Avaliar a farmacocinética, a segurança e a tolerabilidade do Efanesoctocog Alfa (BIVV001) em adultos com doença de Von Willebrand tipo 2N e 3 (VWD)

Critério de inclusão :

-- Participante do sexo masculino e/ou feminino, com idade entre 18 e 65 anos, inclusive no momento do consentimento informado.

• O participante foi diagnosticado com VWD hereditária tipo 3 ou VWD tipo 2N conforme documentado em registros médicos históricos OU um genótipo documentado conhecido por produzir VWD tipo 3 ou 2N VWD.
• Os participantes com VWD tipo 3 são incluídos se tiverem um histórico médico de pelo menos 25 dias de exposição ao VWF e concentrados de fator de coagulação contendo fator VIII
• Os participantes com VWD tipo 2N são incluídos se o uso de DDAVP for considerado insuficiente ou contra-indicado, conforme avaliado pelo investigador, ou se tiverem exigido o uso prévio de concentrados de fator de coagulação contendo VWF e FVIII.

Critério de exclusão:

• Distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido diferente de VWD (incluindo distúrbios plaquetários qualitativos e quantitativos e trombocitopenia < 100.000 células/uL na triagem)
• O participante tem níveis de atividade de FVIII > 20 UI/dL, na Triagem
• História ou presença de um inibidor de VWF ou suspeita clínica de um inibidor de VWF
• História de um teste de inibidor de FVIII positivo, definido como ≥0,6 BU/mL (pelo ensaio de Bethesda modificado por Nijmegen) ou uma suspeita clínica de um inibidor de FVIII
• Teste de inibidor de FVIII positivo, definido como ≥0,6 BU/mL, na triagem
• História de hipersensibilidade ou anafilaxia associada a qualquer produto contendo FVIII ou VWF
• O participante recebeu ou espera receber tratamento imunossupressor ou imunomodulador sistêmico dentro de 12 semanas antes da linha de base.
• O participante requer o uso de ácido acetilsalicílico, antiplaquetários não AINEs e AINEs acima da dose máxima do produto
• Pacientes atualmente em um regime de profilaxia para o tratamento de VWD que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo devido ao possível aumento do risco de sangramento associado à necessidade de suspender a profilaxia durante o estudo.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um ensaio clínico.