En prospektiv studie for behandling av barn med nylig diagnostisert LCH ved bruk av en Cytarabin-inneholdt protokoll

Fra januar 2010 til desember 2014 ble 150 barn med MS-LCH behandlet på sykehuset vårt etter en LCH II (arm B)-basert protokoll. Behandlingen var basert på en modifikasjon av den LCH-II (Arm B)-baserte protokollen. Fortsatt behandling ble imidlertid utvidet til 56 uker og etoposid ble utelatt fra fortsettelsesbehandlingen.

For de 59 pasientene med RO-involvering (RO+) (lungene regnes ikke som en RO i den nåværende studien), var den raske responsraten (uke 6) 61,0 % og 3-års total overlevelse (OS) 73,4±5,9 %. Rask respondere hadde en bedre 3-års overlevelse enn dårlig respondere (90,9±5,0 % vs. 45,7±11,0 %, P<0,001). 3-års OS i den nåværende studien er 10~20% lavere enn ratene rapportert av Gadner et al. og Morimoto et al.. Vi har ennå ikke tatt i bruk effektive bergingsterapier for RO+-pasienter med tilbakevendende sykdom. I løpet av denne studien var kladribin utilgjengelig. Andrelinjebehandling for ikke-respondere eller pasienter med sykdomsreaktivering var individualisert behandling basert på legens erfaring. En effektiv bergingsterapi er avgjørende for denne høyrisikogruppen.

For 91 uten RO-involvering (RO-), var 78 pasienter (85,7%) raske respondere ved uke 6. Den 3-årige kumulative reaktiveringsraten var 10,7 % for RO-pasienter. Ingen død skjedde i denne undergruppen, med et 3-års OS på 100 % hos RO-pasienter. Sammenlignet med LCH II- og LCH III-studiene, hadde den nåværende studien et mer intensivt innledende behandlingsregime for RO-pasienter. Imidlertid økte ikke tilsetningen av etoposid til prednison og vincristin i den innledende behandlingen 6-ukers responsraten for RO-pasienter (85,7 % i denne studien sammenlignet med 83 % i LCH II-studien og 86 % i LCH III-studien ). Overraskende nok, med en relativt intens innledende behandling, ble det observert en relativt lav 3-års kumulativ reaktiveringsrate hos RO-pasienter i den nåværende studien. Dette resultatet antyder at den første behandlingsintensiteten og varigheten av fortsettelsesterapien begge påvirker sykdomsreaktivering. Intensiteten av induksjon kan påvirke graden av sykdomsoppløsning. Utilstrekkelig behandlingsintensitet kan føre til sent tilbakefall. Likhet med det som er observert har vært i andre hematologiske maligniteter i barndommen. Dette funnet fortjener å bli testet i prospektive kliniske studier med langsiktig oppfølging. Cytarabin har blitt brukt for pasienter med LCH, men har aldri blitt evaluert på vårt sykehus prospektivt. I denne studien administrerer vi en cytarabininneholdt protokoll til pasienter med multisysteminvolvering med eller uten involvering av risikoorganer. Behandlingsresultatene vil bli sammenlignet med våre historiske studier.