Para evaluar la farmacocinética y la seguridad y tolerabilidad de efanesoctocog alfa (BIVV001) en adultos con enfermedad de Von Willebrand (VWD) tipo 2N y 3

Criterios de inclusión :

-- Participante hombre y/o mujer, entre 18 y 65 años de edad, inclusive al momento del consentimiento informado.

• El participante ha sido diagnosticado con VWD tipo 3 hereditario o VWD tipo 2N según lo documentado en registros médicos históricos O un genotipo documentado que se sabe que produce VWD tipo 3 o 2N VWD.
• Los participantes con VWD tipo 3 están incluidos si tienen un historial médico de al menos 25 días de exposición a VWF y concentrados de factor de coagulación que contienen factor VIII.
• Los participantes con EVW tipo 2N se incluyen si el uso de DDAVP se considera insuficiente o está contraindicado, según la evaluación del investigador, o si han requerido el uso previo de concentrados de factor de coagulación que contienen FVW y FVIII.

Criterio de exclusión:

• Trastorno de la coagulación hereditario o adquirido distinto de la VWD (incluidos los trastornos cualitativos y cuantitativos de las plaquetas y la trombocitopenia < 100 000 células/ul en la selección)
• El participante tiene niveles de actividad de FVIII >20 UI/dL, en la selección
• Historia o presencia de un inhibidor de VWF o sospecha clínica de un inhibidor de VWF
• Antecedentes de una prueba de inhibidor de FVIII positiva, definida como ≥0.6 BU/mL (por ensayo Bethesda modificado de Nijmegen) o sospecha clínica de un inhibidor de FVIII
• Prueba de inhibidor de FVIII positiva, definida como ≥0.6 BU/mL, en la selección
• Historial de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier producto que contenga FVIII o VWF
• El participante ha recibido o anticipa recibir tratamiento inmunosupresor o inmunomodulador sistémico dentro de las 12 semanas anteriores al inicio.
• El participante requiere el uso de ácido acetilsalicílico, antiagregantes plaquetarios no AINE y AINE por encima de la dosis máxima del producto
• Pacientes que actualmente reciben un régimen de profilaxis para el tratamiento de la VWD que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio debido al posible aumento del riesgo de hemorragia asociado con el requisito de suspender la profilaxis durante el estudio.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.