Valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di Efanesoctocog Alfa (BIVV001) negli adulti con malattia di Von Willebrand di tipo 2N e 3 (VWD)

Criterio di inclusione :

-- Partecipante maschio e/o femmina, di età compresa tra 18 e 65 anni, compreso al momento del consenso informato.

• Al partecipante è stata diagnosticata una VWD ereditaria di tipo 3 o VWD di tipo 2N come documentato nelle cartelle cliniche storiche OPPURE un genotipo documentato noto per produrre VWD di tipo 3 o 2N VWD.
• I partecipanti a VWD di tipo 3 sono inclusi se hanno una storia medica di almeno 25 giorni di esposizione a VWF e a concentrati di fattore della coagulazione contenenti fattore VIII
• I partecipanti a VWD di tipo 2N sono inclusi se l'uso di DDAVP è ritenuto insufficiente o controindicato, come valutato dallo sperimentatore, o se hanno richiesto l'uso precedente di concentrati di fattori della coagulazione contenenti VWF e FVIII.

Criteri di esclusione:

• Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dalla VWD (inclusi disordini piastrinici qualitativi e quantitativi e trombocitopenia < 100.000 cellule/uL allo screening)
• Il partecipante presenta livelli di attività di FVIII >20 UI/dL, allo screening
• Anamnesi o presenza di un inibitore del VWF o sospetto clinico di un inibitore del VWF
• Storia di un test positivo per un inibitore del FVIII, definito come ≥0,6 BU/mL (mediante il dosaggio Bethesda modificato di Nijmegen) o sospetto clinico di un inibitore del FVIII
• Test positivo per l'inibitore del FVIII, definito come ≥0,6 BU/mL, allo Screening
• Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi prodotto contenente FVIII o VWF
• Il partecipante ha ricevuto o prevede di ricevere un trattamento immunosoppressivo o immunomodulatore sistemico entro 12 settimane prima del basale.
• Il partecipante richiede l'uso di acido acetilsalicilico, antipiastrinici non FANS e FANS al di sopra della dose massima del prodotto
• Pazienti attualmente in regime di profilassi per il trattamento della VWD che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio a causa del possibile aumento del rischio di sanguinamento associato all'obbligo di sospendere la profilassi durante lo studio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.