- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04770935
Оценить фармакокинетику, безопасность и переносимость эфанесоктокога альфа (BIVV001) у взрослых с болезнью фон Виллебранда (БВ) типов 2N и 3
Открытое исследование фазы 1 для оценки фармакокинетики, безопасности и переносимости однократной внутривенной инъекции rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) у взрослых с болезнью фон Виллебранда (БВ) типов 2N и 3
Основная цель:
- Чтобы охарактеризовать фармакокинетику (PK) BIVV001 после однократного внутривенного (IV) введения, оцениваемую по активности фактора VIII (FVIII), определяемой одноэтапным анализом свертывания активированного частичного тромбопластинового времени (aPPT), а также по захвату BIVV001 хромогенный анализ активности FVIII Coatest
Второстепенная цель:
-Для оценки безопасности и переносимости однократной внутривенной дозы BIVV001 у взрослых пациентов с болезнью Виллебранда типа 2N и 3.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Продолжительность каждой части исследования для одного участника:
Общая продолжительность обучения: до 57 дней.
- Скрининг: до 28 дней.
- До 29 дней наблюдения за безопасностью после внутривенного введения дозы BIVV001 (этот период включает фармакокинетический анализ до первых 10 дней после введения).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001
-
-
-
-
-
Lille, Франция, 59037
- Investigational Site Number :2500001
-
Nantes, Франция, 44093
- Investigational Site Number :2500002
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения :
-- Участник мужского и/или женского пола в возрасте от 18 до 65 лет включительно на момент получения информированного согласия.
- У участника была диагностирована наследственная болезнь Виллебранда типа 3 или типа 2N, как задокументировано в исторических медицинских записях, ИЛИ задокументированный генотип, который, как известно, вызывает болезнь Виллебранда типа 3 или 2N.
- Участники с болезнью Виллебранда типа 3 включаются, если они имеют в анамнезе не менее 25 дней воздействия фактора Виллебранда и концентратов факторов свертывания крови, содержащих фактор VIII.
- Участники с болезнью Виллебранда типа 2N включаются, если использование DDAVP считается недостаточным или противопоказанным, по оценке исследователя, или если им требовалось предварительное использование концентратов фактора свертывания крови, содержащих VWF и FVIII.
Критерий исключения:
- Наследственное или приобретенное нарушение свертывания крови, отличное от болезни Виллебранда (включая качественные и количественные нарушения тромбоцитов и тромбоцитопению < 100 000 клеток/мкл при скрининге)
- У участника уровень активности FVIII > 20 МЕ/дл при скрининге.
- История или наличие ингибитора VWF или клиническое подозрение на ингибитор VWF
- Положительный результат теста на ингибитор FVIII в анамнезе, определяемый как ≥0,6 МЕ/мл (с помощью модифицированного Неймегеном теста Бетесда) или клиническое подозрение на наличие ингибитора FVIII
- Положительный тест на ингибитор FVIII, определяемый как ≥0,6 BU/мл, при скрининге
- Гиперчувствительность или анафилаксия в анамнезе, связанные с любым продуктом, содержащим FVIII или VWF.
- Участник получил или ожидает получения системного иммуносупрессивного или иммуномодулирующего лечения в течение 12 недель до исходного уровня.
- Участнику требуется использование ацетилсалициловой кислоты, антитромбоцитарных средств, отличных от НПВП, и НПВП, превышающих максимальную дозу продукта.
- Пациенты, в настоящее время находящиеся на профилактическом режиме лечения болезни Виллебранда, который, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании из-за возможного повышенного риска кровотечения, связанного с требованием воздержаться от профилактики во время исследования.
Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: эфанесоктоког альфа (BIVV001)
Однократная внутривенная доза BIVV001 будет вводиться каждому пациенту.
|
Лекарственная форма: раствор для инъекций. Способ применения: внутривенная инъекция.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Фармакокинетический параметр: Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: С 1 по 10 день
|
С 1 по 10 день
|
Фармакокинетические параметры: конечный период полувыведения (t½z)
Временное ограничение: С 1 по 10 день
|
С 1 по 10 день
|
Фармакокинетический параметр: общий клиренс (CL)
Временное ограничение: С 1 по 10 день
|
С 1 по 10 день
|
Фармакокинетический параметр: объем распределения в равновесном состоянии (Vss)
Временное ограничение: С 1 по 10 день
|
С 1 по 10 день
|
Фармакокинетический параметр: площадь под кривой зависимости активности от времени, экстраполированная в бесконечность (AUC∞).
Временное ограничение: С 1 по 10 день
|
С 1 по 10 день
|
Фармакокинетический параметр: среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: С 1 по 10 день
|
С 1 по 10 день
|
Фармакокинетический параметр: постепенное восстановление (IR)
Временное ограничение: С 1 по 10 день
|
С 1 по 10 день
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 29 дня
|
До 29 дня
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PKM16978
- 2020-004947-10 (Номер EudraCT)
- U1111-1255-4463 (Другой идентификатор: UTN)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования эфанесоктоког альфа (BIVV001)
-
Bioverativ, a Sanofi companyЗавершенныйГемофилия АСоединенные Штаты, Япония
-
Bioverativ, a Sanofi companyЗавершенныйДефицит фактора VIIIСоединенные Штаты, Аргентина, Австралия, Бельгия, Бразилия, Болгария, Канада, Франция, Германия, Греция, Венгрия, Италия, Япония, Корея, Республика, Мексика, Нидерланды, Испания, Тайвань, Соединенное Королевство
-
Catalyst BiosciencesЗавершенныйГемофилия А | Гемофилия В | Гемофилия А с ингибитором | Гемофилия B с ингибитором | Гемофилия А без ингибитора | Гемофилия B без ингибитораБолгария, Российская Федерация
-
Bioverativ, a Sanofi companyЗавершенныйГемофилия АТурция, Австралия, Канада, Франция, Германия, Венгрия, Ирландия, Италия, Нидерланды, Испания, Швеция, Швейцария, Тайвань, Соединенное Королевство, Соединенные Штаты
-
SanofiРекрутингГемофилия АСоединенные Штаты
-
National Taiwan University HospitalНеизвестный
-
Bioverativ, a Sanofi companyАктивный, не рекрутирующийГемофилия АСоединенные Штаты, Аргентина, Австралия, Бельгия, Бразилия, Болгария, Канада, Китай, Франция, Германия, Греция, Венгрия, Ирландия, Италия, Япония, Корея, Республика, Нидерланды, Испания, Швеция, Швейцария, Тайвань, Турция, Соединенное...
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия АИспания, Германия, Австрия, Греция, Италия, Словения
-
BayerЗавершенныйГемофилия А, гемофилия ВИталия, Китай, Новая Зеландия, Российская Федерация, Тайвань, Сингапур, Болгария, Соединенные Штаты, Дания, Германия, Венгрия, Южная Африка, Соединенное Королевство, Румыния, Колумбия, Мексика, Турция, Франция, Индия, Япония, Авс... и более
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия АКанада, Испания, Соединенные Штаты, Бельгия, Италия, Тайвань, Словения