Bewertung der Pharmakokinetik und Sicherheit und Verträglichkeit von Efanesoctocog Alfa (BIVV001) bei Erwachsenen mit Von-Willebrand-Krankheit Typ 2N und 3 (VWD)

Einschlusskriterien :

-- Männlicher und/oder weiblicher Teilnehmer zwischen 18 und 65 Jahren, einschließlich zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.

• Bei dem Teilnehmer wurde ein erblicher Typ 3 VWD oder Typ 2N VWD diagnostiziert, wie in historischen Krankenakten dokumentiert ODER ein dokumentierter Genotyp, der bekanntermaßen VWD Typ 3 oder 2N VWD hervorruft.
• VWD-Teilnehmer vom Typ 3 werden eingeschlossen, wenn sie eine Anamnese von mindestens 25 Expositionstagen gegenüber VWF und Faktor-VIII-haltigen Gerinnungsfaktorkonzentraten haben
• Typ-2N-VWD-Teilnehmer werden eingeschlossen, wenn die Anwendung von DDAVP nach Einschätzung des Prüfarztes als unzureichend oder kontraindiziert erachtet wird oder wenn sie zuvor VWF- und FVIII-haltige Gerinnungsfaktorkonzentrate verwenden mussten.

Ausschlusskriterien:

• Erbliche oder erworbene Gerinnungsstörung außer VWD (einschließlich qualitativer und quantitativer Thrombozytenstörungen und Thrombozytopenie < 100.000 Zellen/µl beim Screening)
• Der Teilnehmer hat beim Screening eine FVIII-Aktivität von >20 IE/dL
• Vorgeschichte oder Vorhandensein eines VWF-Inhibitors oder klinischer Verdacht auf einen VWF-Inhibitor
• Vorgeschichte eines positiven FVIII-Hemmertests, definiert als ≥0,6 BU/ml (durch Nijmegen modifizierter Bethesda-Assay) oder ein klinischer Verdacht auf einen FVIII-Hemmer
• Positiver FVIII-Inhibitortest, definiert als ≥0,6 BU/ml, beim Screening
• Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einem FVIII- oder VWF-haltigen Produkt
• Der Teilnehmer hat innerhalb von 12 Wochen vor Baseline eine systemische immunsuppressive oder immunmodulatorische Behandlung erhalten oder erwartet eine systemische Behandlung.
• Der Teilnehmer benötigt die Verwendung von Acetylsalicylsäure, Nicht-NSAID-Thrombozytenaggregationshemmern und NSAIDs über der Höchstdosis des Produkts
• Patienten, die derzeit ein Prophylaxeschema zur Behandlung von VWD erhalten, das nach Ansicht des Prüfarztes aufgrund des möglicherweise erhöhten Blutungsrisikos im Zusammenhang mit der Anforderung, die Prophylaxe während der Studie auszusetzen, von der Teilnahme an der Studie ausschließen würde.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.