Posouzení farmakokinetiky a bezpečnosti a snášenlivosti efanesoctocogu Alfa (BIVV001) u dospělých s typem 2N a 3 von Willebrandovou chorobou (VWD)

Kritéria pro zařazení :

-- Muž a/nebo žena ve věku od 18 do 65 let včetně v době informovaného souhlasu.

• Účastníkovi byla diagnostikována dědičná VWD typu 3 nebo VWD typu 2N, jak je dokumentováno v historických lékařských záznamech NEBO dokumentovaný genotyp, o kterém je známo, že produkuje VWD typu 3 nebo 2N VWD.
• Účastníci VWD typu 3 jsou zahrnuti, pokud mají v anamnéze alespoň 25 dní expozice VWF a koncentrátům koagulačních faktorů obsahujících faktor VIII
• Účastníci VWD typu 2N jsou zahrnuti, pokud je použití DDAVP podle hodnocení zkoušejícího považováno za nedostatečné nebo kontraindikované, nebo pokud vyžadovali předchozí použití koncentrátů koagulačních faktorů obsahujících VWF a FVIII.

Kritéria vyloučení:

• Dědičná nebo získaná porucha koagulace jiná než VWD (včetně kvalitativních a kvantitativních poruch krevních destiček a trombocytopenie < 100 000 buněk/ul při screeningu)
• Účastník má při screeningu úroveň aktivity FVIII >20 IU/dl
• Anamnéza nebo přítomnost inhibitoru VWF nebo klinické podezření na inhibitor VWF
• Anamnéza pozitivního testu inhibitoru FVIII, definovaného jako ≥0,6 BU/ml (podle Nijmegen modifikovaného testu Bethesda) nebo klinického podezření na inhibitor FVIII
• Pozitivní test inhibitoru FVIII, definovaný jako ≥0,6 BU/ml, při screeningu
• Anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe související s jakýmkoli přípravkem obsahujícím FVIII nebo VWF
• Účastník dostal nebo očekává, že bude dostávat systémovou imunosupresivní nebo imunomodulační léčbu během 12 týdnů před výchozí hodnotou.
• Účastník vyžaduje použití kyseliny acetylsalicylové, antiagregačních látek bez NSAID a NSAID nad maximální dávku přípravku
• Pacienti v současné době na profylaxi pro léčbu VWD, který by podle názoru zkoušejícího znemožnil účast ve studii kvůli možnému zvýšenému riziku krvácení spojenému s požadavkem odmítnout profylaxi během studie.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.