Une étude prospective pour le traitement des enfants atteints de LCH nouvellement diagnostiquée à l'aide d'un protocole contenant de la cytarabine

De janvier 2010 à décembre 2014, 150 enfants atteints de MS-LCH ont été traités dans notre hôpital selon un protocole basé sur le LCH II (bras B). Le traitement était basé sur une modification du protocole basé sur LCH-II (bras B). Cependant, le traitement d'entretien a été prolongé à 56 semaines et l'étoposide a été omis du traitement d'entretien.

Pour les 59 patients présentant une atteinte RO (RO+) (les poumons ne sont pas considérés comme un RO dans l'étude actuelle), le taux de réponse rapide (semaine 6) était de 61,0 % et la survie globale (SG) à 3 ans de 73,4 ± 5,9 %. Les répondeurs rapides avaient un meilleur taux de survie à 3 ans que les mauvais répondeurs (90,9 ± 5,0 % contre 45,7 ± 11,0 %, P<0,001). La SG à 3 ans dans l'étude actuelle est de 10 à 20 % inférieure aux taux rapportés par Gadner et al. et Morimoto et al. Nous n'avons pas encore adopté de traitements de sauvetage efficaces pour les patients RO+ atteints d'une maladie récurrente. Au cours de cette étude, la cladribine n'était pas disponible. Le traitement de deuxième ligne pour les non-répondeurs ou les patients présentant une réactivation de la maladie était un traitement individualisé basé sur l'expérience du médecin. Une thérapie de sauvetage efficace est essentielle pour ce groupe à haut risque.

Pour 91 sans implication de RO (RO-), 78 patients (85,7 %) étaient des répondeurs rapides à la semaine 6. Le taux de réactivation cumulé à 3 ans était de 10,7 % pour les patients RO-. Aucun décès n'est survenu dans ce sous-groupe, avec une SG à 3 ans de 100 % chez les patients RO-. Par rapport aux essais LCH II et LCH III, l'étude actuelle avait un régime de traitement initial plus intensif pour les patients RO-. Cependant, l'ajout d'étoposide à la prednisone et à la vincristine dans le traitement initial n'a pas augmenté le taux de réponse à 6 semaines pour les patients RO- (85,7 % dans cette étude contre 83 % dans l'étude LCH II et 86 % dans l'étude LCH III ). Étonnamment, avec un traitement initial relativement intense, un taux de réactivation cumulé sur 3 ans relativement faible a été observé chez les patients RO- dans l'étude actuelle. Ce résultat suggère que l'intensité initiale du traitement et la durée de la poursuite du traitement ont toutes deux un impact sur la réactivation de la maladie. L'intensité de l'induction peut affecter le degré de résolution de la maladie. Une intensité de traitement insuffisante peut entraîner une rechute tardive. La similitude avec celle observée a été observée dans d'autres hémopathies malignes infantiles. Cette découverte mérite d'être testée dans des essais cliniques prospectifs avec un suivi à long terme. La cytarabine a été appliquée aux patients atteints de LCH mais n'a jamais été évaluée de manière prospective dans notre hôpital. Dans cette étude, nous administrons un protocole contenant de la cytarabine à des patients présentant une atteinte multisystémique avec ou sans atteinte des organes à risque. Les résultats du traitement seront comparés à nos études historiques.