成人常规溃疡性结肠炎监测的标准年龄范围
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 =< 2 (Karnofsky >= 60%)
- 正常机构范围内的白细胞计数或中性粒细胞绝对计数 >= 1,500/uL
- 血小板 >= 100,000/uL
- 总胆红素在正常机构范围内,除非已知患有吉尔伯特综合征
- 天冬氨酸转氨酶 (AST)(血清谷氨酸-草酰乙酸转氨酶 [SGOT])/丙氨酸转氨酶 (ALT) (SGPT) =< 1.5 X 机构正常上限 (ULN)
- 肌酐 =< 1.5 X 机构 ULN
- 国际标准化比值 (INR) =< 1.5
- 血浆胆固醇水平 < 240 mg/dl 或 LDL-C < 190 mg/dl(因为胆固醇 > 240 mg/dl 和 LDL-C > 190 mg/dl 需要每天高剂量(40 - 80 mg)阿托伐他汀来控制高胆固醇血症)
- 对于有慢性乙型肝炎病毒 (HBV) 感染证据的参与者,如果有指征,HBV 病毒载量必须在抑制治疗时检测不到
- 有丙型肝炎病毒 (HCV) 感染史的参与者必须接受过治疗和治愈。 对于目前正在接受治疗的 HCV 感染参与者,如果他们的 HCV 病毒载量无法检测到,他们就有资格
- 接受单纯疱疹病毒 (HSV) 慢性抑制性抗病毒治疗的参与者符合资格
- 阿托伐他汀因影响胆固醇合成途径而禁用于妊娠期。 因此,有生育能力的女性和男性必须同意从基线妊娠试验开始、整个研究期间以及研究停止后的 1 个月内使用充分的避孕措施(激素或屏障避孕方法;禁欲)药品。 女性必须在筛查妊娠试验后立即开始充分的避孕措施。 如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕,她应该立即通知她的研究医生。 如果她怀孕了,她将立即退出研究并被跟踪直到孩子出生
- 能够理解并愿意签署书面知情同意书
排除标准:
- 溃疡性直肠炎(因为溃疡性直肠炎患者患结直肠癌 [CRC] 的风险明显低于全结肠炎或左结肠局限性 UC 患者)
- 参与者的医疗条件,在研究者看来,将排除治疗干预和结肠镜检查,或限制遵守治疗的能力
- 患有全结肠炎或局限性 UC 且总 Mayo 评分 >= 3(包括 Mayo 内窥镜分项评分 < 3)的参与者被排除在外
- 由于活动性疾病复发的可能性高,过去 3 个月内使用过皮质类固醇治疗
- 最近 12 个月他汀类药物的使用情况
- 在过去 3 个月内使用过任何研究药物
- 高度异型增生或 CRC 或全结直肠结肠切除术的泛/重度结肠炎病史
- 筛选后 2 年内的化疗史
- 阿托伐他汀引起的过敏反应史
- 伴有 4 期肝纤维化和严重肝功能改变的原发性硬化性胆管炎 (PSC)
- 不受控制的并发疾病或精神疾病/社交情况会限制对研究要求的遵守
- 孕妇或哺乳期参与者被排除在外
- 由于影响阿托伐他汀效果的抗逆转录病毒治疗,人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性参与者被排除在外
- 儿童被排除在本研究之外,因为疾病持续时间通常小于 8 年,并且没有关于该患者人群中 p53 突变的数据
- 目前正在使用环孢菌素、贝特类药物(例如吉非贝齐、非诺贝特)、强效 CYP3A4 抑制剂(例如伊曲康唑、酮康唑、泊沙康唑、伏立康唑、人类免疫缺陷病毒 (HIV) 蛋白酶抑制剂、波普瑞韦、特拉匹韦、红霉素、克拉霉素、泰利霉素、奈法唑酮或含考比司他的产品)或强效 CYP3A4 诱导剂(例如,卡马西平、苯妥英、利福平、圣约翰草、波生坦、依非韦伦、依曲韦林、莫达非尼、萘夫西林)
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:预防
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:第一组(阿托伐他汀,生物样本采集)
患者接受阿托伐他汀 PO QD 治疗 12 个月。
患者还接受结肠镜检查和活组织检查,并在试验中采集血液。
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辅助研究
进行血样采集
其他名称:
给定采购订单
其他名称:
进行结肠镜检查和活检
其他名称:
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安慰剂比较:第二组(安慰剂、生物样本采集)
患者接受安慰剂 PO QD 12 个月。
患者还接受结肠镜检查和活组织检查,并在试验中采集血液。
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辅助研究
进行血样采集
其他名称:
给定采购订单
进行结肠镜检查和活检
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在干预前后进行的结肠镜检查中获得的活检样本中突变体 p53 染色减少
大体时间:长达 2 年
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通过免疫组织化学 (IHC) 染色测量,在每张玻片至少 5 个高倍视野或 100 个隐窝或 2000 个细胞/玻片每个活组织检查下计为 p53 阳性细胞/100 个上皮细胞。
生物标志物表达水平将通过显色染色来确定。
由于每个参与者将获得多个样本,参与者级别的 %p53 突变将总结为这些样本中的平均 %p53。
描述性统计将用于总结每只手臂的变化,以及手臂之间变化的差异。
将使用双样本 t 检验进行分析,比较治疗组之间 p53 的平均百分比 (%) 的受试者内变化。
将使用线性混合效应模型进行更全面的分析,其中结果变量将是在基线和治疗后评估的每个样本中的 %p53 染色。
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长达 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Ki-67(细胞增殖)、Waf1p21(野生型 p53 等位基因再激活信号)和裂解的 caspase-3(野生型 p53 诱导的细胞凋亡)的生物标志物水平
大体时间:长达 2 年
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使用 IHC 方法进行结直肠活检标本。
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长达 2 年
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结直肠活检中组织学炎症严重程度分级的组织学分析
大体时间:长达 2 年
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使用 Geboes 评分系统(评分:0 - 4)。
将在每个时间点使用跨多个样本的最高级组织学和 UC 范围(全结肠炎与局部 UC)。
将计算从基线到治疗后的分数变化,并使用 Wilcoxon 秩和检验在各组之间进行比较。
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长达 2 年
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胆固醇、高密度脂蛋白 (HDL) 和低密度脂蛋白 (LDL) 的血浆浓度
大体时间:长达 2 年
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将监测阿托伐他汀对降低胆固醇的作用及其与结直肠活检中生物标志物水平的相关性。
胆固醇、HDL 和 LDL 血浆浓度的变化(用于监测阿托伐他汀对降低胆固醇的作用)将使用与上述 %TP53 的主要分析类似的方法在治疗组之间进行比较。
胆固醇、HDL 和 LDL 血浆浓度与结直肠活检中生物标志物水平的关联将使用如上所述的线性混合模型进行分析,血浆水平作为固定效应添加到模型中。
将为每种类型的胆固醇(总胆固醇、高密度脂蛋白和低密度脂蛋白)安装单独的模型。
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长达 2 年
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对 UC 相关症状的临床疗效
大体时间:长达 2 年
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使用溃疡性结肠炎疾病活动指数(活动评分:0-4)(即梅奥评分)。
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长达 2 年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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TP53基因突变谱、热点和负荷分析
大体时间:长达 2 年
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使用下一代测序和液滴数字聚合酶链反应 (PCR) 技术。
将针对每组中每个热点突变的频率分析 TP53 突变的谱。
为了分析二元变量(每个热点突变的存在或不存在),将使用 Pearson 的卡方检验。
每个注意到的组的每个热点突变的频率将作为位置和方差的描述性度量提供。
使用液滴数字 PCR 和等位基因特异性引物,将活检标本中 TP53 突变的负荷量化为突变等位基因与野生型等位基因的比率。
描述性统计将用于总结每个治疗组在每个时间点的这些。
TP53 突变负荷的变化是一种连续的生物标志物,将使用与上述 %TP53 的主要分析类似的方法在治疗组之间进行比较。
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长达 2 年
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅:Stephen B Hanauer, MD、Northwestern University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NCI 20-02-02
- P30CA060553 (美国 NIH 拨款/合同)
- UG1CA242643 (美国 NIH 拨款/合同)
- NCI-2021-01261 (注册表标识符:CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- NCI20-02-02 (其他标识符:Northwestern University)
- NWU20-02-02 (其他标识符:DCP)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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