Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Efanesoctocog Alfa (BIVV001) farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése 2N és 3 típusú von Willebrand-kórban (VWD) szenvedő felnőtteknél

2023. április 27. frissítette: Bioverativ, a Sanofi company

1. fázis, nyílt vizsgálat az rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) egyszeri intravénás injekció farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére 2N és 3-as típusú von Willebrand-kórban (VWD) szenvedő felnőtteknél

Az elsődleges célkítűzés:

- A BIVV001 farmakokinetikájának (PK) jellemzése egyszeri intravénás (IV) beadás után, az egylépcsős aktivált parciális tromboplasztin idő (aPPT) alvadási vizsgálattal meghatározott VIII-as faktor (FVIII) aktivitással, valamint a BIVV001 befogásával. kromogén Coatest FVIII aktivitási vizsgálat

Másodlagos cél:

- A BIVV001 egyszeri IV dózisának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése 2N és 3 típusú VWD-ben szenvedő felnőtt betegeknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egyes részeinek időtartama egy résztvevő esetében:

A tanulmány teljes időtartama: legfeljebb 57 nap.

  • Szűrés: legfeljebb 28 nap.
  • Legfeljebb 29 napos biztonsági megfigyelés az IV. BIVV001 dózis beadását követően (ez az időszak magában foglalja a farmakokinetikai mintavételt a beadást követő első 10 napig).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • Investigational Site Number :2500002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

-- Férfi és/vagy női résztvevő, 18 és 65 év közötti, a beleegyezés időpontját is beleértve.

  • A résztvevőnél örökletes 3-as típusú VWD-t vagy 2N típusú VWD-t diagnosztizáltak a korábbi orvosi feljegyzések szerint, VAGY egy dokumentált genotípussal, amelyről ismert, hogy 3-as vagy 2N típusú VWD-t produkál.
  • A 3-as típusú VWD-ben részt vevők szerepelnek, ha kórtörténetük legalább 25 napos VWF-nek és VIII-as faktort tartalmazó véralvadási faktor-koncentrátumoknak volt kitéve.
  • A 2N típusú VWD résztvevőket bevonjuk, ha a DDAVP használatát a vizsgáló értékelése szerint elégtelennek vagy ellenjavalltnak ítélik, vagy ha előzetesen VWF- és FVIII-tartalmú véralvadási faktor-koncentrátumok használatát írták elő.

Kizárási kritériumok:

  • A VWD-től eltérő örökletes vagy szerzett véralvadási rendellenesség (beleértve a kvalitatív és kvantitatív vérlemezke-rendellenességeket, valamint a thrombocytopeniát < 100 000 sejt/uL a szűréskor)
  • A résztvevő FVIII aktivitási szintje >20 NE/dl a szűréskor
  • VWF-inhibitor előfordulása vagy jelenléte, vagy VWF-gátló klinikai gyanúja
  • Pozitív FVIII-inhibitor teszt az anamnézisben, amelyet ≥0,6 BU/mL-ben határoztak meg (Nijmegen módosított Bethesda-teszttel), vagy FVIII-gátló klinikai gyanúja
  • Pozitív FVIII-inhibitor teszt, ≥0,6 BU/mL-ben, a szűréskor
  • Bármely FVIII- vagy VWF-tartalmú termékkel kapcsolatos túlérzékenység vagy anafilaxia anamnézisében
  • A résztvevő szisztémás immunszuppresszív vagy immunmoduláns kezelésben részesült vagy várhatóan kapni fog az alaphelyzetet megelőző 12 héten belül.
  • A résztvevőnek acetilszalicilsavat, nem-NSAID-t tartalmazó vérlemezke-ellenes szerek és nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek használatát írja elő a termék maximális dózisa felett.
  • Azok a betegek, akik jelenleg VWD kezelésére profilaxisban részesülnek, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt a vérzés lehetséges megnövekedett kockázata miatt, amely a profilaxis felfüggesztésének követelményével jár a vizsgálat során.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Minden betegnek egyetlen intravénás adag BIVV001 kerül beadásra
Drog: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Gyógyszerforma: oldatos injekció Az alkalmazás módja: intravénás injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Farmakokinetikai paraméter: Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 1. naptól 10. napig
1. naptól 10. napig
Farmakokinetikai paraméter: terminális felezési idő (t½z)
Időkeret: 1. naptól 10. napig
1. naptól 10. napig
Farmakokinetikai paraméter: Teljes clearance (CL)
Időkeret: 1. naptól 10. napig
1. naptól 10. napig
Farmakokinetikai paraméter: Megoszlási térfogat egyensúlyi állapotban (Vss)
Időkeret: 1. naptól 10. napig
1. naptól 10. napig
Farmakokinetikai paraméter: Az aktivitási idő görbe alatti terület a végtelenségig extrapolálva (AUC∞)
Időkeret: 1. naptól 10. napig
1. naptól 10. napig
Farmakokinetikai paraméter: átlagos tartózkodási idő (MRT)
Időkeret: 1. naptól 10. napig
1. naptól 10. napig
Farmakokinetikai paraméter: Inkrementális helyreállítás (IR)
Időkeret: 1. naptól 10. napig
1. naptól 10. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: 29. napig
29. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bioverativ, a Sanofi company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 22.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PKM16978
  • 2020-004947-10 (EudraCT szám)
  • U1111-1255-4463 (Egyéb azonosító: UTN)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Von Willebrand-kór (VWD)

Klinikai vizsgálatok a efanezoktokog alfa (BIVV001)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Netherlands

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel