- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04770935
Para evaluar la farmacocinética y la seguridad y tolerabilidad de efanesoctocog alfa (BIVV001) en adultos con enfermedad de Von Willebrand (VWD) tipo 2N y 3
Un estudio abierto de fase 1 para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de una inyección intravenosa única de rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) en adultos con enfermedad de Von Willebrand (VWD) tipo 2N y 3
Objetivo primario:
-Caracterizar la farmacocinética (PK) de BIVV001 después de una única administración intravenosa (IV), evaluada por la actividad del factor VIII (FVIII) determinada por el ensayo de coagulación del tiempo de tromboplastina parcial activada (aPPT) de una etapa, así como la captura de BIVV001 ensayo cromogénico de actividad Coatest FVIII
Objetivo secundario:
-Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una dosis IV única de BIVV001 en pacientes adultos con EVW tipo 2N y 3
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Duración de cada parte del estudio para un participante:
Duración total del estudio: Hasta 57 días.
- Cribado: hasta 28 días.
- Hasta 29 días de observación de la seguridad después de la administración de la dosis IV de BIVV001 (este período incluye el muestreo farmacocinético hasta los primeros 10 días después de la administración).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
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-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001
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-
-
-
Lille, Francia, 59037
- Investigational Site Number :2500001
-
Nantes, Francia, 44093
- Investigational Site Number :2500002
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión :
-- Participante hombre y/o mujer, entre 18 y 65 años de edad, inclusive al momento del consentimiento informado.
- El participante ha sido diagnosticado con VWD tipo 3 hereditario o VWD tipo 2N según lo documentado en registros médicos históricos O un genotipo documentado que se sabe que produce VWD tipo 3 o 2N VWD.
- Los participantes con VWD tipo 3 están incluidos si tienen un historial médico de al menos 25 días de exposición a VWF y concentrados de factor de coagulación que contienen factor VIII.
- Los participantes con EVW tipo 2N se incluyen si el uso de DDAVP se considera insuficiente o está contraindicado, según la evaluación del investigador, o si han requerido el uso previo de concentrados de factor de coagulación que contienen FVW y FVIII.
Criterio de exclusión:
- Trastorno de la coagulación hereditario o adquirido distinto de la VWD (incluidos los trastornos cualitativos y cuantitativos de las plaquetas y la trombocitopenia < 100 000 células/ul en la selección)
- El participante tiene niveles de actividad de FVIII >20 UI/dL, en la selección
- Historia o presencia de un inhibidor de VWF o sospecha clínica de un inhibidor de VWF
- Antecedentes de una prueba de inhibidor de FVIII positiva, definida como ≥0.6 BU/mL (por ensayo Bethesda modificado de Nijmegen) o sospecha clínica de un inhibidor de FVIII
- Prueba de inhibidor de FVIII positiva, definida como ≥0.6 BU/mL, en la selección
- Historial de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier producto que contenga FVIII o VWF
- El participante ha recibido o anticipa recibir tratamiento inmunosupresor o inmunomodulador sistémico dentro de las 12 semanas anteriores al inicio.
- El participante requiere el uso de ácido acetilsalicílico, antiagregantes plaquetarios no AINE y AINE por encima de la dosis máxima del producto
- Pacientes que actualmente reciben un régimen de profilaxis para el tratamiento de la VWD que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio debido al posible aumento del riesgo de hemorragia asociado con el requisito de suspender la profilaxis durante el estudio.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Se administrará una sola dosis IV de BIVV001 a cada paciente.
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Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: inyección intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parámetro farmacocinético: Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 10
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Día 1 a Día 10
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Parámetro farmacocinético: Vida media terminal (t½z)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 10
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Día 1 a Día 10
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Parámetro farmacocinético: Aclaramiento total (CL)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 10
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Día 1 a Día 10
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Parámetro farmacocinético: Volumen de distribución en estado estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 10
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Día 1 a Día 10
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Parámetro farmacocinético: Área bajo la curva de tiempo de actividad extrapolada al infinito (AUC∞)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 10
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Día 1 a Día 10
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Parámetro farmacocinético: Tiempo medio de residencia (MRT)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 10
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Día 1 a Día 10
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Parámetro farmacocinético: Recuperación incremental (IR)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 10
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Día 1 a Día 10
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
|
Hasta el día 29
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PKM16978
- 2020-004947-10 (Número EudraCT)
- U1111-1255-4463 (Otro identificador: UTN)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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