Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena farmakokinetyki oraz bezpieczeństwa i tolerancji Efanesoctocog Alfa (BIVV001) u osób dorosłych z chorobą von Willebranda typu 2N i 3 (VWD)

27 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Bioverativ, a Sanofi company

Otwarte badanie fazy 1 w celu oceny farmakokinetyki oraz bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego wstrzyknięcia dożylnego rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) u osób dorosłych z chorobą von Willebranda typu 2N i 3 (VWD)

Podstawowy cel:

- Charakterystyka farmakokinetyki (PK) BIVV001 po pojedynczym podaniu dożylnym (IV), oceniana na podstawie aktywności czynnika VIII (FVIII) określonej w jednoetapowym teście krzepnięcia częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPPT), jak również wychwytu BIVV001 chromogenny test aktywności Coatest FVIII

Cel drugorzędny:

-Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki dożylnej BIVV001 u dorosłych pacjentów z VWD typu 2N i 3

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania każdej części badania dla jednego uczestnika:

Całkowity czas trwania badania: do 57 dni.

  • Badanie przesiewowe: do 28 dni.
  • Do 29 dni obserwacji bezpieczeństwa po dożylnym podaniu dawki BIVV001 (okres ten obejmuje pobieranie próbek PK do pierwszych 10 dni po podaniu).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes, Francja, 44093
        • Investigational Site Number :2500002
  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia :

-- Uczestnik płci męskiej i/lub żeńskiej w wieku od 18 do 65 lat, włącznie w momencie wyrażenia świadomej zgody.

  • U uczestnika zdiagnozowano dziedziczną VWD typu 3 lub 2N VWD, zgodnie z dokumentacją medyczną LUB udokumentowanym genotypem, o którym wiadomo, że wytwarza VWD typu 3 lub 2N.
  • Pacjenci z chorobą VWD typu 3 są uwzględnieni, jeśli mają historię medyczną wynoszącą co najmniej 25 dni ekspozycji na VWF i koncentraty czynnika krzepnięcia zawierające czynnik VIII
  • Pacjenci z VWD typu 2N są włączeni, jeśli według oceny badacza stosowanie DDAVP zostanie uznane za niewystarczające lub przeciwwskazane lub jeśli wymagali wcześniejszego zastosowania koncentratów czynników krzepnięcia zawierających VWF i FVIII.

Kryteria wyłączenia:

  • Dziedziczne lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż VWD (w tym jakościowe i ilościowe zaburzenia płytek krwi oraz małopłytkowość < 100 000 komórek/ul w badaniu przesiewowym)
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik ma poziom aktywności FVIII >20 IU/dL
  • Historia lub obecność inhibitora VWF lub kliniczne podejrzenie inhibitora VWF
  • Dodatni wynik testu na obecność inhibitora FVIII w wywiadzie, zdefiniowany jako ≥0,6 BU/ml (za pomocą testu Bethesda w modyfikacji Nijmegen) lub kliniczne podejrzenie obecności inhibitora FVIII
  • Dodatni wynik testu inhibitora FVIII, zdefiniowany jako ≥0,6 BU/ml, podczas badania przesiewowego
  • Historia nadwrażliwości lub anafilaksji związanej z jakimkolwiek produktem zawierającym FVIII lub VWF
  • Uczestnik otrzymał lub planuje otrzymać ogólnoustrojowe leczenie immunosupresyjne lub immunomodulujące w ciągu 12 tygodni przed punktem wyjściowym.
  • Uczestnik wymaga stosowania kwasu acetylosalicylowego, leków przeciwpłytkowych innych niż NLPZ oraz NLPZ powyżej maksymalnej dawki produktu
  • Chorzy aktualnie objęci profilaktyką w leczeniu VWD, która zdaniem badacza wykluczałaby udział w badaniu ze względu na możliwe zwiększone ryzyko krwawienia związane z koniecznością wstrzymania się z profilaktyką w trakcie badania.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Każdemu pacjentowi zostanie podana pojedyncza dawka dożylna BIVV001
Lek: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Postać farmaceutyczna:roztwór do wstrzykiwań Droga podania: wstrzyknięcie dożylne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Parametr farmakokinetyczny: Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 10
Dzień 1 do dnia 10
Parametr farmakokinetyczny: okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t½z)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 10
Dzień 1 do dnia 10
Parametr farmakokinetyczny: Całkowity klirens (CL)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 10
Dzień 1 do dnia 10
Parametr farmakokinetyczny: Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 10
Dzień 1 do dnia 10
Parametr farmakokinetyczny: Powierzchnia pod krzywą czasu aktywności ekstrapolowana do nieskończoności (AUC∞)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 10
Dzień 1 do dnia 10
Parametr farmakokinetyczny: średni czas przebywania (MRT)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 10
Dzień 1 do dnia 10
Parametr farmakokinetyczny: Odzysk przyrostowy (IR)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 10
Dzień 1 do dnia 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PKM16978
  • 2020-004947-10 (Numer EudraCT)
  • U1111-1255-4463 (Inny identyfikator: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba von Willebranda (VWD)

Badania kliniczne na efanezoktokog alfa (BIVV001)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj