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성인 2N형 및 3형 폰빌레브란트병(VWD) 환자에서 Efanesoctocog Alfa(BIVV001)의 약동학 및 안전성과 내약성을 평가하기 위해

2025년 9월 21일 업데이트: Bioverativ, a Sanofi company

2N형 및 3형 폰빌레브란트병(VWD) 성인을 대상으로 rFVIIIFc-VWF-XTEN(BIVV001)의 단일 정맥 주사의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상 공개 라벨 연구

주요 목표:

- 1단계 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPPT) 응고 분석 및 BIVV001 포획에 의해 결정된 인자 VIII(FVIII) 활성에 의해 평가된 바와 같이 단일 정맥(IV) 투여 후 BIVV001의 약동학(PK)을 특성화하기 위해 발색성 Coatest FVIII 활성 분석

보조 목표:

- 2N형 및 3형 vWD 성인 환자에서 BIVV001의 단일 IV 용량의 안전성 및 내약성 평가

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

한 참가자에 대한 연구의 각 부분 기간:

총 연구 기간: 최대 57일.

  • 심사: 최대 28일.
  • IV BIVV001 용량 투여 후 최대 29일의 안전성 관찰(이 기간에는 투여 후 처음 10일까지의 PK 샘플링이 포함됨).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • Investigational Site Number :2500002

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

-- 사전동의 시점을 포함하여 18세에서 65세 사이의 남성 및/또는 여성 참가자.

  • 참가자는 과거 의료 기록에 기록된 유전성 3형 vWD 또는 2N형 vWD 또는 3형 또는 2N형 vWD를 생성하는 것으로 알려진 문서화된 유전자형으로 진단되었습니다.
  • 제3형 VWD 참가자는 VWF 및 인자 VIII 함유 응고 인자 농축액에 노출된 지 25일 이상 된 병력이 있는 경우 포함됩니다.
  • 2N형 VWD 참가자는 조사자의 평가에 따라 DDAVP의 사용이 불충분하거나 금기인 것으로 간주되거나 VWF- 및 FVIII- 함유 응고 인자 농축물의 사전 사용이 필요한 경우에 포함됩니다.

제외 기준:

  • vWD 이외의 유전성 또는 후천성 응고 장애(정량적 및 정성적 혈소판 장애 및 선별 시 < 100,000 세포/uL의 혈소판 감소증 포함)
  • 참가자는 스크리닝 시 FVIII 활동 수준이 >20 IU/dL입니다.
  • VWF 억제제의 병력 또는 존재 또는 VWF 억제제의 임상적 의심
  • ≥0.6 BU/mL(Nijmegen 변형 Bethesda 분석에 의해)로 정의되는 양성 FVIII 억제제 테스트의 병력 또는 FVIII 억제제에 대한 임상적 의심
  • 스크리닝 시 ≥0.6 BU/mL로 정의되는 양성 FVIII 억제제 테스트
  • FVIII 또는 VWF 함유 제품과 관련된 과민증 또는 아나필락시스 병력
  • 참가자는 베이스라인 이전 12주 이내에 전신 면역억제 또는 면역조절 치료를 받았거나 받을 것으로 예상됩니다.
  • 참가자는 최대 용량 제품 이상의 아세틸살리실산, 비 NSAID 항혈소판제 및 NSAIDs의 사용이 필요합니다.
  • vWD의 치료를 위해 현재 예방 요법을 받고 있는 환자로서 조사관의 의견으로는 연구 동안 예방 조치를 보류해야 하는 요건과 관련된 출혈 위험 증가 가능성으로 인해 연구 참여를 배제할 것입니다.

위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에파네옥토코그 알파(BIVV001)
BIVV001의 단일 IV 용량이 각 환자에게 투여됩니다.
의약품: 에파네옥토코그 알파(BIVV001)
제형:주사용액 투여경로: 정맥주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
약동학 매개변수: 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차 ~ 10일차
1일차 ~ 10일차
약동학 매개변수: 말기 반감기(t½z)
기간: 1일차 ~ 10일차
1일차 ~ 10일차
약동학 매개변수: 총 청소율(CL)
기간: 1일차 ~ 10일차
1일차 ~ 10일차
약동학적 파라미터: 정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 1일차 ~ 10일차
1일차 ~ 10일차
약동학 매개변수: 무한대로 외삽된 활동 시간 곡선 아래 면적(AUC∞)
기간: 1일차 ~ 10일차
1일차 ~ 10일차
약동학 파라미터: 평균 체류 시간(MRT)
기간: 1일차 ~ 10일차
1일차 ~ 10일차
약동학 파라미터: 회수율 증가(IR)
기간: 1일차 ~ 10일차
1일차 ~ 10일차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 29일까지
29일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bioverativ, a Sanofi company

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 5월 3일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2022년 12월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 22일

처음 게시됨 (실제)

2021년 2월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PKM16978
  • 2020-004947-10 (EudraCT 번호)
  • U1111-1255-4463 (기타 식별자: UTN)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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