Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prospektív tanulmány az újonnan diagnosztizált LCH-ban szenvedő gyermekek kezelésére citarabin tartalmú protokoll alkalmazásával

2022. július 23. frissítette: Shanghai Children's Medical Center

Prospektív intézményi tanulmány az újonnan diagnosztizált Langerhans sejt hisztiocitózisban szenvedő gyermekek kezelésére citarabin tartalmú protokoll alkalmazásával

2010 januárjától 2014 decemberéig 150 MS-LCH-s gyermeket kezeltek kórházunkban az LCH II (B kar) alapú protokoll alapján. A kezelés az LCH-II (B kar) alapú protokoll módosításán alapult. A folyamatos kezelést azonban 56 hétre meghosszabbították, és az etopozidot kihagyták a folytatásból.

Az 59, RO érintettséggel (RO+) szenvedő beteg esetében (a tüdő a jelenlegi vizsgálatban nem tekinthető RO-nak) a gyors válaszarány (6. hét) 61,0%, a 3 éves teljes túlélés (OS) 73,4±5,9% volt. A gyorsan reagálóknak jobb volt a 3 éves túlélési aránya, mint a rosszul reagálóknak (90,9±5,0%) vs. 45,7±11,0% P<0,001). A jelenlegi tanulmányban a 3 éves OS 10-20%-kal alacsonyabb, mint a Gadner és munkatársai által közölt arány. és Morimoto et al. Még nem fogadtunk el hatékony mentőterápiát a visszatérő betegségben szenvedő RO+ betegek számára. A vizsgálat ideje alatt a kladribin nem volt elérhető. A nem reagálók vagy a betegség reaktiválódásával rendelkező betegek másodvonalbeli terápiája az orvos tapasztalata alapján személyre szabott kezelés volt. A hatékony mentőterápia elengedhetetlen e magas kockázatú csoport számára.

A 91 betegnél, ahol nem érintettek RO-t (RO-), 78 beteg (85,7%) reagált gyorsan a 6. héten. A 3 éves kumulatív reaktivációs ráta 10,7% volt az RO-betegeknél. Ebben az alcsoportban nem fordult elő haláleset, az RO-betegek 3 éves OS-e 100%-os volt. Az LCH II és LCH III vizsgálatokkal összehasonlítva a jelenlegi vizsgálat intenzívebb kezdeti kezelési rendet tartalmazott a RO-betegek számára. Azonban az etopozid hozzáadása a prednizonhoz és vinkrisztinhez a kezdeti terápia során nem növelte a RO-betegek 6 hetes válaszarányát (85,7% ebben a vizsgálatban, szemben az LCH II vizsgálat 83%-ával és az LCH III vizsgálat 86%-ával). ). Meglepő módon viszonylag intenzív kezdeti kezelés mellett viszonylag alacsony 3 éves kumulatív reaktivációs rátát figyeltek meg az RO-betegeknél a jelenlegi vizsgálatban. Ez az eredmény arra utal, hogy a kezdeti kezelés intenzitása és a terápia folytatásának időtartama egyaránt befolyásolja a betegség reaktivációját. Az indukció intenzitása befolyásolhatja a betegség feloldódásának mértékét. A kezelés elégtelen intenzitása késői relapszushoz vezethet. A megfigyelthez hasonlóság volt más gyermekkori hematológiai rosszindulatú daganatokban is. Ez a megállapítás megérdemli, hogy prospektív klinikai vizsgálatokban teszteljék hosszú távú követéssel. A citarabint alkalmazták LCH-ban szenvedő betegeknél, de kórházunkban soha nem vizsgálták prospektívan. Ebben a vizsgálatban citarabin tartalmú protokollt adtunk azoknak a betegeknek, akik többrendszeri érintettséggel rendelkeznek kockázati szervek érintettségével vagy anélkül. A kezelési eredményeket összevetjük történeti vizsgálatainkkal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatba bevont összes, de novo patológiásan igazolt LCH-ban szenvedő beteget 4 csoportba sorolják. 1. csoport: Többrendszerű betegek (≥ 2 szerv/rendszer), egy vagy több „kockázati” szervvel" (hematopoietikus rendszer, máj vagy lép); 2. csoport: Többrendszerű betegek, de a „kockázatos" szervek érintettsége nélkül; 3. csoport: Single system, Multifokális+ Egyrendszerű, egyfokális és speciális hely@ (speciális hely izolált elváltozása)+ Egyrendszerű, egyfókuszú és központi idegrendszeri kockázat+Egyrendszerű, unifokális, azaz pajzsmirigy, tüdő, csecsemőmirigy, hipotalamusz-hipofízis+egyrendszerű, unifokális és egyéb funkcionálisan kritikus anatómiai helyek; 4. csoport: Egyrendszerű, unifokális, azaz csont, bőr vagy nyirokcsomó (nem egy másik LCH-lézió elvezető nyirokcsomója). Az 1. csoportba tartozó betegek esetében 6 hetes kezdeti kezelést, 16 hetes konszolidációs folytató kezelést és 26 hetes citarabint tartalmazó fenntartó kezelést alkalmaznak. A 2. csoportba tartozó betegek esetében 6 hetes citarabint tartalmazó kezdeti kezelést és 46 hetes folytatásos kezelést (citarabin nélkül) alkalmaznak. A 3. csoportba tartozó betegek esetében 6 hetes kezdeti kezelést és 46 hetes folytatásos kezelést alkalmaznak (citarabin nélkül). A 4. csoportba tartozó betegek esetében csak lokális terápiát, majd kivárás-stratégiát alkalmaznak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

200

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Shanghai, Kína
        • Toborzás
        • Shanghai Children's Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 év alatti kor
  2. Újonnan diagnosztizált LCH: A jellegzetes LCH sejtek morfológiai azonosítása, a léziós sejtek pozitív festése CD1α-val és/vagy Langerinnel
  3. Nincs veleszületett immunhiány, HIV-fertőzés vagy korábbi szervátültetés
  4. Korábbi kemoterápia/célterápia/sugárkezelés nem volt, ha szteroidot alkalmaztak, a teljes korábbi szteroid adag < prednizon 280 mg/m2

Kizárási kritériumok:

  • A betegek túlsúlyos fertőzésben szenvednek, és a várható élettartamuk kevesebb, mint 2 hét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. csoport

Többrendszerű betegek (≥ 2 szerv/rendszer), akiknél egy vagy több „kockázati” szerv érintett, azaz a vérképző rendszer, a máj vagy a lép.

Az ebbe a csoportba tartozó valamennyi beteg kezdeti terápiát (1.-6. hét), majd konszolidációs terápiát (7-22. hét) és fenntartó, folytatólagos terápiát (25-52. hét) követ.
Drog: Prednizon+Citarabin+vinkrisztin
1. csoport kezdeti kezelés (W1-W6). Prednizon 40mg/m2×4w, kúpos 2w; vinkrisztin 1,5 mg/m2 iv d1 w1,2,3,4,5,6; Citarabin 100 mg/m2 iv/IH d1-4 q2w (w1,3,5)
Drog: Prednizon+Citarabin+vinkrisztin+Merkaptopurin
1. csoport konszolidációs kezelés folytatása (W7-W22) . Prednizon 40 mg/m2 1-5 q3w (w7,10,13,16,19,22); Videomagnó 1,5/m2 iv d1 q3w (w7,10,13,16,19,22); Citarabin 100 mg/m2 iv/IH d1-4 q3w (w7,10,13,16,19,22); 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
Drog: Prednizon+Citarabin+vinkrisztin+Merkaptopurin
1. csoport, folyamatos karbantartás (W25-52) . Prednizon 40 mg/m2 1-5 q3w; Vincristine 1,5/m2 iv d1 q3w; citarabin 100 mg/m2 iv/IH d1-4 q6w × 3 alkalommal (w25,31,37); 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
Drog: Prednizon+Citarabin+vinkrisztin
2. csoport Kezdeti kezelés (W1-W6) . Prednizon 40mg/m2×4w, kúpos 2w; vinkrisztin 1,5 mg/m2 iv d1 w1,2,3,4,5,6; Citarabin 100 mg/m2 iv/IH d1-4 q2w (w1,3,5)
Kísérleti: 2. csoport

Multiszisztémás betegek, de a "kockázati" szervek bevonása nélkül.

Az ebbe a csoportba tartozó valamennyi beteg kezdeti terápiát kap (1–6. hét), majd folytatólagos kezelést (7–52. hét).
Drog: Prednizon+Citarabin+vinkrisztin
1. csoport kezdeti kezelés (W1-W6). Prednizon 40mg/m2×4w, kúpos 2w; vinkrisztin 1,5 mg/m2 iv d1 w1,2,3,4,5,6; Citarabin 100 mg/m2 iv/IH d1-4 q2w (w1,3,5)
Drog: Prednizon+Citarabin+vinkrisztin
2. csoport Kezdeti kezelés (W1-W6) . Prednizon 40mg/m2×4w, kúpos 2w; vinkrisztin 1,5 mg/m2 iv d1 w1,2,3,4,5,6; Citarabin 100 mg/m2 iv/IH d1-4 q2w (w1,3,5)
Drog: Prednizon+vinkrisztin+merkaptopurin
2. csoport folyamatos kezelés (W7-W52) . Prednizon 40 mg/m2 1-5 q3w; VCR 1,5/m2 iv d1 q3w; 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
Kísérleti: 3. csoport

Magában foglalja az egyrendszerű, multifokális vagy egyrendszerű, egyfókuszú és speciális fekvésű betegeket (speciális hely izolált léziója) vagy egyetlen rendszerű, unifokális és központi idegrendszeri kockázatú, vagy egyetlen rendszerű, unifokális, azaz pajzsmirigy, tüdő, csecsemőmirigy, hipotalamusz-hipofízis vagy a egyetlen rendszerű, unifokális és egyéb funkcionálisan kritikus anatómiai helyek.

Az ebbe a csoportba tartozó valamennyi beteg kezdeti terápiát kap (1–6. hét), majd folytatólagos kezelést (7–52. hét).
Drog: Prednizon+vinkrisztin
3. csoport Kezdeti kezelés (W1-W6) . Prednizon 40mg/m2×4w, kúpos 2w; Vinkrisztin 1,5 mg/m2 iv. d1, w1,2,3,4,5,6
Drog: Prednizon+vinkrisztin
. 3. csoport Folyamatos kezelés (W7-W52) Prednisone 40mg/m2 1-5 q3w; Vincristine 1,5/m2 iv d1 q3w
Kísérleti: 4. csoport

Egyetlen rendszerű, unifokális, azaz csont-, bőr- vagy nyirokcsomójú betegek (nem egy másik LCH-lézió elvezető nyirokcsomója).

Az ebbe a csoportba tartozó összes beteg megfigyelés alatt áll a helyi terápia után. A kemoterápia csak azoknál a betegeknél alkalmazható, akiknél a betegség a megfigyelés során reaktiválódott.
Egyéb: Helyi terápia
Helyi terápia / kivárás. 4. csoport

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A válaszadók aránya a kezdeti kezelést követően azon betegek esetében, akiknél szerv érintett
Időkeret: Értékelés a 6. vagy a 12. héten
A válaszadók aránya a kezdeti kezelés és a konszolidációs folytató kezelés után. A jó válasz a kockázati szervek teljes feloldódása (nincs bizonyíték aktív betegségre).
Értékelés a 6. vagy a 12. héten
Reaktiválási arány minden betegnél
Időkeret: Akár 5 év
A reaktiváció bármely szervben vagy rendszerben a betegség teljes megszűnése utáni progressziót vagy visszaesést jelenti (nincs bizonyíték aktív betegségre).
Akár 5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kockázatos szervi érintettséggel rendelkező betegek teljes túlélése
Időkeret: Akár 5 év
A teljes túlélést a Kaplan-Meier módszerrel mérjük. A diagnózis felállításától a bármilyen okból bekövetkezett halálig, vagy az utolsó utánkövetési kapcsolatfelvétel időpontjáig.
Akár 5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shanghai Children's Medical Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. június 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 25.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. július 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 23.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SCMC-LCH-2018

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Langerhans sejt hisztiocitózis

Klinikai vizsgálatok a Prednizon+Citarabin+vinkrisztin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Taiwan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel