At vurdere farmakokinetikken og sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Efanesoctocog Alfa (BIVV001) hos voksne med type 2N og 3 Von Willebrands sygdom (VWD)

Inklusionskriterier:

-- Mandlig og/eller kvindelig deltager, mellem 18 og 65 år, inklusive på tidspunktet for informeret samtykke.

• Deltageren er blevet diagnosticeret med arvelig type 3 VWD eller type 2N VWD som dokumenteret i historiske lægejournaler ELLER en dokumenteret genotype, der vides at producere VWD type 3 eller 2N VWD.
• Type 3 VWD-deltagere er inkluderet, hvis de har en sygehistorie på mindst 25 eksponeringsdage for VWF og faktor VIII-holdige koagulationsfaktorkoncentrater
• Type 2N VWD-deltagere er inkluderet, hvis brugen af ​​DDAVP anses for utilstrækkelig eller kontraindiceret, som vurderet af investigator, eller hvis de har krævet forudgående brug af VWF- og FVIII-holdige koagulationsfaktorkoncentrater.

Ekskluderingskriterier:

• Anden arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse end VWD (inklusive kvalitative og kvantitative blodpladelidelser og trombocytopeni < 100.000 celler/uL ved screening)
• Deltageren har et FVIII aktivitetsniveau >20 IE/dL ved screening
• Anamnese eller tilstedeværelse af en VWF-hæmmer eller klinisk mistanke om en VWF-hæmmer
• Anamnese med en positiv FVIII-hæmmertest, defineret som ≥0,6 BU/mL (ved Nijmegen modificeret Bethesda-assay) eller en klinisk mistanke om en FVIII-hæmmer
• Positiv FVIII-hæmmertest, defineret som ≥0,6 BU/ml, ved screening
• Anamnese med overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med ethvert FVIII- eller VWF-holdigt produkt
• Deltageren har modtaget eller forventer at modtage systemisk immunsuppressiv eller immunmodulerende behandling inden for 12 uger før baseline.
• Deltageren kræver brug af acetylsalicylsyre, non-NSAID anti-blodplader og NSAID over den maksimale dosis produkt
• Patienter i øjeblikket på et profylakseregime til behandling af VWD, der efter investigators mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen på grund af den mulige øgede risiko for blødning forbundet med kravet om at tilbageholde profylakse under undersøgelsen.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.