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Évaluer la pharmacocinétique ainsi que l'innocuité et la tolérabilité d'Efanesoctocog Alfa (BIVV001) chez les adultes atteints de la maladie de Von Willebrand (VWD) de type 2N et 3

27 avril 2023 mis à jour par: Bioverativ, a Sanofi company

Une étude ouverte de phase 1 pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité d'une injection intraveineuse unique de rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) chez des adultes atteints de la maladie de Von Willebrand (VWD) de type 2N et 3

Objectif principal:

-Pour caractériser la pharmacocinétique (PK) de BIVV001 après une seule administration intraveineuse (IV), telle qu'évaluée par l'activité du facteur VIII (FVIII) déterminée par le test de coagulation du temps de thromboplastine partielle activée (aPPT) en une étape, ainsi que la capture de BIVV001 test d'activité chromogénique Coatest FVIII

Objectif secondaire :

-Évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose IV unique de BIVV001 chez des patients adultes atteints de la maladie de von Willebrand de type 2N et 3

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Durée de chaque partie de l'étude pour un participant :

Durée totale de l'étude : jusqu'à 57 jours.

  • Dépistage : jusqu'à 28 jours.
  • Jusqu'à 29 jours d'observation de l'innocuité après l'administration de la dose IV de BIVV001 (cette période comprend l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'aux 10 premiers jours suivant l'administration).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Lille, France, 59037
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes, France, 44093
        • Investigational Site Number :2500002
  • États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration :

-- Participant masculin et/ou féminin, âgé de 18 à 65 ans inclus au moment du consentement éclairé.

  • Le participant a reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand héréditaire de type 3 ou de type 2N, comme documenté dans les dossiers médicaux historiques OU un génotype documenté connu pour produire la maladie de von Willebrand de type 3 ou 2N.
  • Les participants de type 3 VWD sont inclus s'ils ont des antécédents médicaux d'au moins 25 jours d'exposition au VWF et aux concentrés de facteur de coagulation contenant du facteur VIII
  • Les participants à la maladie de von Willebrand de type 2N sont inclus si l'utilisation de la DDAVP est jugée insuffisante ou contre-indiquée, selon l'évaluation de l'investigateur, ou s'ils ont déjà utilisé des concentrés de facteur de coagulation contenant du VWF et du FVIII.

Critère d'exclusion:

  • Trouble de la coagulation héréditaire ou acquis autre que la maladie de von Willebrand (y compris troubles plaquettaires qualitatifs et quantitatifs et thrombocytopénie < 100 000 cellules/uL au moment du dépistage)
  • Le participant a un niveau d'activité FVIII> 20 UI / dL, au dépistage
  • Antécédents ou présence d'un inhibiteur du VWF ou suspicion clinique d'un inhibiteur du VWF
  • Antécédents d'un test d'inhibiteur du FVIII positif, défini comme ≥ 0,6 UB/mL (par le test Bethesda modifié de Nijmegen) ou une suspicion clinique d'un inhibiteur du FVIII
  • Test d'inhibiteur du FVIII positif, défini comme ≥ 0,6 BU/mL, lors du dépistage
  • Antécédents d'hypersensibilité ou d'anaphylaxie associée à tout produit contenant du FVIII ou du VWF
  • Le participant a reçu ou prévoit de recevoir un traitement immunosuppresseur ou immunomodulateur systémique dans les 12 semaines précédant le départ.
  • Le participant nécessite l'utilisation d'acide acétylsalicylique, d'antiplaquettaires non AINS et d'AINS au-dessus de la dose maximale de produit
  • Patients actuellement sous traitement prophylactique pour le traitement de la maladie de von Willebrand qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude en raison du risque accru de saignement associé à l'obligation de suspendre la prophylaxie pendant l'étude.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Une seule dose IV de BIVV001 sera administrée à chaque patient
Médicament: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Forme pharmaceutique : solution injectable Voie d'administration : injection intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Paramètre pharmacocinétique : concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Jour 1 à Jour 10
Paramètre pharmacocinétique : demi-vie terminale (t½z)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Jour 1 à Jour 10
Paramètre pharmacocinétique : clairance totale (CL)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Jour 1 à Jour 10
Paramètre pharmacocinétique : volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Jour 1 à Jour 10
Paramètre pharmacocinétique : Aire sous la courbe activité-temps extrapolée à l'infini (AUC∞)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Jour 1 à Jour 10
Paramètre pharmacocinétique : temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Jour 1 à Jour 10
Paramètre pharmacocinétique : Récupération incrémentielle (RI)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Jour 1 à Jour 10

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioverativ, a Sanofi company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mai 2021

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

20 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2021

Première publication (Réel)

25 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PKM16978
  • 2020-004947-10 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1255-4463 (Autre identifiant: UTN)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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