Оценить фармакокинетику, безопасность и переносимость эфанесоктокога альфа (BIVV001) у взрослых с болезнью фон Виллебранда (БВ) типов 2N и 3

Критерии включения :

-- Участник мужского и/или женского пола в возрасте от 18 до 65 лет включительно на момент получения информированного согласия.

• У участника была диагностирована наследственная болезнь Виллебранда типа 3 или типа 2N, как задокументировано в исторических медицинских записях, ИЛИ задокументированный генотип, который, как известно, вызывает болезнь Виллебранда типа 3 или 2N.
• Участники с болезнью Виллебранда типа 3 включаются, если они имеют в анамнезе не менее 25 дней воздействия фактора Виллебранда и концентратов факторов свертывания крови, содержащих фактор VIII.
• Участники с болезнью Виллебранда типа 2N включаются, если использование DDAVP считается недостаточным или противопоказанным, по оценке исследователя, или если им требовалось предварительное использование концентратов фактора свертывания крови, содержащих VWF и FVIII.

Критерий исключения:

• Наследственное или приобретенное нарушение свертывания крови, отличное от болезни Виллебранда (включая качественные и количественные нарушения тромбоцитов и тромбоцитопению < 100 000 клеток/мкл при скрининге)
• У участника уровень активности FVIII > 20 МЕ/дл при скрининге.
• История или наличие ингибитора VWF или клиническое подозрение на ингибитор VWF
• Положительный результат теста на ингибитор FVIII в анамнезе, определяемый как ≥0,6 МЕ/мл (с помощью модифицированного Неймегеном теста Бетесда) или клиническое подозрение на наличие ингибитора FVIII
• Положительный тест на ингибитор FVIII, определяемый как ≥0,6 BU/мл, при скрининге
• Гиперчувствительность или анафилаксия в анамнезе, связанные с любым продуктом, содержащим FVIII или VWF.
• Участник получил или ожидает получения системного иммуносупрессивного или иммуномодулирующего лечения в течение 12 недель до исходного уровня.
• Участнику требуется использование ацетилсалициловой кислоты, антитромбоцитарных средств, отличных от НПВП, и НПВП, превышающих максимальную дозу продукта.
• Пациенты, в настоящее время находящиеся на профилактическом режиме лечения болезни Виллебранда, который, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании из-за возможного повышенного риска кровотечения, связанного с требованием воздержаться от профилактики во время исследования.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.