评估 Efanesoctocog Alfa (BIVV001) 在 2N 型和 3 型冯维勒布兰德病 (VWD) 成人中的药代动力学以及安全性和耐受性
2025年9月21日 更新者：Bioverativ, a Sanofi company
评估单次静脉注射 rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) 在患有 2N 型和 3 型血管性血友病 (VWD) 的成人中的药代动力学、安全性和耐受性的 1 期开放标签研究
主要目标：
- 表征单次静脉内 (IV) 给药后 BIVV001 的药代动力学 (PK)，通过一级活化部分凝血活酶时间 (aPPT) 凝血测定法确定的因子 VIII (FVIII) 活性评估，以及 BIVV001 捕获显色 Coatest FVIII 活性测定
次要目标：
-评估 2N 型和 3 型 VWD 成年患者单次 IV 剂量 BIVV001 的安全性和耐受性
研究概览
详细说明
一名参与者研究的每个部分的持续时间：
总研究持续时间：最多 57 天。
- 筛选：最多 28 天。
- IV BIVV001 给药后长达 29 天的安全观察（此期间包括给药后前 10 天的 PK 取样）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Lille、法国、59037
- Investigational Site Number :2500001
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Nantes、法国、44093
- Investigational Site Number :2500002
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
-- 男性和/或女性参与者，在知情同意时年龄在 18 至 65 岁之间，包括在内。
- 参与者已被诊断为遗传性 3 型 VWD 或 2N 型 VWD，如历史病历记录或已知产生 VWD 3 型或 2N VWD 的记录基因型。
- 如果 3 型 VWD 参与者有至少 25 天暴露于 VWF 和含有因子 VIII 的凝血因子浓缩物的病史，则包括在内
- 如果研究者评估 DDAVP 的使用被认为不足或禁忌，或者如果他们需要事先使用含有 VWF 和 FVIII 的凝血因子浓缩物，则包括 2N 型 VWD 参与者。
排除标准：
- VWD 以外的遗传性或获得性凝血障碍（包括定性和定量血小板疾病，以及筛选时血小板减少 < 100,000 个细胞/uL）
- 参与者在筛选时具有 >20 IU/dL 的 FVIII 活性水平
- VWF 抑制剂的病史或存在或临床怀疑 VWF 抑制剂
- FVIII 抑制剂阳性试验史，定义为≥0.6 BU/mL（通过 Nijmegen 改良 Bethesda 试验）或临床怀疑 FVIII 抑制剂
- FVIII 抑制剂试验阳性，定义为筛选时≥0.6 BU/mL
- 与任何含 FVIII 或 VWF 的产品相关的超敏反应或过敏反应史
- 参与者在基线前 12 周内已接受或预期接受全身免疫抑制或免疫调节治疗。
- 参与者需要使用乙酰水杨酸、非 NSAID 抗血小板药物和 NSAIDs 超过最大剂量的产品
- 目前正在接受治疗 VWD 预防方案的患者，在研究者看来，由于在研究期间需要停止预防可能会增加出血风险，因此无法参与该研究。
上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：efanesoctocog alfa (BIVV001)
每位患者将接受单次 IV 剂量的 BIVV001
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剂型：注射液 给药途径：静脉注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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药代动力学参数：观察到的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天到第 10 天
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第 1 天到第 10 天
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药代动力学参数：终末半衰期 (t½z)
大体时间：第 1 天到第 10 天
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第 1 天到第 10 天
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药代动力学参数：总清除率 (CL)
大体时间：第 1 天到第 10 天
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第 1 天到第 10 天
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药代动力学参数：稳态分布容积 (Vss)
大体时间：第 1 天到第 10 天
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第 1 天到第 10 天
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药代动力学参数：活动时间曲线下的面积外推至无穷大 (AUC∞)
大体时间：第 1 天到第 10 天
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第 1 天到第 10 天
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药代动力学参数：平均停留时间（MRT）
大体时间：第 1 天到第 10 天
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第 1 天到第 10 天
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药代动力学参数：增量恢复（IR）
大体时间：第 1 天到第 10 天
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第 1 天到第 10 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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发生不良事件的参与者人数
大体时间：截至第 29 天
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截至第 29 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月3日
初级完成 (实际的)
2022年12月1日
研究完成 (实际的)
2022年12月20日
研究注册日期
首次提交
2021年2月22日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月22日
首次发布 (实际的)
2021年2月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月21日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PKM16978
- 2020-004947-10 (EudraCT编号)
- U1111-1255-4463 (其他标识符：UTN)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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