Om de farmacokinetiek en veiligheid en verdraagbaarheid van Efanesoctocog Alfa (BIVV001) te beoordelen bij volwassenen met type 2N en 3 von Willebrand Disease (VWD)

Inclusiecriteria :

-- Mannelijke en/of vrouwelijke deelnemer, tussen 18 en 65 jaar oud, inclusief op het moment van geïnformeerde toestemming.

• De deelnemer is gediagnosticeerd met erfelijk type 3 VWD of type 2N VWD zoals gedocumenteerd in historische medische dossiers OF een gedocumenteerd genotype waarvan bekend is dat het VWD type 3 of 2N VWD veroorzaakt.
• Type 3 VWD-deelnemers worden opgenomen als ze een medische geschiedenis hebben van ten minste 25 dagen blootstelling aan VWF en factor VIII-bevattende stollingsfactorconcentraten
• Type 2N VWD-deelnemers worden opgenomen als het gebruik van DDAVP onvoldoende of gecontra-indiceerd wordt geacht, zoals beoordeeld door de onderzoeker, of als ze voorafgaand gebruik van VWF- en FVIII-bevattende stollingsfactorconcentraten nodig hadden.

Uitsluitingscriteria:

• Andere erfelijke of verworven stollingsstoornis dan VWD (inclusief kwalitatieve en kwantitatieve bloedplaatjesstoornissen en trombocytopenie < 100.000 cellen/uL bij screening)
• De deelnemer heeft een FVIII-activiteitsniveau >20 IE/dL, bij Screening
• Geschiedenis of aanwezigheid van een VWF-remmer of klinische verdenking van een VWF-remmer
• Voorgeschiedenis van een positieve FVIII-remmertest, gedefinieerd als ≥0,6 BU/ml (volgens de Nijmegen gemodificeerde Bethesda-assay) of een klinisch vermoeden van een FVIII-remmer
• Positieve FVIII-remmertest, gedefinieerd als ≥0,6 BU/ml, bij screening
• Geschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met een FVIII- of VWF-bevattend product
• De deelnemer heeft binnen 12 weken voorafgaand aan de baseline een systemische immunosuppressieve of immunomodulerende behandeling gekregen of verwacht deze te krijgen.
• De deelnemer vereist het gebruik van acetylsalicylzuur, niet-NSAID-antibloedplaatjes en NSAID's boven de maximale dosis van het product
• Patiënten die momenteel een profylaxeregime volgen voor de behandeling van VWD dat, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou uitsluiten vanwege het mogelijk verhoogde risico op bloedingen in verband met de vereiste om profylaxe tijdens het onderzoek achterwege te laten.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.