Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie dotyczące leczenia dzieci z nowo zdiagnozowanym LCH przy użyciu protokołu zawierającego cytarabinę

23 lipca 2022 zaktualizowane przez: Shanghai Children's Medical Center

Prospektywne badanie instytucjonalne dotyczące leczenia dzieci z nowo zdiagnozowaną histiocytozą z komórek Langerhansa przy użyciu protokołu zawierającego cytarabinę

Od stycznia 2010 r. do grudnia 2014 r. w naszym szpitalu leczono 150 dzieci z MS-LCH zgodnie z protokołem opartym na LCH II (Ramię B). Leczenie opierało się na modyfikacji protokołu opartego na LCH-II (Ramię B). Jednak kontynuację leczenia przedłużono do 56 tygodni, a etopozyd został pominięty w kontynuacji leczenia.

W przypadku 59 pacjentów z zajęciem RO (RO+) (płuca nie są uważane za RO w obecnym badaniu) wskaźnik szybkiej odpowiedzi (tydzień 6) wyniósł 61,0%, a 3-letnie przeżycie całkowite (OS) 73,4 ± 5,9%. Osoby szybko reagujące miały lepszy 3-letni wskaźnik przeżycia niż osoby słabo reagujące (90,9 ± 5,0% vs. 45,7±11,0%, P<0,001). 3-letni OS w obecnym badaniu jest o 10–20% niższy niż wskaźniki podane przez Gadnera i wsp. oraz Morimoto i in. Nie przyjęliśmy jeszcze skutecznych terapii ratunkowych dla pacjentów z RO+ z nawrotem choroby. W czasie trwania tego badania kladrybina była niedostępna. Terapia drugiego rzutu u osób niereagujących na leczenie lub u pacjentów z reaktywacją choroby była leczeniem zindywidualizowanym na podstawie doświadczenia lekarza. Skuteczna terapia ratunkowa jest niezbędna dla tej grupy wysokiego ryzyka.

W przypadku 91 pacjentów bez zajęcia RO (RO-) 78 pacjentów (85,7%) szybko zareagowało w 6. tygodniu. Skumulowany 3-letni wskaźnik reaktywacji wyniósł 10,7% u pacjentów z RO. W tej podgrupie nie wystąpił żaden zgon, przy 3-letnim OS wynoszącym 100% u pacjentów z RO. W porównaniu z badaniami LCH II i LCH III, obecne badanie obejmowało bardziej intensywny schemat leczenia początkowego pacjentów z RO. Jednak dodanie etopozydu do prednizonu i winkrystyny ​​w początkowej terapii nie zwiększyło 6-tygodniowego wskaźnika odpowiedzi u pacjentów z RO (85,7% w tym badaniu w porównaniu do 83% w badaniu LCH II i 86% w badaniu LCH III ). Co zaskakujące, przy stosunkowo intensywnym początkowym leczeniu, w obecnym badaniu zaobserwowano stosunkowo niski skumulowany odsetek reaktywacji po 3 latach u pacjentów z RO. Wynik ten sugeruje, że zarówno początkowa intensywność leczenia, jak i czas trwania terapii kontynuacyjnej wpływają na reaktywację choroby. Intensywność indukcji może wpływać na stopień ustąpienia choroby. Niewystarczająca intensywność leczenia może prowadzić do późnego nawrotu choroby. Podobieństwo do obserwowanego obserwowano w innych nowotworach hematologicznych wieku dziecięcego. To odkrycie zasługuje na przetestowanie w prospektywnych badaniach klinicznych z długoterminową obserwacją. Cytarabina była stosowana u pacjentów z LCH, ale nigdy nie była oceniana prospektywnie w naszym szpitalu. W tym badaniu podajemy protokół zawierający cytarabinę pacjentom z zajęciem wieloukładowym z zajęciem narządów ryzyka lub bez. Wyniki leczenia zostaną porównane z naszymi badaniami historycznymi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy pacjenci z patologicznie potwierdzonym LCH de novo włączeni do tego badania zostaną podzieleni na 4 grupy. Grupa 1: Pacjenci wieloukładowi (≥2 narządy/układy) z zajęciem jednego lub więcej narządów „ryzyka” (układ krwiotwórczy, wątroba lub śledziona); Grupa 2: Pacjenci wieloukładowi, ale bez zajęcia narządów „ryzyka”; Grupa 3: System jednoogniskowy, wieloogniskowy+ System pojedynczy, jednoogniskowy i miejsce specjalne @ (Izolowana zmiana miejsca specjalnego)+ System jednoogniskowy, ryzyko OUN+ System jednoogniskowy, tj. krytyczne miejsca anatomiczne; Grupa 4: Pojedynczy system, jednoogniskowy, tj. kość, skóra lub węzeł chłonny (nie drenujący węzeł chłonny innej zmiany LCH). U pacjentów z Grupy 1 stosuje się 6-tygodniowe leczenie wstępne, 16-tygodniowe leczenie konsolidujące i kontynuację oraz 26-tygodniowe leczenie podtrzymujące zawierające cytarabinę. U pacjentów z Grupy 2 stosuje się 6-tygodniowe leczenie początkowe zawierające cytarabinę i 46-tygodniową kontynuację leczenia (bez cytarabiny). U pacjentów z grupy 3 stosuje się 6-tygodniową terapię wstępną i 46-tygodniową kontynuację leczenia (bez cytarabiny). W przypadku pacjentów z grupy 4 stosuje się tylko terapię miejscową, a następnie strategię wyczekiwania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

200

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Shanghai Children's Medical Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek poniżej 18 lat
  2. Nowo zdiagnozowany LCH: Morfologiczna identyfikacja charakterystycznych komórek LCH, dodatnie barwienie uszkodzonych komórek za pomocą CD1α i/lub Langeryny
  3. Brak wrodzonych niedoborów odporności, zakażenia wirusem HIV lub wcześniejszego przeszczepu narządu
  4. Brak wcześniejszej chemioterapii/terapii celowanej/radioterapii, jeśli stosowano jakikolwiek steryd, całkowita wcześniejsza dawka sterydów < prednizon 280 mg/m2

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci mają przytłaczającą infekcję, a oczekiwana długość życia <2 tygodnie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1

Pacjenci wieloukładowi (≥2 narządy/układy) z zajęciem jednego lub więcej narządów „ryzyka”, tj. układu krwiotwórczego, wątroby lub śledziony.

Wszyscy pacjenci w tej grupie otrzymują terapię wstępną (tydzień 1~6), po której następuje konsolidacyjna kontynuacja terapii (tydzień 7~22) i kontynuacja terapii podtrzymującej (tydzień 25~52).
Lek: Prednizon + cytarabina + winkrystyna
Leczenie początkowe grupy 1 (W1~W6). Prednizon 40 mg/m2×4 tyg., stożek 2 tyg.; Winkrystyna 1,5 mg/m2 iv d1 z w1,2,3,4,5,6; Cytarabina 100 mg/m2 dożylnie/IH d1-4 co 2 tygodnie (w1,3,5)
Lek: Prednizon + cytarabina + winkrystyna + merkaptopuryna
Grupa 1 Kontynuacja leczenia konsolidacyjnego (W7~W22). Prednizon 40 mg/m2 d1-5 co 3 tygodnie (w7,10,13,16,19,22); magnetowid 1,5/m2 iv d1 q3w (w7,10,13,16,19,22); Cytarabina 100 mg/m2 dożylnie/IH d1-4 co 3 tygodnie (w7,10,13,16,19,22); 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
Lek: Prednizon + cytarabina + winkrystyna + merkaptopuryna
Grupa 1 Kontynuacja leczenia podtrzymującego (W25~52). Prednizon 40 mg/m2 d1-5 co 3 tygodnie; winkrystyna 1,5/m2 iv d1 q3w; Cytarabina 100 mg/m2 dożylnie/IH d1-4 co 6 tygodni ×3 razy (w25,31,37); 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
Lek: Prednizon + cytarabina + winkrystyna
Grupa 2 Wstępne leczenie (W1 ~ T6). Prednizon 40 mg/m2×4 tyg., stożek 2 tyg.; Winkrystyna 1,5 mg/m2 iv d1 z w1,2,3,4,5,6; Cytarabina 100 mg/m2 dożylnie/IH d1-4 co 2 tygodnie (w1,3,5)
Eksperymentalny: Grupa 2

Pacjenci wieloukładowi, ale bez zajęcia narządów „ryzyka”.

Wszyscy pacjenci w tej grupie otrzymują terapię wstępną (tydzień 1~6), a następnie terapię kontynuacyjną (tydzień 7~52).
Lek: Prednizon + cytarabina + winkrystyna
Leczenie początkowe grupy 1 (W1~W6). Prednizon 40 mg/m2×4 tyg., stożek 2 tyg.; Winkrystyna 1,5 mg/m2 iv d1 z w1,2,3,4,5,6; Cytarabina 100 mg/m2 dożylnie/IH d1-4 co 2 tygodnie (w1,3,5)
Lek: Prednizon + cytarabina + winkrystyna
Grupa 2 Wstępne leczenie (W1 ~ T6). Prednizon 40 mg/m2×4 tyg., stożek 2 tyg.; Winkrystyna 1,5 mg/m2 iv d1 z w1,2,3,4,5,6; Cytarabina 100 mg/m2 dożylnie/IH d1-4 co 2 tygodnie (w1,3,5)
Lek: Prednizon + winkrystyna + merkaptopuryna
Kontynuacja leczenia grupy 2 (W7~W52). Prednizon 40 mg/m2 d1-5 co 3 tygodnie; magnetowid 1,5/m2 iv d1 q3w; 6-MP 50mg/m2/d,po,qn
Eksperymentalny: Grupa 3

Obejmuje pacjentów z jednoukładowym, wieloogniskowym lub z jednoukładowym, jednoogniskowym i specjalnym ogniskiem (Izolowana zmiana o specjalnym miejscu) lub z jednoukładowym, jednoogniskowym i ryzykiem OUN lub z jednoukładowym, jednoogniskowym tj. jednosystemowe, jednoogniskowe i inne funkcjonalnie krytyczne miejsca anatomiczne.

Wszyscy pacjenci w tej grupie otrzymują terapię wstępną (tydzień 1~6), a następnie terapię kontynuacyjną (tydzień 7~52).
Lek: Prednizon + winkrystyna
Grupa 3 Wstępne leczenie (W1 ~ T6). Prednizon 40 mg/m2×4 tyg., stożek 2 tyg.; Winkrystyna 1,5 mg/m2 dożylnie d1 z w1,2,3,4,5,6
Lek: Prednizon + winkrystyna
. Grupa 3 Kontynuacja leczenia (T7~T52) Prednizon 40 mg/m2 d1-5 co 3 tygodnie; Winkrystyna 1,5/m2 iv d1 q3w
Eksperymentalny: Grupa 4

Pacjenci z pojedynczym układem, jednoogniskowym, tj. kością, skórą lub węzłem chłonnym (nie drenującym węzłem chłonnym innej zmiany LCH).

Wszyscy chorzy z tej grupy objęci są obserwacją po leczeniu miejscowym. Chemioterapia dotyczy tylko pacjentów z reaktywacją choroby w trakcie obserwacji.
Inny: Terapia miejscowa
Terapia miejscowa/poczekaj i zobacz. Grupa 4

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi po wstępnym leczeniu pacjentów z zajęciem narządu ryzyka
Ramy czasowe: Ocena w 6 lub 12 tygodniu
Odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie po leczeniu wstępnym i kontynuacji leczenia konsolidacyjnego. Dobrą odpowiedź definiuje się jako całkowite ustąpienie (brak oznak aktywnej choroby) w narządach ryzyka.
Ocena w 6 lub 12 tygodniu
Wskaźnik reaktywacji dla wszystkich pacjentów
Ramy czasowe: Do 5 lat
Reaktywację definiuje się jako progresję lub nawrót w jakimkolwiek narządzie lub układzie po całkowitym ustąpieniu choroby (brak dowodów na aktywną chorobę).
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity czas przeżycia pacjentów z zajęciem narządu ryzyka
Ramy czasowe: Do 5 lat
Całkowite przeżycie mierzono metodą Kaplana-Meiera. Od dnia postawienia diagnozy do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub do daty ostatniego kontaktu kontrolnego.
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai Children's Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SCMC-LCH-2018

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Histiocytoza z komórek Langerhansa

Badania kliniczne na Prednizon + cytarabina + winkrystyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj