För att bedöma farmakokinetiken och säkerheten och tolerabiliteten av Efanesoctocog Alfa (BIVV001) hos vuxna med typ 2N och 3 Von Willebrands sjukdom (VWD)

Inklusionskriterier :

-- Manlig och/eller kvinnlig deltagare, mellan 18 och 65 år, inklusive vid tidpunkten för informerat samtycke.

• Deltagaren har diagnostiserats med ärftlig typ 3 VWD eller typ 2N VWD som dokumenterats i historiska journaler ELLER en dokumenterad genotyp som är känd för att producera VWD typ 3 eller 2N VWD.
• Typ 3 VWD-deltagare inkluderas om de har en medicinsk historia på minst 25 dagars exponering för VWF och faktor VIII-innehållande koagulationsfaktorkoncentrat
• Typ 2N VWD-deltagare inkluderas om användningen av DDAVP bedöms som otillräcklig eller kontraindicerad, enligt bedömningen av utredaren, eller om de tidigare har krävt användning av VWF- och FVIII-innehållande koagulationsfaktorkoncentrat.

Exklusions kriterier:

• Ärftlig eller förvärvad koagulationsstörning annan än VWD (inklusive kvalitativa och kvantitativa blodplättsrubbningar och trombocytopeni < 100 000 celler/uL vid screening)
• Deltagaren har en FVIII-aktivitetsnivå >20 IE/dL vid screening
• Historik eller närvaro av en VWF-hämmare eller klinisk misstanke om en VWF-hämmare
• Historik med ett positivt FVIII-hämmartest, definierat som ≥0,6 BU/mL (genom Nijmegen modifierad Bethesda-analys) eller en klinisk misstanke om en FVIII-hämmare
• Positivt FVIII-hämmartest, definierat som ≥0,6 BU/ml, vid screening
• Historik med överkänslighet eller anafylaxi i samband med någon produkt som innehåller FVIII eller VWF
• Deltagaren har fått eller förväntar sig att få systemisk immunsuppressiv eller immunmodulerande behandling inom 12 veckor före Baseline.
• Deltagaren kräver användning av acetylsalicylsyra, icke-NSAID-hämmande blodplättar och NSAID-preparat över den maximala dosprodukten
• Patienter som för närvarande har en profylaxregim för behandling av VWD som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i studien på grund av den möjliga ökade risken för blödning som är förknippad med kravet att avstå från profylax under studien.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.