Um estudo prospectivo para o tratamento de crianças com LCH recentemente diagnosticada usando um protocolo contido em citarabina

De janeiro de 2010 a dezembro de 2014, 150 crianças com MS-LCH foram tratadas em nosso hospital seguindo um protocolo baseado em LCH II (Braço B). O tratamento foi baseado em uma modificação do protocolo baseado em LCH-II (Braço B). No entanto, o tratamento de continuação foi estendido para 56 semanas e o etoposido foi omitido do tratamento de continuação.

Para os 59 pacientes com envolvimento de OR (RO+) (os pulmões não são considerados um OR no estudo atual), a taxa de resposta rápida (semana 6) foi de 61,0% e a sobrevida global (OS) em 3 anos de 73,4±5,9%. Os respondedores rápidos tiveram uma taxa de sobrevida de 3 anos melhor do que os respondedores ruins (90,9±5,0% vs. 45,7±11,0%, P<0,001). A OS de 3 anos no estudo atual é 10~20% menor do que as taxas relatadas por Gadner et al. e Morimoto e cols. Ainda não adotamos terapias de resgate eficazes para pacientes RO+ com doença recorrente. Durante o período deste estudo, a cladribina não estava disponível. A terapia de segunda linha para não respondedores ou pacientes com reativação da doença foi um tratamento individualizado com base na experiência do médico. Uma terapia de resgate eficaz é essencial para este grupo de alto risco.

Para 91 sem envolvimento de RO (RO-), 78 pacientes (85,7%) responderam rapidamente na semana 6. A taxa de reativação cumulativa em 3 anos foi de 10,7% para pacientes com RO. Nenhuma morte ocorreu neste subgrupo, com uma OS de 3 anos de 100% em pacientes com RO. Em comparação com os ensaios LCH II e LCH III, o estudo atual teve um regime de tratamento inicial mais intensivo para pacientes com RO. No entanto, a adição de etoposídeo à prednisona e vincristina na terapia inicial não aumentou a taxa de resposta em 6 semanas para pacientes com RO (85,7% neste estudo em comparação com 83% no estudo LCH II e 86% no estudo LCH III ). Surpreendentemente, com um tratamento inicial relativamente intenso, uma taxa de reativação cumulativa relativamente baixa em 3 anos foi observada em pacientes com RO no estudo atual. Este resultado sugere que a intensidade do tratamento inicial e a duração da terapia de continuação têm impacto na reativação da doença. A intensidade da indução pode afetar o grau de resolução da doença. Intensidade de tratamento insuficiente pode levar à recaída tardia. Similaridade com a observada tem sido em outras neoplasias hematológicas da infância. Esse achado merece ser testado em ensaios clínicos prospectivos com seguimento de longo prazo. A citarabina tem sido aplicada em pacientes com LCH, mas nunca foi avaliada em nosso hospital prospectivamente. Neste estudo, administramos um protocolo contendo citarabina a pacientes com envolvimento multissistêmico com ou sem envolvimento de órgãos de risco. Os resultados do tratamento serão comparados com nossos estudos históricos.