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使用含阿糖胞苷的方案治疗新诊断 LCH 儿童的前瞻性研究

2022年7月23日 更新者：Shanghai Children's Medical Center

使用含阿糖胞苷的方案治疗新诊断朗格汉斯细胞组织细胞增生症儿童的前瞻性机构研究

从 2010 年 1 月到 2014 年 12 月，150 名患有 MS-LCH 的儿童在我们医院接受了基于 LCH II（B 组）方案的治疗。 治疗基于对基于 LCH-II（Arm B）的方案的修改。 然而，继续治疗延长至 56 周，继续治疗中省略了依托泊苷。

对于 59 名 RO 受累 (RO+) 患者（在当前研究中肺不被视为 RO），快速反应率（第 6 周）为 61.0%，3 年总生存率（OS）为 73.4±5.9%。 快速反应者的 3 年生存率高于反应差者 (90.9±5.0% 对比 45.7±11.0%， P<0.001)。 当前研究中的 3 年 OS 比 Gadner 等人报告的比率低 10~20%。和森本等人。 我们尚未对复发性疾病的 RO+ 患者采用有效的挽救疗法。 在本研究期间，无法获得克拉屈滨。 对无反应者或疾病复发患者的二线治疗是根据医生的经验进行个体化治疗。 有效的挽救疗法对于这个高危人群至关重要。

对于 91 名无 RO 参与 (RO-) 的患者，78 名患者 (85.7%) 在第 6 周时是快速反应者。 RO- 患者的 3 年累积再激活率为 10.7%。 该亚组未发生死亡，RO- 患者的 3 年 OS 为 100%。 与 LCH II 和 LCH III 试验相比，本研究对 RO- 患者采用了更强化的初始治疗方案。 然而，在初始治疗中将依托泊苷加入泼尼松和长春新碱中并没有增加 RO- 患者的 6 周反应率（本研究为 85.7%，而 LCH II 研究为 83%，LCH III 研究为 86%） ). 令人惊讶的是，在当前研究中，通过相对强烈的初始治疗，在 RO- 患者中观察到相对较低的 3 年累积再激活率。 这一结果表明，初始治疗强度和持续治疗的持续时间都会影响疾病再激活。 诱导强度可影响疾病消退程度。 治疗强度不足可能导致晚期复发。 与在其他儿童血液恶性肿瘤中观察到的相似。 这一发现值得在具有长期随访的前瞻性临床试验中进行检验。 阿糖胞苷已应用于 LCH 患者，但从未在我院进行过前瞻性评估。 在这项研究中，我们对有或没有风险器官受累的多系统受累患者实施包含阿糖胞苷的方案。 治疗结果将与我们的历史研究进行比较。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

参加本研究的所有新发病理证实的 LCH 患者将分为 4 组。 第 1 组：多系统患者（≥2 个器官/系统）累及一个或多个“风险”器官（造血系统、肝脏或脾脏）；第 2 组：多系统患者，但没有“风险”器官受累；第 3 组： Single system, Multifocal+ Single system, unifocal and special site@ (Isolated lesion of special site)+ Single system, unifocal and CNS risk+ Single system, unifocal 即甲状腺、肺、胸腺、下丘脑-垂体+单系统、单灶和其他功能关键解剖部位；第 4 组：单一系统，单灶性，即骨骼、皮肤或淋巴结（不是另一个 LCH 病变的引流淋巴结）。 对于第 1 组患者，应用 6 周初始治疗、16 周巩固持续治疗和 26 周含阿糖胞苷的维持持续治疗。 对于第 2 组患者，应用含阿糖胞苷的 6 周初始治疗和 46 周持续治疗（不含阿糖胞苷）。 对于第 3 组患者，应用 6 周的初始治疗和 46 周的持续治疗（无阿糖胞苷）。 对于第 4 组患者，仅采用局部治疗，然后采用观望策略。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

200

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
      • Shanghai、中国
        • 招聘中
        • Shanghai Children's Medical Center
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 18岁以下
  2. 初诊LCH：特征性LCH细胞的形态学鉴定，病变细胞CD1α和/或Langerin染色阳性
  3. 无先天性免疫缺陷、HIV 感染或既往器官移植
  4. 之前没有化疗/靶向治疗/放疗，如果使用任何类固醇，之前的类固醇总剂量 < 泼尼松 280 mg/m2

排除标准：

  • 患者感染严重，预期寿命<2周

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 组

多系统患者（≥2 个器官/系统）涉及一个或多个“风险”器官，即造血系统、肝脏或脾脏。

本组所有患者均接受初始治疗（第 1~6 周），随后接受巩固延续治疗（第 7~22 周）和维持延续治疗（第 25~52 周）。
药品：泼尼松+阿糖胞苷+长春新碱
第1组初始治疗（W1~W6）。 泼尼松 40mg/m2×4w，减量 2w；长春新碱 1.5mg/m2 iv d1 of w1,2,3,4,5,6；阿糖胞苷 100mg/m2 iv/IH d1-4 q2w (w1,3,5)
药品：泼尼松+阿糖胞苷+长春新碱+巯基嘌呤
第1组巩固延续治疗（W7~W22）。 强的松 40mg/m2 d1-5 q3w (w7,10,13,16,19,22)；录像机 1.5/m2 iv d1 q3w (w7,10,13,16,19,22)；阿糖胞苷 100mg/m2 iv/IH d1-4 q3w (w7,10,13,16,19,22)； 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
药品：泼尼松+阿糖胞苷+长春新碱+巯基嘌呤
第 1 组维持继续治疗 (W25~52)。 强的松 40mg/m2 d1-5 q3w；长春新碱 1.5/m2 iv d1 q3w；阿糖胞苷 100mg/m2 iv/IH d1-4 q6w ×3 次 (w25,31,37)； 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
药品：泼尼松+阿糖胞苷+长春新碱
第2组初始治疗（W1~W6）。 泼尼松 40mg/m2×4w，减量 2w；长春新碱 1.5mg/m2 iv d1 of w1,2,3,4,5,6；阿糖胞苷 100mg/m2 iv/IH d1-4 q2w (w1,3,5)
实验性的：第 2 组

多系统患者，但没有“风险”器官受累。

本组所有患者均接受初始治疗（第 1~6 周），随后接受持续治疗（第 7~52 周）。
药品：泼尼松+阿糖胞苷+长春新碱
第1组初始治疗（W1~W6）。 泼尼松 40mg/m2×4w，减量 2w；长春新碱 1.5mg/m2 iv d1 of w1,2,3,4,5,6；阿糖胞苷 100mg/m2 iv/IH d1-4 q2w (w1,3,5)
药品：泼尼松+阿糖胞苷+长春新碱
第2组初始治疗（W1~W6）。 泼尼松 40mg/m2×4w，减量 2w；长春新碱 1.5mg/m2 iv d1 of w1,2,3,4,5,6；阿糖胞苷 100mg/m2 iv/IH d1-4 q2w (w1,3,5)
药品：泼尼松+长春新碱+巯基嘌呤
第2组继续治疗（W7~W52）。 强的松 40mg/m2 d1-5 q3w；录像机 1.5/m2 iv d1 q3w； 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
实验性的：第 3 组

包括患有单一系统、多病灶或患有单一系统、单病灶和特殊部位（特殊部位的孤立病变）或患有单一系统、单病灶和 CNS 风险或患有单一系统、单病灶即甲状腺、肺、胸腺、下丘脑-垂体或具有单一系统、单焦点和其他功能关键的解剖部位。

本组所有患者均接受初始治疗（第 1~6 周），随后接受持续治疗（第 7~52 周）。
药品：泼尼松+长春新碱
第3组初始治疗（W1~W6）。 泼尼松 40mg/m2×4w，减量 2w；长春新碱 1.5mg/m2 iv d1 of w1,2,3,4,5,6
药品：泼尼松+长春新碱
. Group 3 继续治疗(W7~W52)Prednisone 40mg/m2 d1-5 q3w;长春新碱 1.5/m2 iv d1 q3w
实验性的：第 4 组

具有单一系统、单一病灶的患者，即骨骼、皮肤或淋巴结（不是另一个 LCH 病变的引流淋巴结）。

本组患者均经局部治疗后进入观察期。 化疗仅适用于观察期间疾病复发的患者。
其他：局部治疗
局部治疗/观望。 第 4 组

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
对有危险器官受累的患者进行初步治疗后的反应率
大体时间：第 6 周或第 12 周的评估
初始治疗和巩固持续治疗后的反应率。 良好的反应被定义为风险器官的完全消退（没有活动性疾病的证据）。
第 6 周或第 12 周的评估
所有患者的再激活率
大体时间：长达 5 年
再激活被定义为疾病完全消退后任何器官或系统的进展或复发（没有活动性疾病的证据）。
长达 5 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
有危险器官受累患者的总生存期
大体时间：长达 5 年
使用 Kaplan-Meier 方法测量总体存活率。 从确诊之日到因任何原因死亡或到最后一次随访之日。
长达 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shanghai Children's Medical Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年7月1日

初级完成 (预期的)

2023年6月30日

研究完成 (预期的)

2026年6月30日

研究注册日期

首次提交

2021年2月18日

首先提交符合 QC 标准的

2021年2月25日

首次发布 (实际的)

2021年2月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年7月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年7月23日

最后验证

2022年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SCMC-LCH-2018

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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