Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioida Efanesoctocog Alfan (BIVV001) farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on tyypin 2N ja 3 von Willebrandin tauti (VWD)

sunnuntai 21. syyskuuta 2025 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company

Vaihe 1, avoin tutkimus rFVIIIFc-VWF-XTEN:n (BIVV001) yksittäisen laskimonsisäisen injektion farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta ja siedettävyyttä varten aikuisilla, joilla on tyypin 2N ja 3 von Willebrandin tauti (VWD)

Ensisijainen tavoite:

-BIVV001:n farmakokinetiikan (PK) karakterisoimiseksi yhden suonensisäisen (IV) annon jälkeen, määritettynä tekijä VIII (FVIII) aktiivisuudella, joka määritetään yksivaiheisella aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPPT) hyytymismäärityksellä, sekä BIVV001:n talteenotto kromogeeninen Coatest FVIII -aktiivisuusmääritys

Toissijainen tavoite:

- Arvioida BIVV001-kerta-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuispotilailla, joilla on tyypin 2N ja 3 VWD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kunkin osan kesto yhdelle osallistujalle:

Opintojen kokonaiskesto: Jopa 57 päivää.

  • Seulonta: jopa 28 päivää.
  • Enintään 29 päivää turvallisuuden tarkkailua suonensisäisen BIVV001-annoksen jälkeen (tämä ajanjakso sisältää PK-näytteenoton ensimmäisiin 10 päivään annon jälkeen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Investigational Site Number :2500002
  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

-- Mies- ja/tai naispuolinen osallistuja, 18–65-vuotias, tietoisen suostumuksen ajankohta mukaan lukien.

  • Osallistujalla on diagnosoitu perinnöllinen tyypin 3 VWD tai tyypin 2N VWD, kuten historiallisissa lääketieteellisissä asiakirjoissa on dokumentoitu, TAI dokumentoitu genotyyppi, jonka tiedetään tuottavan tyypin 3 tai 2N VWD:tä.
  • Tyypin 3 VWD:n osallistujat otetaan mukaan, jos heillä on vähintään 25 päivää altistunut VWF:lle ja tekijä VIII:a sisältäville hyytymistekijäkonsentraateille
  • Tyypin 2N VWD:n osallistujat otetaan mukaan, jos DDAVP:n käyttö katsotaan tutkijan arvioiden mukaan riittämättömäksi tai vasta-aiheiseksi tai jos he ovat vaatineet VWF- ja FVIII-pitoisten hyytymistekijätiivisteiden aiempaa käyttöä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin VWD (mukaan lukien kvalitatiiviset ja kvantitatiiviset verihiutaleiden häiriöt ja trombosytopenia < 100 000 solua/uL seulonnassa)
  • Osallistujan FVIII-aktiivisuus on >20 IU/dl seulonnassa
  • VWF-estäjän historia tai olemassaolo tai kliininen epäily VWF-estäjää
  • Positiivinen FVIII-inhibiittoritesti, joka on määritetty arvoksi ≥ 0,6 BU/ml (Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä) tai kliininen epäily FVIII-inhibiittorista
  • Positiivinen FVIII-inhibiittoritesti, määritelty arvoksi ≥0,6 BU/ml, seulonnassa
  • Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa FVIII- tai VWF-valmisteeseen
  • Osallistuja on saanut tai odottaa saavansa systeemistä immunosuppressiivista tai immunomoduloivaa hoitoa 12 viikon sisällä ennen lähtötilannetta.
  • Osallistuja vaatii asetyylisalisyylihapon, muiden kuin tulehduskipulääkkeiden ja tulehduskipulääkkeiden käyttöä enimmäisannoksen yläpuolella.
  • Potilaat, joilla on tällä hetkellä profylaksihoito VWD:n hoitoon, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen, koska mahdollinen lisääntynyt verenvuotoriski liittyy vaatimukseen keskeyttää ennaltaehkäisy tutkimuksen aikana.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: efanesoktokogialfa (BIVV001)
Kullekin potilaalle annetaan yksi IV-annos BIVV001:tä
Lääke: efanesoktokogialfa (BIVV001)
Lääkemuoto: injektioneste, liuos Antoreitti: suonensisäinen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokineettinen parametri: Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 10
Päivä 1 - Päivä 10
Farmakokineettinen parametri: Terminaalinen puoliintumisaika (t½z)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 10
Päivä 1 - Päivä 10
Farmakokineettinen parametri: kokonaispuhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 10
Päivä 1 - Päivä 10
Farmakokineettinen parametri: jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 10
Päivä 1 - Päivä 10
Farmakokineettinen parametri: aktiivisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala ekstrapoloituna äärettömään (AUC∞)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 10
Päivä 1 - Päivä 10
Farmakokineettinen parametri: Keskimääräinen viipymäaika (MRT)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 10
Päivä 1 - Päivä 10
Farmakokineettinen parametri: Inkrementaalinen palautuminen (IR)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 10
Päivä 1 - Päivä 10

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioverativ, a Sanofi company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 3. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 25. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 21. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PKM16978
  • 2020-004947-10 (EudraCT-numero)
  • U1111-1255-4463 (Muu tunniste: UTN)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Von Willebrandin tauti (VWD)

Kliiniset tutkimukset efanesoktokogialfa (BIVV001)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United States

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa